文章核心观点 - Longboard Pharmaceuticals (LBPH)的研究药物bexicaserin获得FDA突破性疗法认定,用于治疗2岁及以上患者的发育性和癫痫性脑病(DEEs)相关癫痫发作 [1][2][3] - FDA突破性疗法认定有利于加快药物的开发和审查,这表明FDA认可LBPH的创新方法可能有助于治疗广泛的DEE患者,满足重大未满足的医疗需求 [3][4] - LBPH正准备启动bexicaserin的全球III期临床试验,以治疗DEE相关癫痫发作 [7] - LBPH还有另一候选药物LP659,正处于早期开发阶段,作为罕见神经炎症性疾病的潜在治疗方法 [12] 根据目录分别总结 公司情况 - LBPH是一家专注于开发创新药物治疗神经系统疾病的生物制药公司 [1][2][12] - 公司的临床阶段管线包括bexicaserin和LP659两个候选药物 [12] - bexicaserin是LBPH的潜在最佳类别和高度选择性的口服新型5-HT2C受体超激动剂,正在开发用于治疗DEEs [2] - 公司正准备启动bexicaserin的全球III期临床试验,以治疗DEE相关癫痫发作 [7] - LP659正处于早期开发阶段,作为罕见神经炎症性疾病的潜在治疗方法 [12] 临床试验进展 - bexicaserin在PACIFIC I/IIa期临床试验中达到了主要疗效终点,患者使用bexicaserin的可计数运动性发作频率中位数下降53.3%,而安慰剂组下降20.8% [6] - PACIFIC研究的52周开放标签延长试验也显示bexicaserin在广泛的DEE患者中具有持续和持久的发作减少反应,以及良好的安全性和耐受性 [8] 行业竞争 - 其他公司如Xenon Pharmaceuticals (XENE)也在开发新型治疗各类癫痫适应症的药物,如正在进行III期临床试验的azetukalner(XEN1101) [9][10][11] - Xenon预计将于2024年底至2025年初完成X-TOLE2研究的患者入组,并计划在该研究成功的基础上提交监管申请,寻求azetukalner治疗局灶起始癫痫发作的批准 [10] - Xenon还正在评估azetukalner治疗原发性全身强直-阵挛性发作的适应症 [11]