SAN DIEGO, Sept. 17, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Kura Oncology, Inc. (Nasdaq: KURA), a clinical-stage biopharmaceutical company committed to realizing the promise of precision medicines for the treatment of cancer, today announced the appointment of Michael Vasconcelles, M.D., to its Board of Directors. Dr. Vasconcelles is an accomplished biopharmaceutical executive with more than 25 years of oncology drug development experience and industry leadership. “On behalf of our Board and leadership team, we are delig ...

财务数据和关键指标变化 - 第二季度研发费用为3970万美元,较2023年同期的2820万美元增加[34] - 第二季度一般及管理费用为1670万美元,较2023年同期的1180万美元增加[34] - 第二季度净亏损为5080万美元,较2023年同期的3720万美元增加[35] - 截至2024年6月30日,现金、现金等价物和短期投资为4.915亿美元,较2023年12月31日的4.24亿美元增加[36] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进ziftomenib在多个适应症的临床开发,包括NPM1突变急性髓系白血病、KMT2A重排急性白血病以及胃肠间质瘤[7][8][9][10][11][13][14][15][16][20][21][22] - ziftomenib在NPM1突变急性髓系白血病中展现出良好的安全性和耐受性,以及有意义的临床活性[11][12] - ziftomenib在与标准疗法联合治疗中也显示出良好的安全性和耐受性,以及有意义的临床活性[13][14][15] - 公司正在推进KO-2806在多种实体瘤中的联合疗法的临床开发,包括与cabozantinib在肾细胞癌以及与adagrasib在KRAS G12C突变非小细胞肺癌[28][29][30][31] - 公司正在推进tipifarnib与alpelisib联合用于PIK3CA依赖性头颈部鳞状细胞癌的临床开发[32][33] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在开发ziftomenib用于治疗NPM1突变和KMT2A重排的急性白血病,这两种疾病分别占急性白血病新发病例的30%和3%[9] - 公司正在开发ziftomenib用于治疗胃肠间质瘤,这是最常见的肉瘤[20][21] - 公司正在开发ziftomenib和其他menin抑制剂用于治疗2型糖尿病,这是一个巨大的潜在市场[24][25][26] 公司战略和发展方向以及行业竞争 - 公司正在积极推进ziftomenib在多种适应症的临床开发,包括急性白血病、胃肠间质瘤和糖尿病,展现出公司的战略重点[7][18][20][24] - 公司正在开发新一代的menin抑制剂和farnesyl转移酶抑制剂,以拓展公司的产品管线[27][28] - 公司正在与其他公司合作开发联合疗法,如与Mirati合作开发KO-2806与adagrasib的联合疗法[31] - 公司正在密切关注行业内其他menin抑制剂的临床进展,并与之进行对比分析,以确保ziftomenib的竞争优势[87][88][89][90] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对ziftomenib在多种适应症中展现出的良好安全性和耐受性以及有意义的临床活性表示乐观[11][12][13][14][15] - 管理层认为ziftomenib有望成为治疗急性白血病的基石疗法,并有望拓展至其他实体瘤和糖尿病等适应症[18][23][24][25][26] - 管理层表示将继续推进ziftomenib和其他在研产品的临床开发,并与监管机构保持密切沟通,以尽快推进产品上市[51][52][53][54] 其他重要信息 - 公司已获得ziftomenib用于治疗复发/难治性NPM1突变急性髓系白血病的突破性疗法认定[8] - 公司正在积极推进ziftomenib在多种适应症的临床开发,包括单药和联合疗法,并取得了积极的进展[7][13][14][15][16][20][22] - 公司正在开发新一代的menin抑制剂和farnesyl转移酶抑制剂,以拓展产品管线[27][28] - 公司的现金、现金等价物和短期投资充足,预计可为当前运营计划提供资金支持至2027年[36] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Li Watsek 提问** 询问007试验扩展队列中的患者分布情况,以及GIST适应症的后续计划和成功标准[40][41][42][43][44][45][46][47] **Troy Wilson 回答** - 007试验已入组超过100例患者,分布在4个基因驱动的队列中,每个队列都有200mg、400mg和600mg三个剂量组[41][42][43] - 公司计划在2025年上半年启动一项针对晚期GIST患者的概念验证试验,评估ziftomenib联合伊马替尼的疗效,主要关注是否能够逆转耐药并诱导持久缓解[45][46][47] 问题2 **Jonathan Chang 提问** 询问公司如何与监管机构互动以最小化KOMET-001试验审评过程中的潜在障碍,以及KOMET-007试验中不同剂量的经验[50][51][52][53][54][55][56][57] **Troy Wilson 回答** - 公司正在积极与FDA互动,准备NDA申报所需的各项模块,并计划利用突破性疗法认定的优势加快审评进程[51][52][53] - 公司在KOMET-007试验中选择600mg剂量进入扩展队列,是基于该剂量在单药疗法中显示出更好的疗效,且安全性与低剂量相当[55][56][57] 问题3 **Cameron Bozdog 提问** 询问在KOMET-007试验扩展队列中,对于缓解率、持续时间和MRD阴转率等指标的预期基准[60][61][62][63][64][65][66][67] **Troy Wilson 回答** - 在标准7+3方案的对照组中,CR/CRh率约为35%,这可作为KOMET-007试验恶性风险组7+3联合队列的参考基准[61][62] - 持续时间等指标公司尚未具体预测,但会在未来的医学会议上详细分享临床数据[63][64][65][66] - 公司希望ziftomenib能够延长

