财务数据和关键指标变化 - 截至2023年3月31日,公司现金及现金等价物和短期投资为人民币12.773亿元或1.86亿美元 [35] - 公司预计2023年全年现金消耗约为1亿美元,主要用于研发和美国及中国的临床项目 [35] - 公司目前的现金储备预计可支持运营计划和研发活动至2024年底 [35] - 2023年第一季度归属于普通股股东的净亏损为人民币1.517亿元或2210万美元,去年同期为人民币1.586亿元 [36] - 2023年第一季度研发费用为人民币1.375亿元或2000万美元,去年同期为人民币1.218亿元,主要由于研发和临床试验支出增加,包括与Seagen的许可费用 [37] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在评估GC012F在多发性骨髓瘤、B细胞非霍奇金淋巴瘤和系统性红斑狼疮等多个适应症的临床开发 [13][18] - GC012F在复发/难治性多发性骨髓瘤、新诊断高危可移植性多发性骨髓瘤和复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤的临床试验数据将在ASCO和EHA会议上公布 [14][17][25][28] - GC007g在复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者中的首次临床数据将在EHA会议上展示 [23][30][31][32] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司计划于2023年第二季度在美国启动GC012F用于复发/难治性多发性骨髓瘤的I/II期临床试验,并于第三季度在中国启动同适应症的I/II期临床试验 [15] - 公司已在中国启动GC012F用于难治性系统性红斑狼疮的I期临床试验,并计划在未来几个季度内在美国和中国提交相关IND申请 [22] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司认为GC012F是一种具有潜力的下一代CAR-T疗法,可在制造速度、安全性、成本和疗效持久性等多个方面推动自体CAR-T疗法的发展 [15] - 公司选择系统性红斑狼疮作为GC012F首个自身免疫疾病适应症,是基于临床数据和制造经验的战略决策,认为GC012F的CD19/BCMA双靶点能力、良好的安全性以及FasTCAR制造工艺都为此提供了优势 [18][21] - 公司正在同步推进其他管线产品的临床开发,如GC007g用于复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的I/II期临床试验 [23] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为2023年将是重要的一年,将获得GC012F在多个血液肿瘤适应症的长期随访数据,并启动美国和中国的IND试验,同时还将GC012F推进至自身免疫疾病适应症 [11][13] - 公司对GC012F在多发性骨髓瘤、B细胞非霍奇金淋巴瘤和系统性红斑狼疮等适应症的临床开发充满信心,认为其独特的BCMA/CD19双靶点方法、良好的安全性和制造优势将为CAR-T疗法带来变革 [12][18][21] - 公司表示将继续推进其他管线产品的临床开发,如GC007g用于复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病的I/II期临床试验 [23] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Yigal Nochomovitz 提问 公司为何选择系统性红斑狼疮作为GC012F首个自身免疫疾病适应症,未来是否考虑开发其他自身免疫疾病?GC012F在美国和中国的临床试验设计是否存在差异? [42][47] William Cao 回答 系统性红斑狼疮是自身免疫疾病中最大的适应症之一,而且已有研究证实CD19 CAR-T可以治疗该疾病,为公司进入该领域提供了良好的基础。公司正在考虑开发其他自身免疫疾病,但目前主要集中在系统性红斑狼疮。美国和中国的GC012F临床试验设计基本一致,主要是根据当地监管要求进行适当调整。[44][50] 问题2 Joe Cantanzaro 提问 公司如何看待Carvykti的最新临床数据,以及这对GC012F在复发/难治性多发性骨髓瘤适应症的开发策略有何影响?在系统性红斑狼疮适应症中,公司是否需要进行剂量探索? [65][66] William Cao 回答 公司在ASH大会上展示的GC012F数据已经证明了其良好的疗效和安全性,与Carvykti的数据相比具有竞争力。公司将在ASCO大会上提供GC012F在复发/难治性多发性骨髓瘤适应症的更长期随访数据。对于系统性红斑狼疮,目前还为时尚早,公司需要进一步验证临床前数据,但预计剂量设置不会与肿瘤适应症有太大差异。[66][67] 问题3 Yanan Zhu 提问 公司选择GC012F进入系统性红斑狼疮适应症的依据是什么?BCMA靶点相比CD19是否能带来更大的治疗优势?以及CAR-T治疗在自身免疫疾病中需要进行淋巴细胞耗竭,这对患者接受度有何影响? [88][89][92] William Cao 回答 公司有初步数据支持GC012F的BCMA/CD19双靶点方法在自身免疫疾病中的优势,可以更全面地靶向自身抗体产生的B细胞和浆细胞。既往研究也表明,单纯靶向CD19可能无法完全控制部分难治性自身免疫