业绩总结 - CRISPR即将推出首个基于CRISPR的药物Exocel，预计将在今年晚些时候获得批准[1] - 公司的下一步目标是在未来三到四年内成为250亿美元的公司，通过Exacel和其他平台的转变来实现增长[2] 新产品和新技术研发 - CRISPR已经在多个项目和平台上对200多名患者进行了剂量，同时建立了自己的制造设施和开发引擎[1] 市场扩张和并购 - CRISPR的商业化合作伙伴Vertex在全球范围内具有强大的商业化经验和足够的资本效率[4] - 预计一旦药物推出，将会有强烈的信号，因为患者对这种转变性的治疗有强烈需求[7] 其他新策略和有价值的信息 - Vertex将领导Exocel的商业化，需要在付款方和医院方面做大量工作，确保患者体验无缝[5] - Vertex在各方面都在高效而有效地推进，以确保在PDUFA日期到来时一切就绪[7]

公司业务及产品 - 公司是一家专注于开发CRISPR/Cas9基因编辑疗法的领先基因编辑公司[45] - 公司的主要产品候选者exa-cel在治疗TDT和严重SCD方面取得了积极的临床试验结果[46] - FDA已接受公司的BLA申请，为exa-cel在SCD和TDT治疗方面进行审查[47] - 公司正在推进多个基因编辑的CAR T细胞疗法项目，包括针对CD19和CD70的allogeneic CAR T项目[48] - 公司在再生医学领域展开努力，致力于开发基因编辑的干细胞疗法，首个产品候选者VCTX210正在进行临床试验[50] - 公司的in vivo基因编辑策略专注于基因破坏和整个基因修复，已建立领先的肝脏内基因编辑平台[51] - 公司与Vertex合作开发治疗TDT和SCD的exa-cel产品，合作内容包括联合开发和商业化[54] 财务状况 - 2023年第二季度，公司与Vertex和ViaCyte签订的研究、开发、制造和商业化治疗糖尿病产品的协议带来了7000万美元的收入[56] - 研发费用中，外部研发支出为37483万美元，员工相关费用为21002万美元[62] - 总体而言，公司在2023年第二季度的亏损为7774万美元，较2022年同期减少了1.08亿美元[62] - 2023年上半年合作收入为1.7亿美元，较2022年同期增长约169,664%[64] - 研发费用为2.01亿美元，较2022年同期减少约39,978美元，主要是外部研发和制造成本减少[65] - 行政费用为4,140万美元，较2022年同期减少约12,902万美元，主要是由于股权补偿费用减少[66] - 其他收入为3,110万美元，较2022年同期增加约27,241万美元，主要是由于利息收入增加[66] - 截至2023年6月30日，公司现金、现金等价物和可市场证券总额为17.73亿美元，累计亏损为9.769亿美元[67] - 2023年上半年经营活动净现金流为1.24亿美元，较2022年同期减少约15,274.9万美元，主要是由于净亏损减少[70] - 2023年上半年投资活动净现金流为3.34亿美元，较2022年同期增加约50,533.9万美元，主要是由于市场证券的净增加[70] - 2023年上半年融资活动净现金流为2,216.9万美元，较2022年同期增加约1,167万美元，主要是由于期权行使所得[70] - 2023年6月30日季度内，公司内部财务报告控制未发生变化[75]

与技术相关 - 公司在CRISPR技术领域取得了快速进展，展示了技术的强大性和灵活性，以及与其他支持技术的融合[1] - 公司在细胞和基因疗法领域的创新速度很快，与监管机构早期合作，预计进展顺利[2] - 公司的细胞疗法在实体瘤中取得了显著成就，展示了潜在的疗效和耐受性[4] - 公司的CAR-T细胞疗法在治疗癌症方面展现出巨大潜力，通过提高细胞的效力和活性来改善疗效[5] - 公司的新一代CAR-T细胞疗法在临床试验中取得进展，预计在未来几个月内获得关键数据[6] 业务发展 - 公司在不同领域拥有丰富的资金和能力，正在考虑如何推进各个业务领域的发展，并寻求战略合作[8] - 公司正在逐步建立各个业务板块，如地中海贫血、免疫肿瘤学和糖尿病[9] - 公司内部设立了名为CRISPR-X的子公司，专注于新一代编辑技术和LNP递送技术[9] 未来展望 - 公司展望未来，认为细胞和基因疗法领域将迎来新的应用浪潮[11]