临床试验进展 - 公司正在进行ziftomenib的全球性menin-KMT2A Phase 1/2临床试验KOMET-001，在Phase 1b部分显示了良好的疗效和安全性[71][72][73][74][75][76] - 公司已经启动了ziftomenib联合疗法的临床试验KOMET-007和KOMET-008，初步数据显示疗效良好[81][82][83][84] - 公司正在评估ziftomenib作为维持治疗用于造血干细胞移植后的AML患者[85] - 公司与白血病和淋巴瘤协会合作,开展ziftomenib联合化疗治疗儿童复发/难治性急性白血病的临床试验[86] - 公司发现ziftomenib可能在实体瘤如胃肠间质瘤中有应用前景,已获FDA IND批准并计划开展临床试验[88] 新药研发 - 公司正在开发针对糖尿病的新一代menin抑制剂,预计将在2025年初提名首个开发候选化合物[89,90] - 公司的第二个产品候选物KO-2806是一种新一代FTI,具有更好的药效学和药代动力学特性,已获FDA IND批准用于治疗晚期实体瘤[91] - 公司展示了FTI与靶向疗法联合用药的前期临床数据,包括与抗血管生成TKI联合用于肾细胞癌,与KRAS G12C抑制剂联合用于NSCLC等[92,93,94,95] - 公司正在开展KO-2806单药和联合用药的I期临床试验,已完成首例患者给药[96] - 公司的第三个产品候选物tipifarnib已获FDA突破性疗法认定用于治疗复发转移性HRAS突变头颈鳞癌,正在与诺华公司合作开展联合用药临床试验[98,99,100] 财务状况 - 公司截至2024年6月30日拥有4.915亿美元的现金及现金等价物[101] - 公司于2024年1月完成了1.458亿美元的私募融资,2023年6月完成了9360万美元的公开发行融资[102,103] - 公司于2023年11月与银行机构签订了最高1.5亿美元的ATM融资协议,尚未使用[104] - 公司于2022年11月与银行机构签订了最高1.25亿美元的贷款协议,已提取1000万美元[105] - 研发费用增加主要是由于ziftomenib和KO-2806临床试验成本上升[115][116][119][120] - 一般及管理费用增加主要是由于人员成本、商业化准备费用、股份支付费用和专业服务费用上升[116][120] - 其他收益增加主要是由于利息收入增加[117][121] 未来融资计划 - 公司预计现有现金可支持运营至2027年[128] - 公司预计未来将通过股权融资、债务融资等方式筹集资金[129][130] - 经营活动现金流出增加主要是由于净亏损增加和营运资金变动[131][132] - 截至2024年6月30日止6个月,投资活动使用的净现金增加1700万美元,主要是由于购买有价证券增加[133] - 截至2024年6月30日止6个月,筹资活动提供的净现金主要来自2024年1月私募配股和发行普通股认股权证,所得款项约1.458亿美元,以及根据股权计划发行普通股所得560万美元[134] 其他 - 公司已借入1000万美元的定期贷款,需支付本金和利息,利率为最高值(i)华尔街日报报价的基准利率减6.25%加8.65%和(ii)8.65%[135] - 公司租赁办公室和实验室空间,租赁合同还包括其他可变费用[136] - 公司与临床试验机构、研究组织等签订可取消的短期协议,通常期限不超过1年,可提前90天内取消[137] - 根据授权许可协议,公司可能需支付最高8000万美元里程碑付款,以及销售提成[138] - 公司的关键会计政策和管理层估计未发生重大变化[140] - 公司投资组合中的利率变动不会对公允价值产生重大影响,利率变动10%也不会对利息费用产生重大影响[141][142] - 通胀主要影响公司的临床试验成本,但目前尚未对业务、财务状况或经营业绩产生重大影响[143]

