CARLSBAD, Calif., May 07, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Design Therapeutics, Inc. (NASDAQ:DSGN), a biotechnology company developing treatments for serious degenerative genetic diseases, today announced that management will participate in a fireside chat at the 2024 RBC Capital Markets Healthcare Conference on Wednesday, May 15, 2024, at 11:30 a.m. ET in New York. A live webcast of the fireside chat will be available here and in the investors section of the company's website at www.designtx.com. The webcast will ...

公司业绩 - Design Therapeutics, Inc.在2023年第四季度和全年财务业绩表现强劲[4] - 公司截至2023年底现金储备约为2.81亿美元，可支持未来五年的资金需求[50] 新产品和技术研发 - 公司开发了一种新型小分子药物，可调节基因表达，针对多种单基因疾病进行治疗[8] - DT-216P2是一种新的药物产品，相比之前的产品具有更长的有效时间和更低的用药剂量[13] - 公司计划在2024年启动DT-168的第一阶段开发，同时进行FECD患者的观察性研究[14] - 公司还宣布了亨廷顿病和肌萎缩性肌病的治疗项目，旨在发展具有最佳效果的小分子候选药物[15] 市场扩张和并购 - Skyclarys获得FA治疗批准，DT-216的潜在机会不受影响[35] - 美国40岁以上成年人中有4%患有FECD，约有460万至530万美国FECD患者[36] - FECD患者中只有很少一部分接受角膜移植手术，每年在美国进行的角膜移植手术约为1.8万至3万例[37] 未来展望 - 公司计划选择一种化合物作为发展候选药物，进一步进行测试[47] - 公司有四个药物项目，前两个预计明年进入临床阶段[50] - 公司计划在2025年开始进行DT-216P2的患者研究[59]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-K (Mark One) ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2023 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE TRANSITION PERIOD FROM TO Commission File Number 001-40288 Design Therapeutics, Inc. (Exact name of Registrant as specified in its Charter) Delaware 82-3929248 (State or other jurisdicti ...

研发费用 - 第四季度研发费用为1.1亿美元，全年研发费用为5.71亿美元[10][16] 总务及行政费用 - 第四季度总务及行政费用为4100万美元，全年总务及行政费用为2.11亿美元[10] 净亏损 - 第四季度净亏损为1.18亿美元，全年净亏损为6.69亿美元[10][16] 现金及证券总额 - 截至2023年12月31日，现金、现金等价物和可市场销售证券总额为2.818亿美元[10] Design Therapeutics, Inc.财务情况 - 2023年第四季度，Design Therapeutics, Inc.的研发支出为11,012千美元，较2022年同期的14,255千美元有所下降[16] - 2023年第四季度，Design Therapeutics, Inc.的总营业支出为15,121千美元，较2022年同期的19,392千美元有所下降[16] - 2023年第四季度，Design Therapeutics, Inc.的净亏损为11,842千美元，较2022年同期的17,340千美元有所下降[16]

公司介绍 - Design Therapeutics, Inc.（NASDAQ:DSGN）是一家生物技术公司，致力于开发治疗严重退行性遗传疾病的治疗方法[1] 财务业绩 - 公司将于2024年3月19日下午4:30在东部时间举行电话会议和直播网络研讨会，讨论其2023年第四季度和全年财务业绩，并提供全面的投资组合更新[1] 研发项目 - Design Therapeutics的GeneTAC™基因靶向嵌合小分子平台正在开发一类新型疗法，旨在调节特定致病基因的表达，以解决疾病的根本原因[3] - 公司的主导GeneTAC™小分子DT-216正在开发用于弗里德雷希共济失调症患者的治疗，同时还在推进福克斯角膜内皮营养不良和肌营养性肌无力1型的项目[3] - Design Therapeutics还在进行多种其他严重遗传疾病的发现工作[3]

公司战略与研发 - 2023年10月，公司启动战略重组，以降低支出并延长现金运营时间[56] - 公司的研发费用主要包括与临床开发、非临床开发和制造相关的直接和间接成本[59] - 公司预计研发费用将在可预见的未来显著增加，特别是随着产品候选进入临床开发阶段[61] - 公司的未来研发费用可能会根据多种因素显著变化，如研究和非临床开发活动的数量和范围、审批所需的试验数量等[62] - 公司提名了第二个GeneTACTM开发候选药物（DT-168），用于治疗FECD[58] 财务状况与资金筹集 - 公司截至2023年9月30日拥有现金及等价物290.9万美元，较2022年底的330.4万美元减少了39.5万美元[69] - 公司通过发行股票、可转换优先股、授予收入和发行可转换票据等方式主要资助运营[69] - 公司预计现有资金将足以支持未来12个月的运营支出[71] - 公司可能通过公开或私人股权发行、债务融资或其他资本来源筹集额外资金[72] - 公司与WARF签订了独家许可协议，需要在特定里程碑上支付最高1750万美元[74] 产品开发与监管 - 公司的主要产品候选人DT-216已经进入SAD Phase 1临床试验，并在2023年8月完成了MAD Phase 1临床试验[89] - 公司可能会遇到启动临床试验的延迟，无法确定试验是否按时开始、是否需要重新设计、是否能按时招募足够数量的患者或是否能按计划完成[93] - 公司可能会遇到患者招募困难或患者退出临床试验的风险，影响临床试验的及时完成[97] - 公司计划在美国以外进行额外的临床试验[99] - 在国际市场获得和维持产品候选药物的监管批准并不意味着我们能够在其他司法管辖区获得监管批准[100] 知识产权与合规风险 - 公司的知识产权保护对竞争对手开发和商业化类似产品至关重要[162] - 公司依赖专利、专有技术和保密协议来保护知识产权[162] - 公司的专利地位存在高度不确定性，可能会面临专利权利的挑战[165] - 公司无法确保专利权利将发行或不会被挑战无效[167] - 公司的专利申请可能会受到未被发现的先前技术信息的影响，从而影响专利的有效性和可执行性[169]

A Phase 1, Randomized, Double-blind, Placebo- controlled, Multiple Ascending Dose Study of DT-216 in Adult Patients with Friedreich Ataxia: Initial Study Results ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended June 30, 2023 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-40288 Design Therapeutics, Inc. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) Delaware 82-3929248 (State or other jurisdi ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2023 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-40288 Design Therapeutics, Inc. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) Delaware 82-3929248 (State or other jurisd ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-K (Mark One) ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2022 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 FOR THE TRANSITION PERIOD FROM TO Commission File Number 001-40288 Design Therapeutics, Inc. (Exact name of Registrant as specified in its Charter) Delaware 82-3929248 (State or other jurisdicti ...