业绩总结 - CRISPR Therapeutics是基因编辑领域的领先者之一[1] - CRISPR Therapeutics在制造过程中获得一致的编辑和药物产品，获得监管机构的信心[2] - CRISPR Therapeutics在细胞疗法方面注重制造工艺的正确性[3] 未来展望 - CRISPR Therapeutics计划在未来两年内推出新的编辑形式项目[1] - CRISPR Therapeutics在未来计划扩大至全球市场，特别关注亚洲和非洲的需求[8] - CRISPR Therapeutics计划通过改进条件方案来扩大市场渗透率[9] 新产品和新技术研发 - 开发了针对镰状细胞病和地中海贫血的温和调节剂[10] - 下一代CAR T细胞疗法具有更好的扩张、杀伤癌细胞和记忆状态的能力[13] - 下一代CAR T细胞疗法和下一代双特异性抗体将在市场上竞争[16] 市场扩张和并购 - CRISPR Therapeutics的定位是在监管和商业方面取得竞争优势[6] - CRISPR Therapeutics的合作伙伴Vertex在罕见病领域有丰富的经验[8] 负面信息 - 无相关信息 其他新策略和有价值的信息 - 公司正致力于改变自身免疫疾病的制造过程，以提高效率，降低成本，确保产品盈利性[19] - 公司即将在不久的将来对患者进行in vivo剂量的治疗，这将对降低胆固醇和甘油三酯产生重大影响[20] - 公司的糖尿病项目与Vertex合作进展顺利，将在未来12个月内有更多进展[21]

公司合作项目 - 公司与Vertex合作开发治疗TDT和SCD的exa-cel产品，合作内容包括联合开发和商业化[48][48] - 公司与ViaCyte合作开发治疗糖尿病的基因编辑干细胞疗法，合作领域包括糖尿病1型、2型和胰岛素依赖性/需要依赖胰岛素的糖尿病[49][49] - 公司与Bayer签署合作协议，Bayer有权共同开发和商业化公司推进的两种产品，用于治疗某些自身免疫性疾病、眼部疾病或血友病A[49][49] 公司财务状况 - 公司在2023年3月31日的财务报告中指出，新冠疫情对其业绩影响不大，但全球金融市场动荡和衰退可能影响其未来业务和股票价值[50][50] - 公司自2013年成立以来一直致力于研发工作，主要通过私募股份、普通股发行、可转换贷款和与战略合作伙伴的合作协议来融资[51][51] - 公司在2023年3月31日的财务报告中指出，尚未从产品销售中产生任何收入，2023年第一季度的收入主要来自与Vertex签订的合作协议[51][51] - 公司在2023年3月31日的财务报告中披露，研发费用主要包括员工相关费用、第三方服务费用、实验室用品成本等，2023年第一季度研发费用为9990万美元[52][52] - 公司在2023年3月31日的财务报告中指出，研发活动是其商业模式的核心，预计将继续承担与同等规模和发展阶段的公司相一致的研发成本[53][53] - 公司在2023年3月31日的财务报告中披露，总体和行政支出主要包括员工相关费用、设施费用、法律费用等，2023年第一季度总体和行政支出为2240万美元[54][54] - 公司在2023年3月31日的财务报告中指出，合作费用净额主要涉及与Vertex合作的exa-cel项目的运营费用[55][55] - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和可市场交易证券总额为18.895亿美元，其中约2.5百万美元存放在美国以外，累计亏损达8.992亿美元[61] - 2023年第一季度，公司经营活动净现金流为880万美元，相比2022年同期的亏损13.52亿美元，现金流向好转为盈利14.4亿美元，主要受益于与Vertex的前期付款有关的收入[63] - 公司主要资金用途包括研发活动、制造活动、薪酬和相关费用、法律和其他监管费用、专利申请、申报、维护和知识产权维护成本等，预计未来至少几年将继续亏损[61]

CTX112 and CTX131: Next-generation CRISPR/Cas9-engineered allogeneic (allo) CAR T cells incorporating novel edits that increase potency and efficacy in the treatment of lymphoid and solid tumors Session Type: Drug Development Special Track Session Session Title: New Drugs on the Horizon: Part 1 Jon Terrett, Ph.D. CRISPR Therapeutics, Boston, MA Disclosure Information Jon Terrett I have the following relevant financial relationships to disclose: Employee of: CRISPR Therapeutics Stockholder in: CRISPR Therape ...

