财务数据和关键指标变化 - 2024年第三季度商品销售收入为1780万美元，较2023年同期的1020万美元增加760万美元或75%，主要源于对Chiesi销售额增加680万美元以及对Pfizer销售额增加110万美元，部分被对巴西销售额减少30万美元所抵消[20] - 2024年第三季度许可和研发服务收入为10万美元，较2023年同期的20万美元减少10万美元或50%[21] - 2024年第三季度商品销售成本为840万美元，较2023年同期的490万美元增加350万美元或71%，主要由于对Chiesi和Pfizer销售额增加[22] - 2024年第三季度研发费用约为300万美元，较2023年同期的370万美元减少70万美元或19%，主要源于Fabry临床项目完成以及相关监管流程[23][24][25] - 2024年第三季度销售、一般和管理费用为260万美元，较2023年同期的370万美元减少110万美元或30%，主要源于薪资相关费用减少50万美元和专业费用减少40万美元[26] - 2024年第三季度财务净费用为10万美元，2023年同期为财务净收入20万美元，主要源于银行存款利息收入降低、汇率升高，部分被票据利息费用降低所抵消[27] - 2024年第三季度所得税约为60万美元，2023年同期为10万美元[28] - 2024年9月30日现金及现金等价物约为2740万美元，2024年第三季度净收入约为320万美元，基本每股收益0.04美元，稀释每股收益0.03美元，2023年同期净亏损190万美元，基本每股亏损0.03美元，稀释每股亏损0.04美元[29] 各条业务线数据和关键指标变化 - PRX - 115：第一阶段临床试验的8个队列已完成，初步结果显示有潜力成为痛风治疗选择，64名受试者中48名接受PRX - 115治疗，16名接受安慰剂，PRX - 115暴露呈剂量依赖性增加，最高剂量下可使血浆尿酸水平在12周内降至6毫克/分升，且耐受性良好，仅25%接受PRX - 115的受试者有药物相关不良事件，多数为轻度至中度且短暂，正在筹备第二阶段试验，计划2025年下半年启动[7][8][9][10][11][12] - Elfabrio：商业合作伙伴Chiesi继续增加对其投入，赞助多项研究包括日本的试验、儿科和成人中心试验、母婴产后结果研究等[13][14] - PRX - 119：处于早期开发阶段，研发重点为利用ProCellEx平台，优先考虑肾罕见病适应症[15] 各个市场数据和关键指标变化 - 对Chiesi销售额增加680万美元，对Pfizer销售额增加110万美元，对巴西销售额减少30万美元[20] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略是将罕见肾病作为核心发展管道，确定了如ADPKD、Alport综合征和FSGS等潜在高未满足需求的适应症，计划利用ProCellEx平台、聚乙二醇化能力以及小分子和寡核苷酸等其他模式，探索新平台技术[17][18] - 公司认为Elfabrio为Fabry或成人Fabry患者群体提供了很好的替代选择，具有良好的安全性和免疫原性，Chiesi正在进行额外研究，在治疗难治性痛风方面，如果PRX - 115第二阶段研究结果与第一阶段相似，将有潜力成为药物，目前没有建立制造合同来生产其他公司产品的计划，专注于开发新疗法[38][39][40] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对2024年第三季度进展感到满意，尤其是PRX - 115开发项目，在与监管机构讨论后，计划明年开始PRX - 115的第二阶段项目，相信公司战略、资产负债表和三方面收入来源将推动下一阶段的管道开发[30] 其他重要信息 - 2024年9月公司已全额偿还7.5%的高级有担保可转换本票下的所有本金和利息，现无债务，财务纪律和强劲的资产负债表可支持持续运营[19] - 自2024年9月30日季度末以来，公司从对Chiesi的销售中收款约390万美元[29] 问答环节所有的提问和回答 问题：Chiesi的收入是否都是产品收入，是否有其他类别的收入 - 回答：Chiesi的收入都是产品收入，是与实际销售给Chiesi的货物相关的收入[33] 问题：Chiesi关于BRITE研究是否有新的成果可能改变标签 - 回答：BRITE研究的扩展已经有3 - 4年了，Chiesi发布了相关成果的文章或摘要，正在与当局讨论，如有消息会更新市场[36] 问题：美国市场上影响Elfabrio吸收的市场因素有哪些，如何看待难治性痛风治疗的竞争格局，是否会进行对照关键研究，是在第二阶段还是第三阶段计划中 - 回答：Elfabrio为Fabry或成人Fabry患者群体提供了很好的替代选择，具有良好的安全性和免疫原性，Chiesi正在进行额外研究，目前正在计划PRX - 115的第二阶段研究，正在与美国和欧洲的机构沟通讨论[38][39] 问题：是否与其他公司建立制造合同以部署专有制造平台来生产其他公司的产品，如果没有，为什么 - 回答：目前没有，公司与Pfizer和Chiesi有协议，目前有能力自己进行痛风研究，公司更倾向于开发新疗法，认为这样能为股东带来更多价值，公司更像是精品研发公司而非CMO[40][41] 问题：PRX - 115试验的64名参与者初始血浆尿酸水平范围是多少 - 回答：不记得确切数字，相关信息已在ACR分享的摘要中公布，可以之后提供[43] 问题：PRX - 115试验中出现过敏反应的受试者与其他受试者相比有何不同 - 回答：该受试者在第2队列，在输注3 - 6分钟后出现过敏反应，可能是之前接触过药物或某些成分产生了针对酶的抗体，该受试者是64名受试者中的唯一一例，与其他受试者没有一致性[44] 问题：PRX - 115明年下半年开始的试验预计持续多久 - 回答：是12个月的研究，计划2025年下半年启动，若入组速度如预期，预计2027年初会有初步结果[48] 问题：日本的试验何时完成，在日本销售还需要什么，日本的销售经济情况是否与其他地区相同 - 回答：试验正在进行，完成后Chiesi将提交申请，日本是独特的市场，有自己的特点[49]