临床试验进展 - 公司正在开展KPI-012的CHASE II期临床试验，目前已在美国开设约35-40个试验点，并正在拉丁美洲开展试验点[131] - CHASE临床试验的主要终点是PCED的完全愈合，预计在2025年第一季度公布试验的安全性和有效性数据[132] - KPI-012已获得FDA的孤儿药和快速通道指定[133] - 公司正在评估KPI-012在其他罕见角膜疾病如角膜干细胞缺乏症的潜在开发[134] - 公司已启动KPI-014项目的前临床研究，评估其MSC-S平台在遗传性视网膜变性疾病如视网膜色素变性和Stargardt病的应用[134] 商业化权利出售 - 公司已于2022年7月将EYSUVIS和INVELTYS的商业化权利出售给爱尔康公司[136] - 公司在2022年裁减了全部商业销售团队和部分员工[137] 研发费用和资金需求 - 公司预计2024年的研发费用将高于2023年,以推进KPI-012的临床开发[147] - 公司需要筹集更多资金以推进KPI-012和其他潜在产品的开发[149] - 公司获得加州再生医学研究所(CIRM)颁发的1500万美元研究资助,用于支持KPI-012项目的开发[156] - 公司在2024年5月17日获得CIRM资助的320万美元分期款[156] - CIRM资助需要公司满足一定里程碑要求,如果无法在4个月内完成,CIRM可能暂停或永久停止拨款[156] - 公司有义务就CIRM资助的产品或服务支付销售提成,提成率为每1000万美元资助金额0.1%[156] - 研发费用同比增加335.4万美元,主要用于推进KPI-012临床开发[179,180] - 获得980万美元CIRM资助收入[170] 财务状况 - 公司在2024年6月30日的三个月和六个月期间分别录得959.9万美元和2153.6万美元的经营亏损[163,173] - 公司出售商业业务给Alcon,获得6000万美元现金支付,并有机会获得最高3.25亿美元的里程碑付款[189,190] - 公司通过公开发行和私募配股等方式筹集资金,在2023年6月30日前共获得1800万美元净收益[191,192,193,194,195] - 公司与Oxford Finance签订贷款协议,获得最高1.25亿美元的贷款额度,并于2022年7月偿还4000万美元贷款本金[196,197,198,199,200] - 公司于2022年12月和2023年12月、2024年3月和6月分别完成了4次优先股私募融资,共获得约5.2亿美元[202,203,204,205] - 公司获得加州再生医学研究所(CIRM)的2.1百万美元资助[186] - 公司于2023年1月至2024年6月期间通过场外交易市场出售了约66.5万股普通股,获得1800万美元净收益[191,192,194,195] - 公司获得加州再生医学研究所(CIRM)1500万美元资助,用于支持KPI-012项目的持续开发[206] - 公司收购Combangio后,可能需要向前Combangio股东支付最高4000万美元的里程碑付款和6500万美元的销售里程碑付款[207,208] - 公司2024年6月30日和2023年12月31日的现金及现金等价物分别为5420万美元和5090万美元,2024年6月30日的债务为3400万美元[210] - 2024年上半年经营活动产生的净现金流出为2006万美元,较2023年同期增加278万美元,主要由于营运资金变动[212] - 公司预计现有现金资源将支持公司运营到2025年第四季度,但不足以完成KPI-012的全部临床开发[218] - 公司未来需要通过股权融资、债务融资等方式筹集资金,以支持业务发展,但这可能会稀释现有股东权益[223,224,225] - 截至2024年6月30日和2023年6月30日，贷款协议项下的未偿本金总额为3400万美元[227] - 截至2023年6月30日，贷款协议项下的未偿本金总额按浮动利率计息，利率为30天LIBOR与0.11%中的较高者加7.89%[227] - 自2023年7月1日起，贷款协议项下的未偿本金总额按浮动利率计息，利率为8.00%与(1个月CME期限SOFR+0.10%+7.89%)中的较高者[227] - 1个月CME期限SOFR利率即时变动10%不会对公司的经营业绩或现金流产生重大影响[227]