公司发展前景与风险 - 公司自成立以来一直处于亏损状态，未来预计继续亏损[152] - 公司需要筹集大量额外资金，否则将不得不延迟、减少或取消部分产品开发项目或商业化努力[154] - 公司的发展努力主要集中在CRISPR/Cas9基因编辑技术和产品候选者上，未来成功取决于这些产品候选者的成功开发和最终商业化[157] - 公司面临基因疗法领域的挑战和风险，包括监管要求的频繁变化、基因序列插入错误可能导致白血病等问题、FDA建议对接受基因疗法治疗的患者进行长达15年或更长时间的随访观察[159] - 公司基于CRISPR/Cas9基因编辑技术开发的产品候选人是基于相对较新的基因编辑技术，难以准确预测开发和获得监管批准的时间和成本[160] - 美国和欧盟尚未批准基于CRISPR/Cas9或其他类似基因编辑技术的产品，且基于基因编辑技术的产品候选人的临床试验数量有限[160] - 公司开发的CRISPR/Cas9基因编辑技术旨在消除健康供体T细胞中的T细胞受体，以减少GvHD的风险，但基因编辑可能无法成功限制GvHD的风险[162] - 如果产品候选人引起不良副作用，可能会延迟或阻止其获得监管批准，限制商业潜力或导致重大负面后果[163] - 其他研究中的基因治疗产品候选人已导致严重不良事件，可能导致FDA或其他监管机构在发现与我们产品候选人同类产品的不良事件后对我们的临床试验实施临床暂停[164] - 公司可能因临床试验招募延迟而增加开发成本，限制融资能力[166] - 公司的业务可能受到流行病、传染病爆发的不利影响，如新冠疫情和新变种的出现[166] - 公司正积极监控和管理对业务运营的实际和潜在影响，包括对进行中和计划中临床试验的影响[166] - 早期临床研究或临床试验初步结果不一定能预测后续临床试验的结果[166] - 公司可能面临临床试验阶段的失败，导致无法获得市场批准或限制商业使用[169] - 公司可能永远无法在美国获得任何产品候选者的FDA批准，即使获得批准，也可能永远无法在其他司法管辖区获得批准或商业化[169] - 公司可能寻求某些产品候选者的突破性疗法认定，但即使获得，也可能不会加快开发、监管审查或批准流程，也可能不会增加产品候选者获得批准的可能性[170] - 公司已获得并可能寻求FDA的突破性疗法认定，例如exa-cel已获得FDA对治疗TDT和SCD的突破性疗法认定[171] - 公司已获得并可能寻求FDA的快速通道认定，例如exa-cel已获得FDA对治疗TDT和SCD的快速通道认定[171] - 公司已获得并可能寻求FDA的RMAT认定，例如exa-cel已获得FDA对治疗TDT和SCD的RMAT认定[173] - FDA有权撤销RMAT认定，如果资格标准不再满足[172] - FDA有权撤销获得加速批准的药物或生物制品的批准[174] - FDA可能会为严重疾病提供优先审查[175] 市场竞争与合作关系 - 公司面临激烈竞争，包括大型制药公司、专业制药公司和生物技术公司[187] - 公司专注于利用CRISPR/Cas9基因编辑技术开发治疗方案[187] - 公司的竞争对手拥有更多的财务资源和研发专业知识，可能会在市场上占据强势地位[188] - 公司的产品可能面临来自其他类型治疗方法的竞争，如小分子药物、抗体或蛋白质疗法[188] - 公司的产品可能受到不利的定价规定、第三方报销实践或医疗改革倡议的影响[189] - 公司与合作伙伴的关系可能会影响产品的商业化进程[191] - 公司与Vertex合作开发Exa-cel项目，Vertex对该项目具有重大控制权[192] - 公司与Vertex合作开发exa-cel用于地中海贫血和镰状细胞病，Vertex控制着该项目的发展[193] - 与Vertex的合作可能会导致BLA提交延迟，影响产品上市[194] - 与合作伙伴之间的冲突可能限制公司战略实施[194] - 与合作伙伴之间的冲突可能导致产品候选者支持减少[194] - 与合作伙伴之间的冲突可能导致竞争产品的撤回[194] - 与合作伙伴之间的冲突可能导致未来竞争[194] - 合作伙伴可能选择采用替代技术，影响公司CRISPR/Cas9基因编辑技术的市场性[195] - 未来合作伙伴可能转移资源至其他项目，延迟公司技术测试和产品开发[195] - 公司可能需要与其他制药和生物技术公司合作开发产品候选者[195] - 公司可能受限于现有合作协议，无法与潜在合作伙伴达成有利协议[196] - 公司可能无法及时或根据可接受条款达成新的合作[196] 知识产权与法律风险 - 公司需保护基因编辑技术和产品候选人的知识产权[226] - 公司依赖专利、商业秘密和技术创新来发展和维护自己的专有和知识产权地位[227] - 专利保护在生物技