公司偿债与资金情况 - 2024年9月公司全额偿还2024年票据下的所有未偿本金和应付利息融资来自可用现金[68] - 2024年9月30日现金及现金等价物2740万美元[175] - 2024年前九个月运营提供净现金470万美元[178] - 2024年前九个月融资活动使用净现金2040万美元[179] - 公司预计2024年9月30日的现金及现金等价物可满足至少12个月的资金需求[177] 公司技术平台 - 公司的ProCellEx是首个且唯一获FDA批准通过植物细胞表达生产蛋白质的平台现有两种商业蛋白质通过该平台生产[69] - 公司的ProCellEx技术有多种优势包括生物优化等[71] - 公司开发新的重组治疗性蛋白质的方式[72] - 公司的ProCellEx技术可用于表达不同药物类别的复杂治疗性蛋白质[73] - 公司持续开发ProCellEx植物细胞表达技术和生物反应器系统[155] 公司商业产品 - 公司有Elelyso和Elfabrio两种商业产品均为酶替代疗法产品[78] - Elfabrio于2023年5月被美国和欧盟批准用于治疗法布里病成人患者[83] - 公司已将Elelyso全球权利授权给辉瑞（巴西除外）[136] - 2024年第三季度销售商品收入为1780万美元较2023年同期增长75%主要源于对Chiesi和Pfizer销售额增加[159] 疾病市场情况 - 2023年戈谢病全球市场为16亿美元2024年预计约为16.5亿美元2023 - 2030年复合年增长率约为 - 0.12%[81] - 2024年法布里病全球市场预计约为21亿美元，2023 - 2030年复合年增长率为7.4%，2030年销售额约达33亿美元[87] 药物临床试验相关 - BALANCE研究中PRX - 102组90.4%患者至少经历一次治疗期不良事件（TEAE），agalsidase beta组为96.0%[97] - PRX - 102组治疗相关事件调整为每100年暴露量为42.85起，agalsidase beta组为152.91起[98] - PRX - 102组每100次输注调整后的输液相关反应为0.5起，agalsidase beta组为3.9起[99] - BRIDGE研究中患者从使用agalsidase alfa转为PRX - 102后，所有患者平均年化eGFR斜率从 - 5.90 mL/min/1.73m2/年改善为 - 1.19 mL/min/1.73m2/年[107] - BRIDGE研究中22名患者里20%在研究过程中产生持续性抗药抗体（ADAs），其中2名有中和活性[108] - 30名成年患者参与研究其中24名男性6名女性平均年龄40.5岁[111] - 29名患者完成一年研究其中28名按计划用药[113] - 9名患者中30.0%共183例不良事件中的33例与治疗相关均为轻或中度[115] - 血浆lyso - Gb3浓度从基线到第52周平均变化3.01 nM保持稳定[116] - 平均eGFR值在52周治疗期间稳定[116] - 完成试验的29名患者在医生建议下继续接受PRX - 102治疗[119] - PRX - 115一期临床试验初步结果显示其在治疗痛风方面有潜力[145] - 计划2024年11月14 - 19日展示PRX - 115初步结果并于2025年下半年开展二期临床试验[146] 公司合作协议 - 公司与Chiesi于2022年11月9日重新向FDA提交PRX - 102（Elfabrio）的生物制品许可申请（BLA）[88] - 2022年2月7日向EMA提交PRX - 102的上市许可申请（MAA），2023年2月24日CHMP给出积极意见推荐PRX - 102上市授权，2023年5月Elfabrio在欧盟和美国获批用于成年法布里病患者[91][92] - 与Chiesi签订PRX - 102商业协议已收到5000万美元预付款和4500万美元开发成本报销[131] - 根据与Chiesi的协议公司有资格获得约10亿美元潜在里程碑付款[131] - 截至2023年3月1日两项扩展研究的赞助权已转移给Chiesi[127] 公司财务数据（收入相关） - 2024年第三季度许可和研发服务收入为10万美元较2023年同期下降50%[160] - 2024年前九个月销售商品收入3480万美元，较2023年同期增长15%[167] - 2024年前九个月许可和研发服务收入40万美元，较2023年同期下降98%[168] 公司财务数据（成本相关） - 2024年第三季度商品销售成本为840万美元较2023年同期增长71%[161] - 2024年前九个月商品销售成本2040万美元，较2023年同期增长45%[169] 公司财务数据（费用相关） - 2024年第三季度研发费用约300万美元较2023年同期下降19%[162] - 2024年前九个月研发费用880万美元，较2023年同期下降37%[170][171] - 2024年第三季度销售、一般和管理费用为260万美元较2023年同期下降30%[164] - 2024年前九个月销售、一般和管理费用920万美元，较2023年同期下降15%[172] 公司财务数据（税务与财务收支相关） - 2024年第三季度净财务费用为10万美元2023年同期为净财务收入20万美元[165] - 2024年第三季度所得税约60万美元，2023年同期为10万美元[166] 公司专利情况 - 截至2024年9月30日拥有超15个专利家族共70多项专利和约50项待批专利申请[152] 疾病相关基础知识 - 法布里病患者体内α - 半乳糖苷酶 - A缺乏或水平较低[85] - 未经治疗的男性法布里病患者寿命可能缩短至约50岁，女性患者约70岁，分别减少20年和10年[86]