融资情况 - KALA完成1,250万美元的私募融资,由SR One牵头,ADAR1 Capital Management和另一家生物科技投资者参与[12] - 截至2024年6月30日,KALA拥有5,420万美元的现金和现金等价物,预计可为公司运营提供资金支持至2025年第四季度[2] 临床试验进展 - KALA计划于2025年第一季度公布KPI-012用于PCED的2b期临床试验的顶线数据,如果成功可能作为支持生物制品许可申请的首个关键性试验[2,9] - KALA正在评估KPI-012在其他罕见角膜疾病如LSCD的潜在应用[10] - KALA的第二款产品候选药物KPI-014正在进行罕见遗传性视网膜疾病如RP和Stargardt病的临床前研究[11] 研发投入 - 2024年第二季度,KALA的研发费用同比增加23.3%至530万美元,主要用于KPI-012的临床开发[13] - 2022年全年研发投入为11.668亿美元,占总收入的54.2%[23] - 2022年第四季度研发投入为5.317亿美元,占总收入的55.4%[23] 财务状况 - 2024年上半年,KALA的运营亏损为2,150万美元,与上年同期相比基本持平[14] - 2024年上半年,KALA的净亏损为2,140万美元,每股亏损7.32美元,较上年同期有所改善[14] - 2022年全年总收入为21.536亿美元，较上年同期增长11.5%[23] - 2022年全年营业亏损为21.536亿美元，较上年同期增加0.6%[23] - 2022年全年净亏损为21.386亿美元，每股亏损7.32美元[23] - 2022年第四季度营业亏损为9.605亿美元，较上年同期基本持平[23] - 2022年第四季度净亏损为9.579亿美元，每股亏损3.16美元[23] - 公司获得980万美元的政府补助[23] - 公司拥有11.393亿美元的现金及现金等价物[23] 其他 - KALA获得FDA的孤儿药和快速通道认定,用于开发KPI-012治疗PCED[15] - KALA相信其MSC-S平台技术可以产生针对多种罕见眼部疾病的创新疗法[6] - 公司联系人为Taylor Steiner，电话为212-362-1200[24]

-- Closed $12.5 million private placement financing led by SR One with participation from ADAR1 Capital Management and another life sciences-focused investor – -- Cash resources of $54.2 million as of June 30, 2024, together with anticipated funding remaining from CIRM award, expected to fund operations into 4Q 2025 – -- Topline data from Phase 2b CHASE trial of KPI-012 for PCED targeted in Q1 2025 -- ARLINGTON, Mass., Aug. 06, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- KALA BIO, Inc. (NASDAQ:KALA), a clinical-stage biopharm ...

ARLINGTON, Mass., June 27, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- KALA BIO, Inc. (NASDAQ:KALA), a clinical-stage biopharmaceutical company dedicated to the research, development and commercialization of innovative therapies for rare and severe diseases of the eye, today announced that it has entered into a securities purchase agreement with a select group of institutional accredited investors for the sale, in a private placement, of shares of its common stock and shares of its Series H Convertible Non-Redeemable Preferre ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2024 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number 001-38150 KALA BIO, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 27-0604595 (State or other jurisdict ...

Exhibit 99.1 KALA BIO Reports First Quarter 2024 Financial Results and Provides Corporate Update -- Patient enrollment ongoing in Phase 2b CHASE trial of KPI-012 for PCED; targeting topline data by year-end 2024 -- Evaluating opportunities to expand KPI-012 development into other corneal diseases, including LSCD and to explore KPI-014 in rare inherited retinal diseases -- -- Cash resources of $48.5 million as of March 31, 2024 together with anticipated funding remaining from CIRM award expected to fund oper ...

