临床试验进展 - 公司正在进行ziftomenib的全球性menin-KMT2A Phase 1/2临床试验KOMET-001，在Phase 1b部分显示了良好的疗效和安全性[71][72][73][74][75][76] - 公司已经启动了ziftomenib联合疗法的临床试验KOMET-007和KOMET-008，初步数据显示疗效良好[81][82][83][84] - 公司正在评估ziftomenib作为维持治疗用于造血干细胞移植后的AML患者[85] - 公司与白血病和淋巴瘤协会合作,开展ziftomenib联合化疗治疗儿童复发/难治性急性白血病的临床试验[86] - 公司发现ziftomenib可能在实体瘤如胃肠间质瘤中有应用前景,已获FDA IND批准并计划开展临床试验[88] 新药研发 - 公司正在开发针对糖尿病的新一代menin抑制剂,预计将在2025年初提名首个开发候选化合物[89,90] - 公司的第二个产品候选物KO-2806是一种新一代FTI,具有更好的药效学和药代动力学特性,已获FDA IND批准用于治疗晚期实体瘤[91] - 公司展示了FTI与靶向疗法联合用药的前期临床数据,包括与抗血管生成TKI联合用于肾细胞癌,与KRAS G12C抑制剂联合用于NSCLC等[92,93,94,95] - 公司正在开展KO-2806单药和联合用药的I期临床试验,已完成首例患者给药[96] - 公司的第三个产品候选物tipifarnib已获FDA突破性疗法认定用于治疗复发转移性HRAS突变头颈鳞癌,正在与诺华公司合作开展联合用药临床试验[98,99,100] 财务状况 - 公司截至2024年6月30日拥有4.915亿美元的现金及现金等价物[101] - 公司于2024年1月完成了1.458亿美元的私募融资,2023年6月完成了9360万美元的公开发行融资[102,103] - 公司于2023年11月与银行机构签订了最高1.5亿美元的ATM融资协议,尚未使用[104] - 公司于2022年11月与银行机构签订了最高1.25亿美元的贷款协议,已提取1000万美元[105] - 研发费用增加主要是由于ziftomenib和KO-2806临床试验成本上升[115][116][119][120] - 一般及管理费用增加主要是由于人员成本、商业化准备费用、股份支付费用和专业服务费用上升[116][120] - 其他收益增加主要是由于利息收入增加[117][121] 未来融资计划 - 公司预计现有现金可支持运营至2027年[128] - 公司预计未来将通过股权融资、债务融资等方式筹集资金[129][130] - 经营活动现金流出增加主要是由于净亏损增加和营运资金变动[131][132] - 截至2024年6月30日止6个月,投资活动使用的净现金增加1700万美元,主要是由于购买有价证券增加[133] - 截至2024年6月30日止6个月,筹资活动提供的净现金主要来自2024年1月私募配股和发行普通股认股权证,所得款项约1.458亿美元,以及根据股权计划发行普通股所得560万美元[134] 其他 - 公司已借入1000万美元的定期贷款,需支付本金和利息,利率为最高值(i)华尔街日报报价的基准利率减6.25%加8.65%和(ii)8.65%[135] - 公司租赁办公室和实验室空间,租赁合同还包括其他可变费用[136] - 公司与临床试验机构、研究组织等签订可取消的短期协议,通常期限不超过1年,可提前90天内取消[137] - 根据授权许可协议,公司可能需支付最高8000万美元里程碑付款,以及销售提成[138] - 公司的关键会计政策和管理层估计未发生重大变化[140] - 公司投资组合中的利率变动不会对公允价值产生重大影响,利率变动10%也不会对利息费用产生重大影响[141][142] - 通胀主要影响公司的临床试验成本,但目前尚未对业务、财务状况或经营业绩产生重大影响[143]