Shares of Longboard Pharmaceuticals (LBPH) gained 14% on Thursday after it announced that the FDA granted two designations — orphan drug and rare pediatric disease — to its lead pipeline drug bexicaserin for the treatment of Dravet syndrome (DS).An orphan drug designation is granted by the FDA to the candidates developed to treat, diagnose or prevent a rare disease or condition. This designation makes the sponsor eligible to receive seven years of market exclusivity following a potential approval and tax cr ...

财务数据和关键指标变化 - 公司2024年第二季度末现金和投资约3.05亿美元,较上一季度现金消耗1900万美元 [25][26] - 公司预计2024年全年费用将略有上升,主要用于Bexicaserincaserin和LP659的研发活动 [25][26] - 公司有能力利用现有资金执行愿景,资金可支持到2027年 [27] Bexicaserincaserin临床进展 - 2024年初公司公布Bexicaserincaserin在DEE患者中的1b/2a期PACIFIC研究的正面顶线数据,患者平均运动性发作减少约60% [8] - 6月公司公布PACIFIC研究开放标签延长研究的中期分析结果,显示疗效持续6个月,安全性良好 [8] - FDA授予Bexicaserincaserin突破性疗法认定,用于治疗2岁及以上DEE患者的发作 [8][9] - 公司计划启动包括德拉维综合征和其他DEE患者的两项III期关键性研究 [10] LP659临床进展 - LP659是一种高选择性的S1P1和S1P5受体调节剂,具有中枢作用,可能在多种罕见神经系统疾病中有应用前景 [11][12][13] - LP659在动物模型中表现出调节淋巴细胞的作用,可能在类似人类疾病中具有疗效 [13] - 单剂量递增研究显示LP659安全耐受性良好,未观察到严重不良事件或心率异常 [21][22] - 高剂量组(C和D组)给药6小时后,可观察到约50-60%的绝对淋巴细胞计数降低,表明LP659具有剂量依赖性的药效 [22][23] - 公司计划于2025年第一季度启动多剂量递增研究,以进一步评估LP659的安全性和药效 [24] 公司战略和发展方向 - 公司致力于为DEE患者提供更广泛和更公平的治疗机会,Bexicaserincaserin获得FDA突破性疗法认定是重要里程碑 [9] - 公司正在与FDA合作,优化Bexicaserincaserin的III期全球临床开发方案,覆盖多种DEE适应症 [10] - LP659作为公司第二临床阶段产品,公司正在评估其在自身免疫、神经炎症和蛋白质病变等领域的应用前景 [24] - 公司将在2025年第一季度启动LP659的多剂量递增研究,以确定最终的临床开发方向 [24] 行业竞争 - S1P受体调节剂已在多发性硬化等适应症上取得成功,LP659有望成为该类药物在中枢神经系统疾病领域的佼佼者 [12] - 与其他S1P受体调节剂相比,LP659具有更高的S1P1受体选择性和更强的β-arrestin偶联活性,这有利于提高疗效和安全性 [18]

公司概况 - 公司主要从事神经系统疾病的新药研发，目前正在开发两个产品候选药物bexicaserin和LP659[122] - 公司自成立以来主要通过发行优先股、IPO、后续公开发行等方式筹集了约4.74亿美元资金[123] 财务状况 - 公司2024年上半年净亏损3,677.1万美元，较2023年同期增加3,931.6万美元[136] - 2024年上半年研发费用增加6,054.9万美元至3,361.5万美元，主要用于bexicaserin和LP659的临床试验和前期研究[137,139] - 2024年上半年管理费用增加3,600万美元至1,013.8万美元，主要为人员费用和专业服务费用增加[140,141] - 公司预计未来研发费用将持续大幅增加，以推进产品候选药物的临床开发[130] - 公司目前现金、现金等价物和短期投资为3.05亿美元，预计可支持未来至少12个月的运营[123-125] - 公司未来需要通过股权融资、债务融资或其他资本来源筹集大量资金以支持业务发展[126] - 公司截至2024年6月30日拥有3.05亿美元的现金、现金等价物和短期投资，营运资金为2.94亿美元[142] - 公司主要通过现金、现金等价物和短期投资以及发行普通股和可转换优先股的方式为运营提供资金[143] - 公司于2021年3月完成首次公开募股,募集净收益7620万美元[144] - 公司于2023年2月完成后续公开募股,募集净收益2120万美元[145] - 公司于2024年1月完成后续公开募股,募集净收益2.265亿美元[146] - 公司于2024年3月完成5990万美元的非投票普通股私募[146] - 公司预计现有现金、现金等价物和短期投资将足以支持未来至少12个月的运营[149] - 公司预计未来资本需求将取决于研发项目进展、监管审批、生产制造、人员扩充等多方面因素[150] - 公司2024年上半年经营活动现金流出3430万美元,投资活动现金流出2.516亿美元,筹资活动现金流入2.864亿美元[153] 其他披露 - 公司作为较小的报告公司，根据SEC规则和法规无需提供此项目要求的信息[166] - 公司无需提供市场风险的定量和定性披露[166]