公司财务状况和未来发展 - 公司自成立以来一直处于亏损状态，2023年和2022年的净亏损分别为4.22亿美元和4.48亿美元[161] - 公司在研发方面投入了大量财务资源，尤其是在KPI-012的研发和潜在商业化方面[162] - 公司预计未来研发支出将大幅增加，尤其是在KPI-012的临床开发方面[163] - 公司未来的财务状况和运营结果将会因多种因素而大幅波动，很多因素超出了公司的控制范围[168] - 公司需要大量额外资金，否则可能被迫延迟、减少或取消产品开发工作[169] - 公司的现金资源预计将能够支持到2025年第三季度，但可能不足以完成KPI-012的临床开发[170] - 公司需要额外融资以实现业务目标，否则可能被迫延迟、限制、减少或终止产品候选者的临床试验[171] - 公司可能通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟、许可协议等方式筹集资金，但可能会导致股东权益被稀释[172] - 公司目前有3.4亿美元的债务，利率为30天LIBOR和0.11%加上7.89%，未来利率波动可能会对债务利息产生重大影响[173] - 公司的债务加上其他财务义务和合同承诺可能会导致现金流受限，增加经济、行业和市场条件的不利影响[175] - 公司可能无法及时或以可接受的条件融资偿还现有债务，违约可能导致债务加速到期，影响公司的财务状况和业务战略[176] 产品研发和临床试验 - 公司高度依赖产品候选药物KPI-012的成功，如果无法成功完成临床开发并获得市场批准，公司业务将受到重大损害[179] - 如果KPI-012或其他生物制品候选药物的临床试验未能达到监管机构的要求或产生不利结果，公司可能面临额外成本或延迟[182] - 如果公司需要进行额外的临床试验或其他测试，或无法成功完成产品候选药物的临床试验，可能导致延迟获得市场批准[184] - 公司可能会在临床试验中遇到多种意外事件，可能会延迟或阻止产品候选药物的上市，竞争对手可能会在我们之前推出产品[185] - 临床试验中患者招募可能会受到多种因素的影响，包括疾病的普遍程度和严重程度，患者资格标准，产品候选药物的风险和益处等[188] - 公司可能会因为无法招募足够数量的患者参与临床试验而导致重大延迟，甚至可能不得不完全放弃一项或多项临床试验[190] 市场竞争和风险 - 公司可能面临激烈竞争，包括来自具有更大财务资源的主要制药公司[208] - 公司可能会面临产品责任诉讼风险，这可能会转移资源并导致公司承担巨大责任[212] - 公司依赖第三方进行临床试验，但这些第三方可能无法令人满意地执行任务[214] - 公司依赖第三方进行KPI-012的生产，包括预临床、临床和商业供应[217] - 公司可能无法获得足够的专利保护，竞争对手可能开发类似或相同的技术和产品[233] - 公司可能需要参与保护或执行专利或其他知识产权的诉讼，这可能是昂贵、耗时且不成功的[239] 法律法规和合规风险 - 公司的经营如果被发现违反上述任何法律或适用于公司的任何政府法规，可能会受到处罚，包括民事和刑事处罚、损害赔偿、罚款、个人监禁、诚信义务以及公司经营的限制或重组[276] - 美国各州和欧洲的数据保护法规对公司的隐私和数据安全措施提出了严格要求[287] - 美国专利改革立法可能增加我们专利申请的审查、执行或保护的不确定性和成本[314] 公司治理和股东关系 - 公司拥有2816454股普通股[301] - 每股E系列、F系列和G系列可转换优先股最初可转换为100股普通股[302] - 公司最大股东拥有公司9.47%的普通股[303] - 公司是一家“小型报告公司”，可减少披露要求，可能使公司普通股对投资者不太吸引[305] - 公司将继续因作为上市公司而产生增加的成本，并且管理层需要投入大量时间进行合规倡议和公司治理实践[308]

财务业绩 - KALA BIO报告2023年第四季度和全年财务业绩，现金及现金等价物为5090万美元[11] - KALA BIO的SG&A费用为460万美元，R&D费用为470万美元[12][13] - KALA BIO的净亏损为860万美元，每股亏损3.18美元[18] - KALA BIO, Inc. 截至2023年12月31日的现金及现金等价物为50895千美元，总资产为55949千美元[33] - KALA BIO, Inc. 2023年第四季度产品收入净额为0美元，研发支出为4718千美元[34] - KALA BIO, Inc. 2023年第四季度净亏损为8627千美元，每股亏损为3.18美元[34] 产品研发 - KALA BIO正在推进KPI-012用于PCED的Phase 2b CHASE试验，预计到2024年年底公布头部数据[2] - KALA BIO正在探索将KPI-012扩展到额外的角膜适应症[1]

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2023 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number 001-38150 KALA BIO, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 27-0604595 (State or other juris ...

Table of Contents UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2023 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number 001-38150 KALA BIO, Inc. (Exact name of registrant as specified in its charter) Delaware 27-0604595 (State or other jurisdicti ...