财务数据和关键指标变化 - 第三季度OGSIVEO净产品收入为4930万美元，较第二季度增长23%，2024年年初至今OGSIVEO净产品收入达1.105亿美元[7][12][56] - 截至第三季度末，公司拥有4.98亿美元现金、现金等价物和有价证券[57] 各条业务线数据和关键指标变化 - OGSIVEO业务（治疗硬纤维瘤） - 第三季度净产品收入4930万美元，季度环比增长23%[7] - 9月有超过800名患者开具OGSIVEO处方[17] - 截至季度末，约420个治疗中心的医生开具过OGSIVEO处方，其中57%的开方医生来自社区[22][23] - 截至9月底，约65%的OGSIVEO患者使用泡罩包装，预计年底完成向泡罩包装的过渡[19] - 目前看到的停药率较低，约不到10%的患者在推出约一年后停止使用OGSIVEO[80] - mirdametinib业务（治疗NF1 - PN） - 美国约有40000名NF1 - PN患者，其中75%为成年人，目前尚无FDA批准的疗法[38] - 已组建35人的销售团队，初期将聚焦美国约70个NF临床网络中心[46] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场（OGSIVEO） - 9月有超过800名患者开具OGSIVEO处方，随着对疾病认识提高和治疗指南变化，预计患者数量会增加[17] - 截至季度末，约420个治疗中心的医生开具过OGSIVEO处方，社区医生开方比例达57%[22][23] - 泡罩包装推出后，支付方覆盖依然强劲，患者能有效获取药物[24] - 欧洲市场（OGSIVEO） - 欧洲硬纤维瘤患者数量与美国成比例，目前营销授权申请正在审核，预计明年上半年获批，计划先从德国开始推广[31] - 欧洲的医生认识到现有治疗选择存在大量未满足需求，调查显示超过90%的肿瘤学家可能会开OGSIVEO处方[32][33] - 日本市场（OGSIVEO） - 过去几个月与PMDA进行了多次成功讨论，预计明年启动桥接研究[35] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 继续推进OGSIVEO在美国市场的增长，扩大患者群体，提高市场渗透率[7][12] - 推进mirdametinib的上市准备工作，目标是2025年2月28日的PDUFA日期前获批并上市[10][46] - 在全球范围内推进创新疗法，包括在欧洲进行OGSIVEO和mirdametinib的监管审查，预计2025年获批[11] - 利用从OGSIVEO成功推出中获得的商业基础设施和经验，服务NF1 - PN患者[44] - 继续推进新兴产品组合，如nirogacestat、mirdametinib的其他临床试验，以及SW - 682的1期试验等[47][53][54][55] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 对OGSIVEO在美国的商业表现感到满意，认为未来有显著增长机会，患者群体比原估计更大，治疗倾向增加，医生对OGSIVEO的偏好强，长期数据支持持续使用的持久效益[36] - 对于mirdametinib的潜力感到兴奋，其数据显示在成人和儿童NF1 - PN患者中有差异化疗效、可管理的安全性、改善生活质量等优势，有望获批成为新的治疗选择[40][41][42][43] - 公司财务状况良好，预计现有资金可支持运营至2026年上半年实现盈利[57] 其他重要信息 - 公司提醒会议中的部分陈述为前瞻性陈述，受多种风险和不确定性影响，实际结果可能与陈述有重大差异[5] 问答环节所有的提问和回答 问题: 泡罩包装在第三季度的转换进展如何，剩余35%在第四季度的进展应如何看待，转换过程中的最大挑战是什么以及如何克服 - 第三季度转换过程中，许多患者从瓶装转换为泡罩包装补充装时，处方获取延迟约两周，主要影响在7月，8月和9月表现强劲，目前三分之二的患者已完成转换，预计年底全部完成，转换是为了减轻患者用药负担、提高依从性、方便追踪剂量减少情况并实现平价定价[65] 问题: 能否详细说明ICD - 10数据表明低估了硬纤维瘤患者群体的情况，以及该数据对硬纤维瘤整体机会规模的指示 - 2023年10月至2024年8月期间确定了10000名患者，这一数字明显高于过去提到的5500 - 7000名患者，并且由于新代码完全采用需要数年时间，目前仍存在低估情况，有很多硬纤维瘤患者仍使用旧代码编码，但他们迟早会被开具治疗处方[68] 问题: 9月之后的需求情况如何，第三季度是否有月度环比增长，这种增长如何延续到第四季度 - 8月和9月的业绩逐月增长，9月达到最大单月业绩，第三季度受泡罩包装转换影响，调整后仍稳步增加患者数量，市场规模比预期大，医生满意度高且治疗意愿增加，再加上CTOS将展示持续治疗的好处，对第四季度及以后的发展充满信心[71] 问题: 是否有理由预期10 - 12月的趋势会逆转之前的季度环比增长，目前在第四季度看到了什么情况 - 从长期趋势来看，没有迹象表明目前的积极趋势会在第四季度发生逆转，患者数量增加、补充率提高、定价合理、医生看到长期用药的好处等因素都有利于发展[74] 问题: 目前接受OGSIVEO治疗的患者来源情况，是主动进展型、从观察等待转为积极治疗、从其他治疗转换而来，夏季是否有变化 - 数据显示患者来自治疗连续体的各个阶段，包括新诊断患者、从观察等待状态来的患者、从其他治疗（如TKIs、化疗）转换的患者以及手术后肿瘤复发的患者，没有特定的主导群体[77] 问题: 如何理解开方医生对OGSIVEO停药情况的态度，停药患者的概况是什么，有多少患者进行了剂量减少，是否考虑药物假期（例如在卵巢功能障碍的情况下） - 停药率总体较低，约不到10%的患者在推出约一年后停止使用，从剂量减少角度看，目前通过泡罩包装转换开始有更多可视性，目前看到多数患者仍使用150毫克剂量，也有部分患者使用100毫克剂量，到第四季度末转换完成时将有更清晰的情况，可参考DeFi研究中有40%的患者按临床方案减少剂量[80][81] 问题: 展望2025年，OGSIVEO第二年推出相对于第一年的轨迹如何，新配方的长期影响如何，对于即将在2月底迎来PDUFA的mirdametinib，其推出轨迹相对于OGSIVEO应如何看待 - 对于OGSIVEO，2025年及以后发展态势良好，患者群体更大，医生热情高且使用意愿增加，泡罩包装转换将完成带来更好的补充率和依从性，还有临床数据支持持续用药的好处，对于mirdametinib，文档未明确提及与OGSIVEO推出轨迹的比较，但提到正在积极准备上市[84]