SAN DIEGO and SUZHOU, China and SHANGHAI, China, Feb. 20, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Gracell Biotechnologies Inc. (("Gracell" or the "Company", NASDAQ:GRCL), a global clinical-stage biopharmaceutical company dedicated to developing innovative and highly efficacious cell therapies for the treatment of cancer and autoimmune disease, today announced that at an extraordinary general meeting of shareholders (the "EGM") held on February 19, 2024, the Company's shareholders voted in favor of the proposal to approve ...

Gracell Biotechnologies Inc.宣布获得FDA批准 - Gracell Biotechnologies Inc.宣布获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准其GC012F的临床试验[1] GC012F介绍 - GC012F是一种自体CAR-T治疗候选药物，双靶向B细胞成熟抗原（BCMA）和CD19，利用Gracell的专有FasTCAR次日制造平台[2] GC012F临床结果 - GC012F在新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）IIT的临床结果中表现出100%的总体反应率和95.5%的最小残余疾病阴性严格完全反应率[3]

财务数据和关键指标变化 - 截至2023年9月30日,公司现金及现金等价物和短期投资为17.079亿人民币或2.341亿美元 [54] - 预计今年现金使用约1亿美元,主要用于支持美国和中国的研发和临床项目 [54] - 2023年第三季度归属于普通股东的净亏损为6760万人民币或930万美元,去年同期为1.719亿人民币 [56] - 研发费用从去年同期的1.334亿人民币下降至9010万人民币,主要是由于研发和临床试验支出的时间性影响以及战略管线调整 [58] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进多个临床项目,包括在美国启动的GC012F多发性骨髓瘤1b/2期试验,以及在中国启动的GC012F多发性骨髓瘤1/2期试验 [16][18] - GC012F在新诊断高危多发性骨髓瘤患者中显示100%的最小残留病阴性完全缓解率,安全性良好 [19][20][49] - 公司还启动了评估GC012F治疗难治性狼疮性肾炎的临床试验,初步转化研究结果显示GC012F可能更有效地消除自身抗体分泌细胞 [24][31][32] - 公司还在推进SMART CAR-T技术在实体瘤中的应用,已启动GC506在克劳斯18.2阳性实体瘤患者中的临床试验 [39][40] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在美国和中国推进GC012F的临床开发,包括在美国启动1b/2期试验,在中国启动1/2期试验 [16][18] - 公司还计划于2023年在美国和中国提交GC012F治疗难治性狼疮性肾炎的IND申请,这将是GC012F的第二个IND申请获美国FDA受理 [37] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司专注于推进最有潜力成为最佳产品的项目,并将资源集中在满足大规模未满足需求的领域 [42] - 公司认为GC012F在多发性骨髓瘤和自身免疫疾病领域具有巨大潜力,并将继续推进其临床开发 [14][36] - 公司的SMART CAR-T技术在实体瘤中也显示出良好的前景,已启动相关临床试验 [39][40] - 公司认为CAR-T疗法在自身免疫疾病治疗中的安全性要求更高,GC012F的良好安全性记录为其在该领域的应用奠定了基础 [25][26][27] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对GC012F在多发性骨髓瘤和自身免疫疾病领域的前景充满信心,认为其具有出色的安全性和疗效数据 [23][26][27] - 公司认为CAR-T疗法在自身免疫疾病治疗中的应用前景广阔,GC012F的双靶点设计有望提供更有效和持久的治疗方案 [29][30] - 公司表示将继续专注于推进最有潜力的项目,并将资源集中在满足大规模未满足需求的领域 [42] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Yigal Nochomovitz 提问** 询问自身抗体分泌细胞中CD19阴性的比例 [61] **William Cao 回答** 目前尚未找到关于人体中CD19阴性自身抗体分泌细胞比例的详细报告,但这类细胞确实存在,且为BCMA阳性 [62] 问题2 **Benjamin Burnett 提问** 询问GC012F在新诊断多发性骨髓瘤研究中的监管路径 [74] **William Cao 回答** 目前为时尚早,需要等待1b期试验数据后与FDA进行沟通,再确定针对早期适应症的临床试验设计 [75] 问题3 **Emily Bodnar 提问** 询问公司对其他公司CD19/BCMA CAR-T治疗SLE的临床数据的看法 [102] **William Cao 回答** 公司关注到了其他公司的相关临床数据,但每个CAR-T产品的构建和背景情况都不尽相同,需要更多信息才能做出评判 [103][104][105]

现金及资金流量 - 截至2023年6月30日，Gracell Biotechnologies Inc.的现金及现金等价物为1,184,430千美元[2] 研发费用 - 2023年6月30日，Gracell Biotechnologies Inc.的研发费用为241,309千人民币[3] 净亏损 - Gracell Biotechnologies Inc.的净亏损为298,662千美元，较2022年同期有所下降[4] VIE合同安排 - 公司通过VIE在中国进行业务，VIE的股权由公司创始人和其他股东通过VIE的指定股东持有[10] - 公司依靠合同安排控制VIE，可以指导VIE的活动，获得VIE和VIE子公司的经济利益，并有权购买VIE股权[11] - 公司与VIE签订了投票权代理协议，持有VIE股权的股东授予公司行使其股东权利的权利[12] - 公司与VIE签订了认购期权协议，公司有权购买VIE股权，购买价格为适用中国法律允许的最低价格[14] - 公司与VIE签订了技术咨询和服务协议，VIE委托公司作为其独家顾问和提供资金、技术和知识产权服务[15] - 公司与VIE签订了业务合作协议，公司有权提供技术支持、咨询服务和其他商业服务，VIE需支付服务费[16] - 公司与VIE签订了股权质押协议，VIE股东将其股权质押给公司以保证VIE和其股东履行义务[17] - 公司的管理认为与VIE和指定股东的合同安排符合中国法律法规，具有法律约束力[19] - 公司通过VIE进行业务的法律风险较低，但存在不确定性，可能影响公司的企业结构和经营[20] - 如果公司的企业结构或与VIE的合同安排违反中国法律法规，中国监管机构可能采取各种行动，包括吊销营业执照、限制业务操作等[22] 资产情况 - 公司的VIE和VIE子公司截至2022年12月31日和2023年6月30日的资产总额为283,817万元和261,601万元[25] - 公司在2023年上半年的净亏损为8,612.1万元[25] - 公司的现金及现金等价物主要包括高度流动的现金和活期存款，总额为110,479万元和88,872万元[43] 财务报表相关 - 公司的固定资产包括机器设备、车辆、家具、电子设备和计算机软件，使用直线折旧法计算，分别在5-10年、4年、3-5年、3年和3-5年内摊销[doc id='50'] - 公司对长期资产进行减值测试，根据未来现金流量估值确定资产减值，未来现金流量小于资产账面价值时，确认减值损失[doc id='52'] - 公司的主要经营决策者为首席执行官，公司只有一个经营和报告部门，未分地理区域，大部分长期资产位于中国[doc id='53'] - 研发费用主要包括人员工资、临床试验费用、产品开发成本等，按照研发活动发生时确认费用，无替代未来用途[doc id='54'] - 公司获得政府补贴主要来自中国地方政府，分为特定补贴和其他补贴，特定补贴需满足条件，其他补贴无需进一步行动或绩效[doc id='55'] - 公司于2021年1月1日采用ASC 842标准，将租赁分类为融资租赁或经营租赁，根据租赁合同确定租赁资产和租赁负债[doc id='56'] - 公司根据ASC 718标准确认股权激励，根据授予日期公允价值计算股权激励费用[doc id='65'] - 公司参与中国政府规定的员工福利计划，根据员工工资比例缴纳养老金、医疗保险等，公司无法超过缴费上限[doc id='68'] - 公司持有的现金及短期投资主要存放在中国大陆主要金融机构，外汇风险主要来自人民币对美元汇率波动[doc id='69'] - 公司认为市场需求、竞争压力、技术进步、战略关系变化、监管风险等因素可能对公司未来财务状况产生重大不利影响[doc