关于Ziftomenib与Imatinib组合治疗GIST的研究成果 - 组合在伊马替尼敏感和耐药的GIST模型中显示出强大且持久的抗肿瘤活性[1] - 2025年上半年将开始对伊马替尼治疗失败后的晚期GIST患者进行Ziftomenib加伊马替尼的概念验证研究[1] - 新发现正在巴塞罗那的第36届EORTC - NCI - AACR分子靶点与癌症治疗研讨会上展示相关海报可在Kura网站获取[2] - 组合通过合成致死机制起作用Ziftomenib针对GIST肿瘤的表观遗传脆弱性与伊马替尼产生协同作用且与KIT突变状态无关[3] - 组合在患者来源的异种移植模型中的活性显著优于伊马替尼单药治疗[3] - 组合可降低KIT表达和/或活性沉默信号通路驱动细胞周期停滞和凋亡[3] - 伊马替尼是GIST的一线标准治疗药物且有仿制药是Ziftomenib有前景的组合伙伴[4] - 2024年8月美国FDA批准Ziftomenib用于治疗晚期GIST的研究性新药申请[4] 关于GIST疾病情况 - GIST是最常见的肉瘤形式为KIT依赖性实体瘤[5] - 伊马替尼治疗后多数患者因继发性KIT突变而病情进展后续TKI药物反应率和长期疗效有限[5] - 之前数据显示Menin - MLL复合物可调节GIST细胞中的KIT表达Menin抑制剂与伊马替尼有相加治疗活性[5] 关于Ziftomenib药物情况 - Ziftomenib是一种正在开发的用于治疗特定AML患者的药物2024年4月获FDA突破性疗法认定[6] - 公司已完成Ziftomenib在复发/难治性NPM1突变型AML中的2期注册导向试验的入组工作[6] - 公司正在开展一系列临床试验评估Ziftomenib与现有标准治疗联合用于新诊断和复发/难治性AML[6] 关于Kura Oncology公司情况 - 是一家临床阶段的生物制药公司致力于开发精准抗癌药物[6] - 公司管线包含针对癌症信号通路的小分子候选药物[6]