临床试验进展 - 完成了KOMET-001注册临床试验的患者入组,预计2025年初公布临床试验结果[5] - KOMET-007临床试验已开始入组1期扩展研究,将评估ziftomenib联合ven/aza和7+3方案治疗新诊断的NPM1突变或KMT2A重排急性髓系白血病[7] - 开始给KRASG12C突变非小细胞肺癌患者联合给予KO-2806和adagrasib的临床试验[11] 药物获批 - 获得美国FDA授予的突破性疗法认定用于治疗复发/难治性NPM1突变急性髓系白血病[6] - 获得FDA批准ziftomenib用于治疗晚期胃肠间质瘤(GIST)的IND申请,计划于2025年上半年开展临床试验[8] 新药研发 - 临床前数据显示ziftomenib可诱导胰岛素分泌、改善胰岛素敏感性并降低胰岛素抵抗,公司计划于2025年初提名首个针对糖尿病的新一代候选药物[9,10] 财务状况 - 截至2024年6月30日,公司拥有4.915亿美元的现金、现金等价物和短期投资,预计可为当前运营提供资金支持至2027年[15,16]

– Preclinical data suggest combination of ziftomenib and imatinib has potential to resensitize patients to imatinib and induce durable responses – – Proof-of-concept study evaluating ziftomenib and imatinib in patients with advanced GIST to begin in 1H 2025 – SAN DIEGO, Aug. 08, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Kura Oncology, Inc. (Nasdaq: KURA), a clinical-stage biopharmaceutical company committed to realizing the promise of precision medicines for the treatment of cancer, today announced clearance by the U.S. Foo ...

– Preclinical data suggest combination of ziftomenib and imatinib has potential to resensitize patients to imatinib and induce durable responses – – Proof-of-concept study evaluating ziftomenib and imatinib in patients with advanced GIST to begin in 1H 2025 – SAN DIEGO, Aug. 08, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Kura Oncology, Inc. (Nasdaq: KURA), a clinical-stage biopharmaceutical company committed to realizing the promise of precision medicines for the treatment of cancer, today announced clearance by the U.S. Foo ...

– Ziftomenib induces insulin production, improves insulin sensitivity and reduces insulin resistance in preclinical model of type 2 diabetes – – Kura advancing multiple, next-generation menin inhibitor drug candidates targeting diabetes and other metabolic diseases – SAN DIEGO, June 24, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Kura Oncology, Inc. (Nasdaq: KURA), a clinical-stage biopharmaceutical company committed to realizing the promise of precision medicines for the treatment of cancer, today reported preclinical data s ...

– Ziftomenib induces insulin production, improves insulin sensitivity and reduces insulin resistance in preclinical model of type 2 diabetes – – Kura advancing multiple, next-generation menin inhibitor drug candidates targeting diabetes and other metabolic diseases – SAN DIEGO, June 24, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Kura Oncology, Inc. (Nasdaq: KURA), a clinical-stage biopharmaceutical company committed to realizing the promise of precision medicines for the treatment of cancer, today reported preclinical data s ...

文章核心观点 - 公司已完成85例复发/难治性NPM1突变急性髓系白血病(R/R NPM1-m AML)患者的入组,预计2025年初公布临床试验的首次数据结果 [1][2] - 公司获得美国FDA突破性疗法认定,有望加快审评进度,为新药申请做好准备 [2] - 该药物ziftomenib(KO-539)作为针对性治疗R/R NPM1-m AML的潜在最佳药物,具有良好的安全性和疗效 [3][4] 行业概况 - AML是成人最常见的急性白血病,尽管有多种治疗方法,但预后仍然较差,存在较大的未满足医疗需求 [3] - NPM1突变是AML最常见的遗传变异之一,约占30%,这类患者初治反应良好但复发率高,预后较差 [3] - 目前尚无FDA批准的针对NPM1-m AML的靶向治疗药物 [3] 公司情况 - 公司正在开展一项注册性临床试验KOMET-001,评估ziftomenib治疗R/R NPM1-m AML的疗效和安全性 [2][4] - 在I期临床试验中,ziftomenib展现出良好的安全性和耐受性,600mg剂量组观察到35%的完全缓解率 [4] - 公司还在评估ziftomenib联合标准治疗方案在NPM1-m和KMT2A重排的新诊断和复发/难治性AML中的疗效 [7]