id='70'] - 公司已经采纳了ASU 2016-13标准，对其财务报表的影响被评估为不重大[74] - 公司计划不提前采纳ASU 2021-08标准，目前正在评估该标准对其财务报表的影响[75] - 公司计划不提前采纳ASU 2022-03标准，目前正在评估该标准对其财务报表的影响[76] 资产负债表 - 截至2023年6月30日，公司的预付款和其他流动资产总额为37,551 RMB，59,402 RMB，8,192 US$[77] - 公司的固定资产包括机器设备、租赁改良、计算机软件等，总额为256,687 RMB，264,793 RMB，36,516 US$[78] - 公司的经营租赁权利资产为21,546 RMB，12,896 RMB，1,778 US$，经营租赁负债为17,545 RMB，12,472 RMB，1,720 US$[79] - 公司的未来非取消租赁支付额为15,383 RMB，2,122 US$[80] - 公司的短期借款总额为112,444 RMB，103,004 RMB，14,205 US$，长期借款总额为46,505 RMB，39,958 RMB，5,510 US$[81] 股权激励 - 公司于2020年12月采纳了2020年股权激励计划，最初可发行的普通股数量为公司上市后立即发行的普通股数量的3%[95] - 截至2023年6月30日，公司已授予4873937个受限制股单位（RSUs），其中3063665个RSUs已获得[98] 融资 - 公司于2023年8月10日

Gracell Biotechnologies Inc. (NASDAQ:GRCL) Q2 2023 Earnings Conference Call August 14, 2023 8:00 AM ET Company Participants William Cao - Chairman, Chief Executive Officer Wendy Li - Chief Medical Officer Kevin Xie - Chief Financial Officer Conference Call Participants Kelly Shi - Jefferies Joe Cantanzaro - Piper Sadler Justin Zelin - BTIG Emily Bodnar - Wainwright Yigal Nochomovitz - Citigroup Operator Ladies and gentlemen, thank you for standing by. My name is Bhavesh, and I’ll be your conference operator ...

财务数据和关键指标变化 - 截至2023年3月31日,公司现金及现金等价物和短期投资为人民币12.773亿元或1.86亿美元 [35] - 公司预计2023年全年现金消耗约为1亿美元,主要用于研发和美国及中国的临床项目 [35] - 公司目前的现金储备预计可支持运营计划和研发活动至2024年底 [35] - 2023年第一季度归属于普通股股东的净亏损为人民币1.517亿元或2210万美元,去年同期为人民币1.586亿元 [36] - 2023年第一季度研发费用为人民币1.375亿元或2000万美元,去年同期为人民币1.218亿元,主要由于研发和临床试验支出增加,包括与Seagen的许可费用 [37] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在评估GC012F在多发性骨髓瘤、B细胞非霍奇金淋巴瘤和系统性红斑狼疮等多个适应症的临床开发 [13][18] - GC012F在复发/难治性多发性骨髓瘤、新诊断高危可移植性多发性骨髓瘤和复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤的临床试验数据将在ASCO和EHA会议上公布 [14][17][25][28] - GC007g在复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者中的首次临床数据将在EHA会议上展示 [23][30][31][32] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司计划于2023年第二季度在美国启动GC012F用于复发/难治性多发性骨髓瘤的I/II期临床试验,并于第三季度在中国启动同适应症的I/II期临床试验 [15] - 公司已在中国启动GC012F用于难治性系统性红斑狼疮的I期临床试验,并计划在未来几个季度内在美国和中国提交相关IND申请 [22] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司认为GC012F是一种具有潜力的下一代CAR-T疗法,可在制造速度、安全性、成本和疗效持久性等多个方面推动自体CAR-T疗法的发展 [15] - 公司选择系统性红斑狼疮作为GC012F首个自身免疫疾病适应症,是基于临床数据和制造经验的战略决策,认为GC012F的CD19/BCMA双靶点能力、良好的安全性以及FasTCAR制造工艺都为此提供了优势 [18][21] - 公司正在同步推进其他管线产品的临床开发,如GC007g用于复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的I/II期临床试验 [23] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为2023年将是重要的一年,将获得GC012F在多个血液肿瘤适应症的长期随访数据,并启动美国和中国的IND试验,同时还将GC012F推进至自身免疫疾病适应症 [11][13] - 公司对GC012F在多发性骨髓瘤、B细胞非霍奇金淋巴瘤和系统性红斑狼疮等适应症的临床开发充满信心,认为其独特的BCMA/CD19双靶点方法、良好的安全性和制造优势将为CAR-T疗法带来变革 [12][18][21] - 公司表示将继续推进其他管线产品的临床开发,如GC007g用于复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的I/II期临床试验 [23] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Yigal Nochomovitz 提问** 公司为何选择系统性红斑狼疮作为GC012F首个自身免疫疾病适应症,未来是否考虑开发其他自身免疫疾病?GC012F在美国和中国的临床试验设计是否存在差异? [42][47] **William Cao 回答** 系统性红斑狼疮是自身免疫疾病中最大的适应症之一,而且已有研究证实CD19 CAR-T可以治疗该疾病,为公司进入该领域提供了良好的基础。公司正在考虑开发其他自身免疫疾病,但目前主要集中在系统性红斑狼疮。美国和中国的GC012F临床试验设计基本一致,主要是根据当地监管要求进行适当调整。[44][50] 问题2 **Joe Cantanzaro 提问** 公司如何看待Carvykti的最新临床数据,以及这对GC012F在复发/难治性多发性骨髓瘤适应症的开发策略有何影响?在系统性红斑狼疮适应症中,公司是否需要进行剂量探索? [65][66] **William Cao 回答** 公司在ASH大会上展示的GC012F数据已经证明了其良好的疗效和安全性,与Carvykti的数据相比具有竞争力。公司将在ASCO大会上提供GC012F在复发/难治性多发性骨髓瘤适应症的更长期随访数据。对于系统性红斑狼疮,目前还为时尚早,公司需要进一步验证临床前数据,但预计剂量设置不会与肿瘤适应症有太大差异。[66][67] 问题3 **Yanan Zhu 提问** 公司选择GC012F进入系统性红斑狼疮适应症的依据是什么?BCMA靶点相比CD19是否能带来更大的治疗优势?以及CAR-T治疗在自身免疫疾病中需要进行淋巴细胞耗竭,这对患者接受度有何影响? [88][89][92] **William Cao 回答** 公司有初步数据支持GC012F的BCMA/CD19双靶点方法在自身免疫疾病中的优势,可以更全面地靶向自身抗体产生的B细胞和浆细胞。既往研究也表明,单纯靶向CD19可能无法完全控制部分难治性自身免疫

中国市场销售收入 - 公司在中国市场取得了iPhone销售收入创纪录，达到967.7亿美元[110] VIE及其子公司支付服务费 - 公司的财务报表中显示，2020年至2022年，向VIE及其子公司支付的服务费分别为16,906万元、16,226万元和26,415万元，相当于3,830万美元[28] 资金限制和转移 - 公司面临着外汇限制和资金转移的各种限制和限制，可能会影响其与VIE之间的合同安排的执行[28] 利润用途 - 公司的中国子公司和VIE及其子公司每年需将至少10%的累积利润用于设立特定储备基金，直至总额达到其注册资本的50%[29] 资金注入限制 - 公司的离岸实体仅允许通过贷款或资本注入向其中国子公司提供资金，需经政府机构批准和限制资本注入和贷款金额[30] Gracell财务状况 - 2021年底，Gracell的总资产为20.6亿人民币，其中现金及现金等价物占大部分[37] Gracell资金用途 - Gracell计划保留大部分资金用于研发产品候选药物和业务发展，未来不打算支付现金股利[33] Gracell财务状况 - Gracell的子公司和VIE在2020年至2022年间占据了公司财务状况、运营结果和现金流的重要部分[35] Gracell净亏损 - 2020年度，Gracell Biotechnologies Inc.