财务状况 - 截至2024年9月30日累计亏损2.136亿美元[79] - 2024年9月30日现金、现金等价物和投资证券余额为2.541亿美元[79] - 截至2024年9月30日公司拥有现金、现金等价物和投资证券共25410万美元较2023年12月31日减少2770万美元[99] - 2024年前三季度经营活动现金净流出33245千美元较2023年同期减少[99] - 2024年前三季度投资活动现金净流入42123千美元较2023年同期减少[99] - 2024年前三季度融资活动现金净流入250千美元[99] - 基于当前运营计划现有资金可满足未来12个月以上运营和资本支出需求[103] 费用情况 - 2024年第三季度研发费用1.1876万美元较2023年同期减少1381美元[93] - 2024年第三季度管理费用4370美元较2023年同期减少1195美元[93] - 2024年前三季度研发费用为32193千美元较2023年同期减少13858千美元[96] - 2024年前三季度一般和管理费用为13496千美元较2023年同期减少3522千美元[97] - FA项目2023年临床活动完成致研发费用减少[93] - 早期项目费用减少致研发费用下降[93] - 预计未来研发费用将增加[85] - 预计未来管理费用将大幅增加[91] 临床试验计划 - 2025年上半年有望启动DT - 216P2的SAD 1期临床试验[72] - 预计2025年开始对FA患者进行DT - 216P2给药[72] 未来资本需求 - 未来资本需求受多种因素影响包括药物研发临床试验等[105] 许可协议相关 - 2024年前三季度依据许可协议未付款项[110] - 公司可能需支付高达1750万美元的里程碑付款[110] 会计政策相关 - 自2023年12月31日以来关键会计政策无重大变化[120] - 公司为新兴成长型公司可能最晚至2026年12月31日一直保持该状态[122] - 公司不可撤销地选择不利用新的或修订的会计准则豁免权[123] - 当满足四个条件中最早发生的情况时公司将不再是新兴成长型公司[124] - 作为较小的报告公司不需要提供市场风险的定量和定性披露信息[125]

2024年第三季度财务数据 - 2024年第三季度研发费用为1190万美元[5] - 2024年第三季度管理费用为440万美元[5] - 2024年第三季度净亏损为1300万美元[5] - 截至2024年9月30日现金及证券为2.541亿美元[6] 项目试验进展 - 2025年上半年FECD项目一期试验将有初步数据[3] - 2025年上半年FA项目将启动一期单剂量递增健康志愿者试验[2] - 公司继续推进HD和DM1项目的临床前研究[4] - 公司继续推进FECD观察性研究[3] 公司技术与前景 - 公司的GeneTAC™小分子有望改变基因组药物现状[2] 公司运营资金情况 - 公司预计当前资金可支持运营至2029年[6]

Shares of Design Therapeutics, Inc. (DSGN) have gained 23.7% over the past four weeks to close the last trading session at $5.01, but there could still be a solid upside left in the stock if short-term price targets of Wall Street analysts are any indication. Going by the price targets, the mean estimate of $7 indicates a potential upside of 39.7%. The average comprises three short-term price targets ranging from a low of $4 to a high of $12, with a standard deviation of $4.36. While the lowest estimate ind ...