公司概况 - 公司拥有20多年的GPCR研究经验，愿景是消除神经系统疾病的破坏性[10][11] - 公司拥有经验丰富的领导团队，在中枢神经系统和罕见疾病领域具有专业知识[12] 主要产品候选药物 - 公司的产品候选药物具有差异化的药代动力学/药效动力学和靶点结合特性[14] - 公司的主要产品候选药物bexicaserin(LP352)是一种5-HT2C受体超激动剂，正在进入III期临床试验，目标是治疗广泛的DEE[15][28][29] - bexicaserin具有更高的选择性和特异性，在临床前和I期临床试验中显示出良好的疗效和安全性[30][31][32][33][34] - LP659是一种高选择性的S1P受体调节剂,具有更好的中枢神经系统靶向性和安全性[87,91,92,93,94,97,98,99,100,101,102,103,104] - LP659在临床1期单剂量研究中表现出良好的安全性和耐受性[120,121,122] Bexicaserin III期临床试验 - 调查结果显示医生认为存在显著的未满足医疗需求，期望新的抗癫痫药物能够兼顾疗效、安全性和用药负担[40][41][42][43][44] - bexicaserin III期临床试验PACIFIC研究旨在评估其在广泛DEE患者群体中减少可计数运动性癫痫发作的疗效[45][46][47][48][49][50][51] - PACIFIC研究不要求进行心脏超声检查[52] - 临床试验中贝西卡赛林组的不良事件主要包括嗜睡、食欲下降和便秘等[55,56,57] - 贝西卡赛林组在滴定期和维持期内分别有16.3%和4.7%的参与者因不良事件而中止治疗[59,60] - 贝西卡赛林在广泛的DEE人群中的中位数观察到的可计数运动性发作频率减少了59.8%,相比安慰剂组减少了42.4%[63,64,65] - 贝西卡赛林在德拉维特、LGS和其他DEE亚组中分别取得了74.6%、50.8%和65.5%的中位数发作频率减少[67,68,69,70] - 在为期约6个月的开放标签延长研究中,贝西卡赛林持续显示出良好的疗效和安全性[71,72,73,74,75,77,78,79] - 贝西卡赛林已获得DEE适应症的突破性疗法认定[81] 公司财务状况 - 公司现金、现金等价物和投资总额为3.049亿美元(截至2024年6月30日)[138] - 公司股票总数为3,890万股(截至2024年7月30日)[139] - 2024年第二季度运营费用为2,560万美元,其中研发费用为2,040万美元,管理费用为520万美元(截至2024年6月30日)[140,141] 未来计划 - 预计PACIFIC I期/II期a期临床试验数据将于2024年第一季度公布,PACIFIC公开标签延长试验数据将于2024年第二季度公布[141] - 预计Bexicaserin(LP352)将于2024年第二季度完成II期临床试验,并在同期获得突破性疗法认定,全球III期临床试验将于2024年底启动,LP659I期单剂量试验将于2024年第二季度完成,多剂量试验将于2025年第一季度启动(受监管讨论影响)[142] - LP659显示出剂量和制剂依赖性的快速降低绝对淋巴细胞计数的效果,较高剂量/制剂显示更大降幅[125]

文章核心观点 - 美联储可能降息,这将有利于小型股公司的发展,因为小型公司更依赖资本投入来实现增长 [1][2] - 文章推荐了3家小型股公司,它们在生物科技和人工智能领域具有创新性,有较大的上涨潜力 [3] 行业和公司总结 生物科技行业 - Longboard Pharmaceuticals是一家临床阶段的生物制药公司,专注于神经科学领域的新疗法研发 [4][5] - 该公司的主要候选药物bexicaserin有望成为治疗严重神经系统疾病的潜在"游戏规则改变者" [5][6] - 分析师对Longboard Pharmaceuticals股票持乐观态度,预计未来12个月内有49%的上涨空间 [7] - Avidity Biosciences是一家开创性的生物科技公司,正在研发一种新型的寡核苷酸疗法,可能颠覆罕见肌肉疾病的治疗方式 [8][9] - 分析师预计Avidity Biosciences股票未来12个月内有36.4%的上涨空间 [10] 人工智能行业 - SoundHound AI是一家处于人工智能技术前沿的公司,正在开发可以改变人机交互方式的语音AI解决方案 [11][12] - 该公司最近的财务数据显示收入增长加速,利润率提升,分析师预计其股票未来12个月内有50%的上涨空间 [13] - 但人工智能行业竞争激烈,SoundHound需要持续创新并获得关键合作伙伴才能保持成功 [14]