财务数据和关键指标变化 - 第一季度研发费用为3630万美元,较2023年同期增加44% [31] - 第一季度管理费用为1820万美元,较2023年同期增加60% [32] - 第一季度净亏损为4950万美元,较2023年同期增加45% [32][33] - 截至2024年3月31日,公司现金、现金等价物和短期投资为5.27亿美元,较2023年12月31日增加24% [34] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进ziftomenib在NPM1突变和KMT2A重排急性白血病中的临床开发 [7][11][17] - ziftomenib联合ven/aza和7+3方案在新诊断和复发/难治性AML中表现良好,安全性和耐受性良好 [12][13][14][15][16] - 公司计划启动ziftomenib联合标准疗法的多个扩展队列研究 [17] - 公司正在推进FTI类药物tipifarnib和KO-2806的临床开发,包括在头颈癌和肾细胞癌等适应症中的联合疗法 [23][24][25][26][27][28][29] 各个市场数据和关键指标变化 - NPM1突变AML占所有AML新发病例的30%,是一个重大未满足的医学需求 [7] - 公司认为ziftomenib有望成为AML治疗的基石,有望实现多适应症开发 [19][20] - 公司正在评估ziftomenib在实体瘤中的潜在应用,计划在2024年下半年提交首个实体瘤IND申请 [21][22] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司获得ziftomenib用于治疗NPM1突变AML的突破性疗法认定,这是对ziftomenib潜力的认可 [7][8][9][10] - 公司计划利用各种加速审评途径尽快推进ziftomenib的开发和审批 [9][10] - 公司正在积极推进ziftomenib在不同治疗方案和人群中的开发,包括联合疗法和维持治疗 [11][17][18] - 公司认为ziftomenib有望成为最佳-in-class的menin抑制剂,并正在开发下一代FTI KO-2806作为潜在的组合伙伴 [19][25][26][27][28][29] - 公司密切关注竞争对手menin抑制剂的进展,但相信ziftomenib有望成为该领域的佼佼者 [116][117][118][119] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对ziftomenib的安全性、耐受性和临床活性表示乐观,认为其有望成为AML治疗的基石 [19][116][117][118][119] - 管理层认为ziftomenib在NPM1突变和KMT2A重排AML中的开发进展良好,有望尽快推进到注册研究 [7][11][36] - 管理层对FTI类药物在实体瘤中的潜力表示乐观,认为KO-2806有望成为多种靶向药物的理想组合伙伴 [25][26][27][28][29][133][134][135][136][137][138][139][140] - 管理层表示公司有充足的现金资源支持研发和商业化活动,有信心最大化ziftomenib和管线其他资产的价值 [34] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Jonathan Chang 提问** ziftomenib获得突破性疗法认定对KOMET-001研究的成功率和时间表有何影响? [40][41][42][43][44] **Troy Wilson 回答** 突破性疗法认定是对ziftomenib在NPM1突变AML中潜力的认可,有利于加快审评进程,包括获得优先审评等 [41][42][43][44] 问题2 **Jason Zemansky 提问** 在KOMET-007研究中,有4名患者未能继续治疗,是否与疾病进展或其他因素有关? [53][54][55][56][57][58][59][60][61] **Troy Wilson 回答** 这4名患者的具体情况需要等待后续数据更新,但总体来看ziftomenib在200mg剂量下表现出良好的安全性和耐受性 [54][55][56][57][58][59][60][61] 问题3 **Roger Song 提问** 公司计划在何时确定ziftomenib联合ven/aza和7+3方案的推荐剂量,以及后续的I期扩展研究计划? [66][67][68][69][70][71][72] **Troy Wilson 回答** 公司计划在今年中期确定ziftomenib联合ven/aza和7+3的推荐剂量,并随后启动I期扩展研究,评估不同人群和治疗方案的安全性和疗效 [66][67][68][69][70][71][72]