SpringWorks Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SWTX) Q3 2024 Earnings Call November 12, 2024 8:30 AM ET Company Participants Kim Diamond - Vice President, Corporate Communications Saqib Islam - Chief Executive Officer Bhavesh Ashar - Chief Commercial Officer Jim Cassidy - Chief Medical Officer Francis Perier - Chief Financial Officer Badreddin Edris - Chief Operating Officer Conference Call Participants Anupam Rama - JPMorgan Peter Lawson - Barclays Corinne Johnson - Goldman Sachs David Nierengarten - Wedbush Secur ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 ____________________________________________________ FORM 10-Q ____________________________________________________ x QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE QUARTERLY PERIOD ENDED SEPTEMBER 30, 2024 OR ¨ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE TRANSITION PERIOD FROM _ TO _ COMMISSION FILE NUMBER 001-39044 _ ...

Exhibit 99.1 SpringWorks Therapeutics Reports Third Quarter 2024 Financial Results and Recent Business Highlights ® – Achieved $49.3 million in OGSIVEO (nirogacestat) net product revenue in the third quarter – – Long-term follow-up data from the Phase 3 DeFi trial of nirogacestat in adults with desmoid tumors highlight further reductions in tumor size, increase in ORR, sustained improvement in desmoid tumor symptoms, and consistent safety profile – – Granted FDA Priority Review on NDA and received validatio ...

– Achieved $49.3 million in OGSIVEO® (nirogacestat) net product revenue in the third quarter – – Long-term follow-up data from the Phase 3 DeFi trial of nirogacestat in adults with desmoid tumors highlight further reductions in tumor size, increase in ORR, sustained improvement in desmoid tumor symptoms, and consistent safety profile – – Granted FDA Priority Review on NDA and received validation of EU Marketing Authorization Application for mirdametinib for the treatment of adults and children with NF1-PN – ...

关于Mirdametinib药物试验结果 - 成人和儿童患者的客观缓解率显著 成人在24周期治疗阶段的客观缓解率(ORR)为41%(95% CI, 29 - 55 n = 24/58) 儿童为52%(95% CI, 38 - 65 n = 29/56) 包括24周期后达到客观缓解的患者 成人ORR为45% 儿童为54%[2] - 患者的肿瘤体积有深度且持久的减少 成人目标PN体积的中位最佳百分比变化为 - 41%(范围 - 90 - 13%) 儿童为 - 42%(范围 - 91 - 48%) 达到客观缓解的患者中 62%的成人和52%的儿童目标肿瘤体积从基线减少>50%[3] - 患者疼痛和生活质量有改善 从基线到第13周期 两组患者在肿瘤疼痛严重程度、疼痛干扰和健康相关生活质量方面有显著且有临床意义的改善[3] - 药物耐受性良好 多数不良事件为1级或2级 成人中>20%最常见的治疗相关不良事件为痤疮性皮炎(78%)、腹泻(48%)、恶心(36%)、呕吐(28%)和疲劳(21%) 儿童中为痤疮性皮炎(43%)、腹泻(38%)、甲沟炎(30%)、恶心(21%)、射血分数降低(20%)和血肌酸磷酸激酶升高(20%) 22%的成人和9%的儿童因不良事件停止治疗[4] 关于ReNeu试验 - 是多中心单臂2b期试验 评估mirdametinib在≥2岁患有不可手术的NF1 - PN患者中的疗效、安全性和耐受性 共招募114名患者 剂量为2mg/m² 每日两次(最大剂量为4mg 每日两次) 采用3周用药1周停药的给药方案 可使用胶囊或口服混悬液片剂[6] - 主要终点是通过盲法独立中心审查评估的客观缓解率 次要终点包括安全性、耐受性、反应持续时间以及从基线到第13周期患者报告结果的变化 试验的治疗阶段已完成 结果已在2024年美国临床肿瘤学会年会上公布[6] 关于NF1 - PN疾病 - NF1是一种罕见的遗传性疾病 由NF1基因突变引起 全球出生发病率约为1/2500 美国约有100000名患者 NF1患者平均寿命比普通人群减少8 - 15年[7] - NF1患者一生中有30 - 50%的风险发展为丛状神经纤维瘤(NF1 - PN) 这些肿瘤沿周围神经鞘浸润性生长 可导致严重毁容、疼痛和功能障碍 在极少数情况下可能致命 通常在生命的前二十年被诊断 儿童期生长更迅速[7] 关于Mirdametinib药物 - 是一种强效、口服、可穿透中枢神经系统的变构小分子MEK抑制剂 正在开发用于治疗NF1 - PN和低级别胶质瘤(LGG)的单一疗法 以及用于治疗几种生物标志物定义的转移性实体瘤的联合疗法 安全性和有效性尚未确定[8] - 旨在抑制MEK1和MEK2 在MAPK通路中占据关键位置 MAPK通路在细胞生长和存活中起关键作用 在多种癌症和罕见疾病中发生基因改变时起核心作用[9] 关于药物审批情况 - 美国食品药品监督管理局(FDA)已接受mirdametinib用于成人和儿童NF1 - PN患者的新药申请(NDA) NDA被授予优先审查资格 处方药使用者费用法案(PDUFA)行动日期为2025年2月28日[10] - 欧洲药品管理局(EMA)已验证mirdametinib用于治疗成人和儿童NF1 - PN患者的营销授权申请(MAA)[10] - FDA和欧盟委员会此前授予mirdametinib用于治疗NF1的孤儿药资格认定 FDA还授予其用于治疗≥2岁进展性或导致严重发病的NF1 - PN患者的快速通道资格认定以及用于治疗NF1的罕见儿科疾病资格认定[11] 关于SpringWorks Therapeutics公司 - 是一家商业阶段的生物制药公司 采用精准医疗方法为患有严重罕见疾病和癌症的患者开发和提供改变生命的药物[12] - 旗下的OGSIVEO®(nirogacestat)已在美国获批用于治疗需要全身治疗的进展性硬纤维瘤成年患者[12] - 公司拥有多元化的靶向治疗产品线 涵盖实体瘤和血液系统癌症 项目从临床前开发到高级临床试验不等 还与行业和学术界的创新者进行了多项合作[12]