文章核心观点 - 公司股价在过去4周内上涨74.4%,但根据华尔街分析师的短期价格目标,公司股价仍有43.7%的潜在上涨空间[1] - 分析师对公司未来盈利前景持乐观态度,这可能是推动公司股价上涨的合理原因[4][9] - 分析师对公司盈利预测的一致性较高,标准差较小,表明他们对公司前景看法一致[2][7] 根据相关目录分别进行总结 分析师价格目标 - 分析师给出的8个短期价格目标从32美元到60美元不等,平均价格目标为45.38美元,较当前价格上涨43.7%[1][2] - 分析师价格目标的标准差为11.70美元,表明分析师对公司前景看法一致性较高[2] - 分析师给出的价格目标并不一定能准确预测股价走势,需要谨慎对待[3][5][8] 盈利预测修正 - 分析师对公司当前年度盈利预测有所上调,过去30天内上调1.6%,这表明他们对公司前景持乐观态度[9][10] - 公司目前的扎克斯排名为2(买入),位于4000多只股票的前20%,这也是公司短期内有望上涨的积极信号[11]

When it comes to short-term investing or trading, they say "the trend is your friend." And there's no denying that this is the most profitable strategy. But making sure of the sustainability of a trend to profit from it is easier said than done.Often, the direction of a stock's price movement reverses quickly after taking a position in it, making investors incur a short-term capital loss. So, it's important to ensure that there are enough factors -- such as sound fundamentals, positive earnings estimate rev ...

文章核心观点 - Longboard Pharmaceuticals (LBPH)的研究药物bexicaserin获得FDA突破性疗法认定,用于治疗2岁及以上患者的发育性和癫痫性脑病(DEEs)相关癫痫发作 [1][2][3] - FDA突破性疗法认定有利于加快药物的开发和审查,这表明FDA认可LBPH的创新方法可能有助于治疗广泛的DEE患者,满足重大未满足的医疗需求 [3][4] - LBPH正准备启动bexicaserin的全球III期临床试验,以治疗DEE相关癫痫发作 [7] - LBPH还有另一候选药物LP659,正处于早期开发阶段,作为罕见神经炎症性疾病的潜在治疗方法 [12] 根据目录分别总结 公司情况 - LBPH是一家专注于开发创新药物治疗神经系统疾病的生物制药公司 [1][2][12] - 公司的临床阶段管线包括bexicaserin和LP659两个候选药物 [12] - bexicaserin是LBPH的潜在最佳类别和高度选择性的口服新型5-HT2C受体超激动剂,正在开发用于治疗DEEs [2] - 公司正准备启动bexicaserin的全球III期临床试验,以治疗DEE相关癫痫发作 [7] - LP659正处于早期开发阶段,作为罕见神经炎症性疾病的潜在治疗方法 [12] 临床试验进展 - bexicaserin在PACIFIC I/IIa期临床试验中达到了主要疗效终点,患者使用bexicaserin的可计数运动性发作频率中位数下降53.3%,而安慰剂组下降20.8% [6] - PACIFIC研究的52周开放标签延长试验也显示bexicaserin在广泛的DEE患者中具有持续和持久的发作减少反应,以及良好的安全性和耐受性 [8] 行业竞争 - 其他公司如Xenon Pharmaceuticals (XENE)也在开发新型治疗各类癫痫适应症的药物,如正在进行III期临床试验的azetukalner(XEN1101) [9][10][11] - Xenon预计将于2024年底至2025年初完成X-TOLE2研究的患者入组,并计划在该研究成功的基础上提交监管申请,寻求azetukalner治疗局灶起始癫痫发作的批准 [10] - Xenon还正在评估azetukalner治疗原发性全身强直-阵挛性发作的适应症 [11]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2024 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from __________ to ___________ Commission File Number: 001-40192 Longboard Pharmaceuticals, Inc. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) Delaware 84 ...

财务数据 - Longboard Pharmaceuticals Inc. 在2024年第一季度报告中显示，现金、现金等价物和投资总额为3.21亿美元[1] - Longboard Pharmaceuticals Inc. 在2024年第一季度的研发费用为1320万美元，比去年同期增长54%[1] - 总体而言，Longboard Pharmaceuticals Inc. 在2024年第一季度的运营费用为1811万美元，亏损额为1498.6万美元[1] - Longboard Pharmaceuticals Inc. 在2024年第一季度的每股亏损为0.42美元[1] - Longboard Pharmaceuticals Inc. 在2024年第一季度的综合亏损为1527.4万美元[1] 临床试验进展 - Bexicaserin (LP352) Phase 1b/2a PACIFIC Study 在2024年第一季度报告中显示正面数据，全球第3阶段计划预计将于2024年年底启动[1] - LP659首次人体单剂量（SAD）研究的正面数据预计将于2024年第二季度公布[1]