2024年第三季度财务数据 - 2024年第三季度研发费用为1190万美元[5] - 2024年第三季度管理费用为440万美元[5] - 2024年第三季度净亏损为1300万美元[5] - 截至2024年9月30日现金及证券为2.541亿美元[6] 项目试验进展 - 2025年上半年FECD项目一期试验将有初步数据[3] - 2025年上半年FA项目将启动一期单剂量递增健康志愿者试验[2] - 公司继续推进HD和DM1项目的临床前研究[4] - 公司继续推进FECD观察性研究[3] 公司技术与前景 - 公司的GeneTAC™小分子有望改变基因组药物现状[2] 公司运营资金情况 - 公司预计当前资金可支持运营至2029年[6]