一、涉及公司 CRISPR Therapeutics AG (NASDAQ:CRSP)[1] 二、核心观点与论据 （一）Casgevy相关 1. **产品进展** - 虽然Casgevy治疗患者的速度比预期慢（40名收集细胞的患者中仅有1名接受治疗），但公司对其发展轨迹感到满意。需求方面，全球对该药物感兴趣的人数很多，不只是已收集细胞患者数量能反映需求情况[7]。 - 支付方和系统支持很强，不仅在美国，中东、欧洲的早期准入支持也对其成为数十亿美元的药物有很大推动作用。目前是操作机制问题，随着治疗中心的激活，情况会改善[8]。 - 从全球75个合格的ATCs（假设每个每年最少治疗10人）简单计算，收入前景可观，公司对Casgevy总体感觉良好，鉴于竞争格局的发展，公司和Vertex将加大投资以提高全球供应能力[9]。 2. **市场启动与早期采用者** - 这不是典型的市场启动，早期采用者更多是受态度影响，那些无法忍受病痛、不想经历更多疼痛危机、不想面临早死风险的患者会率先尝试，美国有2.5万重症患者，全球中东地区有3万左右重症患者（镰状细胞和地中海贫血患者），英国和法国的镰状细胞患者数量比原想象的更多，未来可能有更多患者接受治疗[11][12]。 3. **2025年商业布局** - 2025年将获得更多患者细胞采集数量、收入吸纳情况及增长速度等数据。商业化Casgevy的商业基础设施相对精简，仍在投资的两部分成本是全球标签扩展（新地区或儿科患者群体等）和产能扩展，Vertex会提供更多商业布局相关信息，但总体已规模化[14][15]。 4. **竞争格局与合作费用** - 更多公司开发镰状细胞疾病疗法对患者有益，但部分竞争对手面临阻力、项目进展放缓或推出速度减慢。这种疗法的发展需要不同的资产负债表和商业模式，类似医疗设备的推出而非传统制药的推出，竞争对手遇逆风对公司有利[16]。 - 公司难以确定具体目标，但希望2028年实现盈利或至少收支平衡。公司CFO称公司有20亿美元资金，有盈利路径且有近一半资金作为运营缓冲[18]。 （二）体内（in vivo）项目相关 1. **310（ANG3）和320（LPA）项目进展** - 两个项目进展顺利，都在进行剂量递增。LPA是制药行业最受关注的目标之一（前五），很多人有亲属或朋友是年轻且健康却突发心脏病的高LPA患者。在LPA治疗方面，未来会有小分子、siRNA、基因编辑等不同模式结合，基因编辑方面公司领先，明年的数据将巩固公司在LPA方面的地位。ANGPTL3已被Regeneron Evkeeza的抗体验证，有巨大潜力，可能不需要结果试验[19][20]。 2. **对Novartis数据的期待与策略影响** - Novartis和Amgen关于LPA的结果研究数据读出将是心血管医学的关键时刻，可了解药物降低LPA是否会带来更好结果，公司对LPA高于125纳克/毫升的子集特别感兴趣，因为基因编辑将针对非常严重或高LPA水平患者。小分子、siRNA在靶向LPA方面各有难点，基因编辑对可能需要服药40 - 45年的年轻人群是强大工具，公司期待明年的数据结果[21][22]。 3. **明年数据展示与患者类型** - 公司通常不对将展示的数据类型发表评论，但希望完成剂量递增后，经过一定时间观察再得出结论，明年310和320项目会有稳健的数据集。对于正在招募的患者，是二级预防（有高LPA、有过一两次心脏事件、对自己为何有心脏事件感到惊讶、无其他降低LPA的药物可用），患者在年龄等方面存在差异[23][26]。 - 与siRNA相比，基因编辑可能实现更深层次的抑制，可能为患者带来更大益处，公司首席医疗官与专家交流认为基因编辑在治疗上可能更优，虽然可能需要一段时间在结果试验中体现[27][28]。 （三）CAR - T平台和项目相关 1. **112项目数据与优势** - 公司确信其拥有最好的同种异体CAR - T。Regnase 1编辑使其CAR - T更具优势，与TGF beta R2结合可防止肿瘤微环境中CAR - T功效的肿瘤介导抑制。这些编辑使CAR - T非常强大。在ASH肿瘤学会议上展示的数据中，CTX112与第一代的药代动力学数据对比值得关注。第一代CAR - T在非霍奇金淋巴瘤中获得持久反应，1/5患者长期处于持久完全缓解（CR）状态，希望新一代CAR - T能接近自体CAR - T在复发/难治性环境中的效果，同时具备同种异体的优势[30][31]。 - 药代动力学数据对自身免疫性疾病的影响也受关注，若在肿瘤学中有效，在自身免疫性疾病中肯定也有效，可能成为同类最佳。对于肿瘤学方面，公司与美国和其他国家的监管机构进行讨论以确定注册路径；在自身免疫性疾病方面，需要生成数据来确定前进路径，且正在从狼疮扩展到其他自身免疫性适应症如肌炎和硬皮病[32][33]。 2. **与竞争对手的差异化** - 在自身免疫领域，与自体和双特异性疗法相比，自体疗法入组慢、不实用、有风险，双特异性疗法数据虽鼓舞人心但不持久且不能到达疾病表现的所有深部组织。