新药研发 - 公司正在开发一种名为GeneTAC分子的新型小分子基因靶向嵌合治疗候选物[84] - 公司的FA GeneTAC分子在动物模型中能够增加FXN基因表达,并已获得FDA IND批准开展I期临床试验[85][86] - 公司正在开发用于治疗FECD的DT-168眼药水,已提交IND申请并获得FDA批准,计划于2024年开始I期临床试验[86] - 公司正在开展HD和DM1相关的GeneTAC分子的前临床研究,观察到能够降低突变HTT基因表达并保留野生型HTT基因表达[87][88] - 公司计划继续推进GeneTAC平台的其他适应症的研发,并将陆续提名更多候选药物进入临床[89] 财务状况 - 公司2024年6月30日的现金、现金等价物和投资证券余额为2.61亿美元[90] - 公司预计未来研发费用和运营亏损将持续增加,以支持候选药物的临床开发和商业化准备[91] - 公司2024年第二季度的研发费用同比下降6,548千美元,主要是由于FA项目临床活动的完成和早期项目费用的减少[102][104] - 公司2024年第二季度的一般及行政费用同比下降1,005千美元[101] - 研发费用较上年同期下降1247.7万美元，主要是由于FA项目在2023年完成临床活动以及早期项目相关费用减少[108] - 一般及行政费用较上年同期下降232.7万美元，主要是由于人员成本(含股份支付)减少70万美元、专业服务费用减少50万美元以及其他费用减少20万美元[111] - 截至2024年6月30日，公司现金、现金等价物和投资证券合计为2.61亿美元，较2023年12月31日的2.818亿美元减少2080万美元[113] - 经营活动产生的现金净流出较上年同期减少750万美元，主要是由于净亏损减少1630万美元所致[114] - 投资活动产生的现金净流入较上年同期增加1.62亿美元，主要是由于投资证券到期收回的现金增加所致[115] - 公司于2022年4月提交了总额不超过3亿美元的证券发行注册申请,其中包括1亿美元的"随时发行"计划,截至2024年6月30日尚未使用[117] - 根据目前的经营计划,公司现有的现金、现金等价物和投资证券足以支持未来12个月以上的计划运营和资本支出需求[118] - 公司可能需要通过公开或私募股权融资、债务融资或其他资本来源(如战略合作、许可安排等)来满足未来的资金需求[120] 公司信息 - 公司已与WARF签订独家许可协议,需支付最高1750万美元的里程碑付款,并支付低单位数的销售提成[123][124] - 公司将继续保持新兴成长公司地位至2026年12月31日(首次公开募股后第五个财年结束之日)[139] - 公司将不会利用新兴成长公司豁免采用新的或修订的会计准则[138] - 公司将在以下情况之一发生时不再被视为新兴成长公司:(i)年收入达到12.35亿美元;(ii)被认定为"大型加速成长公司";(iii)发行超过10亿美元的非可转换债券;(iv)2026年12月31日[139] - 作为"小型报告公司"公司无需提供市场风险的定量和定性披露[140]

临床项目进展 - 公司在第二季度继续稳步推进GeneTAC™候选药物组合的进展[6] - 正在推进法里德里希共济失调(FA)和福氏角膜内皮营养不良(FECD)项目,计划于2025年开始患者试验[6,7,8] - 亥麦顿病(HD)和肌肉营养不良1型(DM1)的早期项目正在推进,准备未来提名开发候选药物[9] 财务数据 - 研发费用为1050万美元[10] - 一般及管理费用为450万美元[11] - 净亏损为1180万美元[11] - 截至2024年6月30日,现金、现金等价物和可流通证券为2.61亿美元,预计可支持公司运营至2029年[12]

Friedreich Ataxia (FA) and Fuchs Endothelial Corneal Dystrophy (FECD) Programs on Track and Advancing Toward Clinical Trials Active Research Pipeline with Programs Progressing in Myotonic Dystrophy Type-1 (DM1) and Huntington's Disease (HD) Cash and Securities of $261.0 Million Supports Operations Through Potentially Four Clinical Proof-of-Concept Data Sets CARLSBAD, Calif., Aug. 05, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Design Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DSGN), a biotechnology company developing treatments for serious ...

Friedreich Ataxia (FA) and Fuchs Endothelial Corneal Dystrophy (FECD) Programs on Track and Advancing Toward Clinical Trials Active Research Pipeline with Programs Progressing in Myotonic Dystrophy Type-1 (DM1) and Huntington's Disease (HD) Cash and Securities of $261.0 Million Supports Operations Through Potentially Four Clinical Proof-of-Concept Data Sets CARLSBAD, Calif., Aug. 05, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Design Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DSGN), a biotechnology company developing treatments for serious ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2024 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission File Number: 001-40288 Design Therapeutics, Inc. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) Delaware 82-3929248 (State or other jurisd ...

Exhibit 99.1 Design Therapeutics Announces First Quarter 2024 Financial Results and Highlights Upcoming Program Milestones Advancing DT-216P2, New Drug Product for Friedreich Ataxia (FA), Toward Clinical Trials Starting Phase 1 Development for Fuchs Endothelial Corneal Dystrophy (FECD) in 2024; Observational Study Currently Enrolling Patients Progressing GeneTACTM Pipeline Programs in Huntington’s Disease (HD) and Myotonic Dystrophy Type-1 (DM1) to Development Candidates Cash and Securities of $270.7 Millio ...

CARLSBAD, Calif., May 07, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Design Therapeutics, Inc. (NASDAQ:DSGN), a biotechnology company developing treatments for serious degenerative genetic diseases, today announced that management will participate in a fireside chat at the 2024 RBC Capital Markets Healthcare Conference on Wednesday, May 15, 2024, at 11:30 a.m. ET in New York. A live webcast of the fireside chat will be available here and in the investors section of the company's website at www.designtx.com. The webcast will ...