STAMFORD, Conn., Nov. 05, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- SpringWorks Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SWTX), a commercial-stage biopharmaceutical company focused on severe rare diseases and cancer, today announced that management will participate in a fireside chat at Guggenheim’s Inaugural Healthcare Innovation Conference, taking place in Boston, Massachusetts on Wednesday, November 13, 2024 at 1:00 p.m. ET. To access the live webcast, please visit the Events & Presentations page within the Investors & Media section ...

文章核心观点 - 文章主要讨论了生物科技领域的投资机会,特别是SpringWorks Therapeutics公司的情况 [1][2] - SpringWorks Therapeutics是一家处于商业化阶段的生物科技公司,专注于开发治疗药物 [2] 公司概况 - SpringWorks Therapeutics是一家生物科技公司,专注于开发治疗药物 [2] - 公司目前处于商业化阶段,已经从商业化产品中获得收入 [2] 行业概况 - 生物科技行业存在较多有潜力的投资机会,吸引了众多投资者的关注 [1] - 投资者通过买入期权等策略,在生物科技股票上获得了丰厚的收益 [1]

文章核心观点 - 公司将于2024年11月12日召开财报电话会议,报告第三季度财务业绩和最新业务进展[1] - 公司是一家商业化阶段的生物制药公司,专注于开发和提供针对严重罕见疾病和癌症的创新疗法[2] - 公司已获批上市的首个FDA批准产品是OGSIVEO®(nirogacestat),用于治疗成人进展性肿瘤性纤维肉瘤[2] - 公司还拥有多个针对实体瘤和血液肿瘤的靶向疗法管线,涵盖从临床前到临床试验晚期的各个阶段[2] - 公司还与业界和学术界的创新者建立了多项合作关系,以充分发挥其产品组合的潜力,为患者提供更多解决方案[2] 公司概况 - 公司是一家商业化阶段的生物制药公司,专注于开发和提供针对严重罕见疾病和癌症的创新疗法[2] - 公司已获批上市的首个FDA批准产品是OGSIVEO®(nirogacestat),用于治疗成人进展性肿瘤性纤维肉瘤[2] - 公司还拥有多个针对实体瘤和血液肿瘤的靶向疗法管线,涵盖从临床前到临床试验晚期的各个阶段[2] - 公司还与业界和学术界的创新者建立了多项合作关系,以充分发挥其产品组合的潜力,为患者提供更多解决方案[2] 财务和业务进展 - 公司将于2024年11月12日召开财报电话会议,报告第三季度财务业绩和最新业务进展[1]

文章核心观点 - SpringWorks Therapeutics公司在第二季度的业绩超出预期,主要得益于其主要产品Ogsiveo的强劲销售 [1][2][3][4] - 公司的研发和销售费用有所增加,主要用于支持Ogsiveo的商业化推广以及准备mirdametinib的上市 [4][5] - 分析师对公司未来的业绩预期有所上调 [6] 公司财务数据 - 第二季度公司总收入为5970万美元,大幅超出市场预期的3500万美元 [2][3] - Ogsiveo产品销售额为4020万美元,环比增长91.4% [4] - 公司研发费用为4440万美元,同比增长23.7% [4] - 销售及管理费用为5780万美元,同比增长约23% [5] - 截至6月30日,公司现金及等价物为5.219亿美元 [5] 行业表现 - 同行业公司Apellis Pharmaceuticals第二季度收入同比增长110.3%,但每股亏损有所收窄 [9] - Apellis Pharmaceuticals目前被评为Zacks Rank 3(Hold),VGM评分为D [10] - SpringWorks Therapeutics被评为Zacks Rank 2(Buy),但VGM评分较低 [7][8]

文章核心观点 - SpringWorks Therapeutics (SWTX)股价在过去4周内上涨20.8%,但根据华尔街分析师设定的短期价格目标,该股还有很大的上涨潜力[1] - 分析师的平均价格目标为66美元,较当前价格上涨61.1%[1] - 分析师对公司未来盈利能力的乐观预期加强了这一观点[2] 根据相关目录分别进行总结 分析师价格目标的局限性 - 分析师设定价格目标往往存在偏差,很少能准确预测股价走向[3] - 分析师通常会设置过于乐观的价格目标,以吸引投资者关注公司[3] 分析师预测的可靠性 - 分析师预测的一致性(标准差较小)可以作为进一步研究的起点,但不应完全依赖[4] - 投资决策不应仅依据分析师的价格目标,需要结合其他因素[4] SWTX股价上涨的潜在驱动因素 - 分析师对公司未来盈利的乐观预期,体现在对盈利预测的上调[5] - 公司目前的Zacks排名为2(买入),表明其短期内有较大上涨空间[5] 总之,尽管分析师的价格目标存在局限性,但SWTX股价上涨的潜在驱动因素值得关注[6]