公司战略与研发 - 2023年10月，公司启动战略重组，以降低支出并延长现金运营时间[56] - 公司的研发费用主要包括与临床开发、非临床开发和制造相关的直接和间接成本[59] - 公司预计研发费用将在可预见的未来显著增加，特别是随着产品候选进入临床开发阶段[61] - 公司的未来研发费用可能会根据多种因素显著变化，如研究和非临床开发活动的数量和范围、审批所需的试验数量等[62] - 公司提名了第二个GeneTACTM开发候选药物（DT-168），用于治疗FECD[58] 财务状况与资金筹集 - 公司截至2023年9月30日拥有现金及等价物290.9万美元，较2022年底的330.4万美元减少了39.5万美元[69] - 公司通过发行股票、可转换优先股、授予收入和发行可转换票据等方式主要资助运营[69] - 公司预计现有资金将足以支持未来12个月的运营支出[71] - 公司可能通过公开或私人股权发行、债务融资或其他资本来源筹集额外资金[72] - 公司与WARF签订了独家许可协议，需要在特定里程碑上支付最高1750万美元[74] 产品开发与监管 - 公司的主要产品候选人DT-216已经进入SAD Phase 1临床试验，并在2023年8月完成了MAD Phase 1临床试验[89] - 公司可能会遇到启动临床试验的延迟，无法确定试验是否按时开始、是否需要重新设计、是否能按时招募足够数量的患者或是否能按计划完成[93] - 公司可能会遇到患者招募困难或患者退出临床试验的风险，影响临床试验的及时完成[97] - 公司计划在美国以外进行额外的临床试验[99] - 在国际市场获得和维持产品候选药物的监管批准并不意味着我们能够在其他司法管辖区获得监管批准[100] 知识产权与合规风险 - 公司的知识产权保护对竞争对手开发和商业化类似产品至关重要[162] - 公司依赖专利、专有技术和保密协议来保护知识产权[162] - 公司的专利地位存在高度不确定性，可能会面临专利权利的挑战[165] - 公司无法确保专利权利将发行或不会被挑战无效[167] - 公司的专利申请可能会受到未被发现的先前技术信息的影响，从而影响专利的有效性和可执行性[169]