的净亏损为21.19亿元人民币[39] - 2021年度，Gracell Biotechnologies Inc.的净亏损为45.18亿元人民币[40] - 2022年度，Gracell Biotechnologies Inc.的净亏损为60.75亿元人民币[42] Gracell现金流 - 公司在2022年度的经营活动中净现金流出达到482,648万元[43] - 公司在2022年度的投资活动中，投资子公司385,761万元，投资短期投资174,966万元[43] - 公司在2022年度的融资活动中，从母公司获得资本贡献385,761万元，从银行借款104,600万元[43] Gracell未来计划 - 公司预计支出将大幅增加，主要包括持续研发管道产品候选者、进行临床试验、寻求监管批准、扩大制造能力等[80] - 公司计划招聘更多临床、质量控制和制造人员，扩展在中国的业务，并在美国和其他地理区域建立业务[81] Gracell资金需求 - 公司需要融资以完成产品候选者的开发和商业化，未来资本需求将取决于多个因素，包括实验室测试、制造和临床开发的进展和成本[84] Gracell产品候选者 - 公司的产品候选者基于新颖技术，难以预测产品候选者开发的时间、结果和成本以及获得监管批准的可能性[92] Gracell监管挑战 - 公司的技术涉及患者细胞的基因修饰，面临额外的监管挑战和风险，包括基因和细胞疗法产品的监管要求频繁变化，可能导致新的病毒株或其他传染病的风险[94] Gracell监管批准 - 公司未来的成功高度依赖于GC012F和其他管道项目的监管批准[96] - 公司目前没有任何产品获得市场监管批准[98] Gracell临床试验 - 任何在临床试验中出现的问题都可能导致产品候选人无法获得市场监管批准[99] - 我们可能无法成功扩展产品候选人管道[101] - 我们的策略的关键要素是利用我们的专有技术平台，开发更安全、更有效的下一代CAR-T细胞疗法[102] - 我们的研究项目可能最初显示出潜在的产品候选人，但最终可能无法为临床开发或商业化提供产品候选人[103] - 如果我们无法成功开发和商业化产品候选人，我们将无法在未来获得产品收入，这可能会严重损害我们的财务状况[105] - 大多数产品候选人仍处于临床前开发和研究阶段，这些项目失败的风险很高[106] - 临床试验难以设计和实施，结果不确定，可能不成功[108] - 我们可能会在招募患者参加临床试验方面遇到困难，这可能会延迟或以其他方式不利地影响我们的临床开发活动[110] - 公司依赖中国顶尖医院进行产品候选药物的临床试验，包括由主要研究者发起的调查试验和由公司发起的临床试验[113] - 公司对于调查试验的数据和结果访问有限，无法保证FDA、NMPA或其他监管机构会接受这些试验的临床数据[116] - 临床试验中可能出现严重不良事件，包括导致患者死亡的情况，这可能会影响产品候选药物的商业前景[122] - 公司可能在发布的初步、中期或概要数据与未来数据之间存在不利差异，可能影响业务前景[126] - 临床试验如果未能证明产品安全有效，可能导致额外成本或延迟开发和商业化[126] - 未获得FDA、NMPA或其他监管机构的营销批准前，公司不能推广销售任何产品候选者[127] - 临床试验可能面临多种意外事件，延迟或阻止获得营销批准[127] Gracell制造设施 - 公司拥有苏州和上海的制造设施，支持产品候选者的临床开发和早期商业化[130] - 公司计划在美国建立制造设施，可能会面临监管延迟和高成本[131] - 公司相信当前的制造流程适合商业规模，并预计能够以经济成本提供商业供应[132] - 公司开发了FasTCAR和TruUCAR技

Gracell Biotechnologies Inc. (NASDAQ:GRCL) Q4 2022 Earnings Conference Call March 13, 2023 8:00 AM ET Company Participants Kevin Yili Xie - Chief Financial Officer William Wei Cao - Founder, Chairman, and Chief Executive Officer Wendy Li - Chief Medical Officer Conference Call Participants Carly Kenselaar - Citi James Shin - Wells Fargo Justin Zelin - BTIG Emily Bodnar - H.C. Wainwright Operator [Operator Instructions] I would now like to turn the call over to Dr. Kevin Xie, CFO. Please go ahead. Kevin Yili ...