公司概况 - 公司拥有20多年的GPCR研究经验，愿景是消除神经系统疾病的破坏性[10][11] - 公司拥有经验丰富的领导团队，在中枢神经系统和罕见疾病领域具有专业知识[12] 主要产品候选药物 - 公司的产品候选药物具有差异化的药代动力学/药效动力学和靶点结合特性[14] - 公司的主要产品候选药物bexicaserin(LP352)是一种5-HT2C受体超激动剂，正在进入III期临床试验，目标是治疗广泛的DEE[15][28][29] - bexicaserin具有更高的选择性和特异性，在临床前和I期临床试验中显示出良好的疗效和安全性[30][31][32][33][34] - LP659是一种高选择性的S1P受体调节剂,具有更好的中枢神经系统靶向性和安全性[87,91,92,93,94,97,98,99,100,101,102,103,104] - LP659在临床1期单剂量研究中表现出良好的安全性和耐受性[120,121,122] Bexicaserin III期临床试验 - 调查结果显示医生认为存在显著的未满足医疗需求，期望新的抗癫痫药物能够兼顾疗效、安全性和用药负担[40][41][42][43][44] - bexicaserin III期临床试验PACIFIC研究旨在评估其在广泛DEE患者群体中减少可计数运动性癫痫发作的疗效[45][46][47][48][49][50][51] - PACIFIC研究不要求进行心脏超声检查[52] - 临床试验中贝西卡赛林组的不良事件主要包括嗜睡、食欲下降和便秘等[55,56,57] - 贝西卡赛林组在滴定期和维持期内分别有16.3%和4.7%的参与者因不良事件而中止治疗[59,60] - 贝西卡赛林在广泛的DEE人群中的中位数观察到的可计数运动性发作频率减少了59.8%,相比安慰剂组减少了42.4%[63,64,65] - 贝西卡赛林在德拉维特、LGS和其他DEE亚组中分别取得了74.6%、50.8%和65.5%的中位数发作频率减少[67,68,69,70] - 在为期约6个月的开放标签延长研究中,贝西卡赛林持续显示出良好的疗效和安全性[71,72,73,74,75,77,78,79] - 贝西卡赛林已获得DEE适应症的突破性疗法认定[81] 公司财务状况 - 公司现金、现金等价物和投资总额为3.049亿美元(截至2024年6月30日)[138] - 公司股票总数为3,890万股(截至2024年7月30日)[139] - 2024年第二季度运营费用为2,560万美元,其中研发费用为2,040万美元,管理费用为520万美元(截至2024年6月30日)[140,141] 未来计划 - 预计PACIFIC I期/II期a期临床试验数据将于2024年第一季度公布,PACIFIC公开标签延长试验数据将于2024年第二季度公布[141] - 预计Bexicaserin(LP352)将于2024年第二季度完成II期临床试验,并在同期获得突破性疗法认定,全球III期临床试验将于2024年底启动,LP659I期单剂量试验将于2024年第二季度完成,多剂量试验将于2025年第一季度启动(受监管讨论影响)[142] - LP659显示出剂量和制剂依赖性的快速降低绝对淋巴细胞计数的效果,较高剂量/制剂显示更大降幅[125]