同种异体CAR - T处于优势地位，公司的同种异体CAR - T是最好的之一，加上先进的制造设施，可在商业规模下以低成本制造，具有商业制造的所有功能，这使其在竞争中占据优势[35][36]。 3. **目标选择与条件方案** - CD19是合适的目标，因为能获取表达CD19的早期祖细胞，BCMA单独使用可能无法到达B细胞疾病表现的早期阶段，可能无法持久消除症状，CD19更适合自身免疫适应症[37]。 - 在自身免疫疾病的条件方案方面，从标准的氟达拉滨（flu - sci）条件开始，公司在肿瘤学同种异体CAR - T中未进行强化条件处理就看到良好的剂量反应，希望在自身免疫疾病中也如此。先从标准条件开始证明疗效，再向低强度条件发展，医生更关注疗效，如果有效且持久，他们会接受现有的细胞毒素和氟达拉滨条件，这里存在未知因素，需要从临床试验中学习，不想仓促行事[38][39]。 - 自身免疫疾病的下一次数据更新可能在明年某个时间，但尚未确定[40]。 （四）RegenMed平台相关 - 越来越多基于诱导多能干细胞（IPS）的器官开发证据，世界各地有成功案例（如中国的自体IPS衍生胰岛细胞移植使患者一年无需胰岛素），监管机构对试验更加开放（Vertex将进行1 - 3期糖尿病试验），这有助于公司1型糖尿病项目更快发展[42]。 （五）未来关注重点 - 未来9 - 12个月，Casgevy的持续发展、体内LPA和ANGPTL3的数据、肿瘤学数据和自身免疫数据是投资者应关注的关键事件[44]。 三、其他重要但可能被忽略的内容 1. 在解释Casgevy治疗患者速度时，将其类比为分子手术，像外科手术一样需要安排时间，随着时间推移会有更多患者接受治疗[8]。 2. 在提及每个ATC每年最少治疗10人时，只是一种说明性评论，不是目标[13]。 3. 在讨论LPA时，提到高LPA与寒冷气候、非洲的事件有关，可能与饥饿基因等有关[19]。 4. 在CAR - T项目中提到有其他公司进行相同的编辑（Regnase 1），以及Carl June的研究也得出相同编辑对CAR - T最佳的结论[30]。 5. 在自身免疫疾病的CAR - T治疗中，提到中国和美国其他公司出现的案例研究有助于公司向其他自身免疫适应症扩展[34]。

CRISPR Therapeutics’ (CRSP) shares have lost 6.6% in the past two weeks compared with the industry’s 8.4% decline, as seen in the chart below. The stock has underperformed the sector and the S&P 500 index. Shares of the company are also currently trading below its 50-day and 200-day moving averages.CRSP Stock Performance Image Source: Zacks Investment ResearchThe drop in the share price is likely due to the decline of the drug/biotech sector in the past couple of months due to lower-than-expected third-quar ...

Biotechs often need several years to realize their visions, even after they have a drug approved for the first time. There's typically plenty of upside in store for enterprising and patient investors.Here are two such opportunities that are ripe for buying today, provided that you're willing to hold on to your shares for at least five years.1. CRISPR TherapeuticsWith a bunch of gene therapy and gene editing programs in clinical trials, CRISPR Therapeutics (CRSP 0.85%) has an impressive resume already, but i ...

CRISPR Therapeutics AG (NASDAQ:CRSP) Guggenheim Inaugural Healthcare Innovation Conference November 12, 2024 2:00 PM ET Company Participants Samarth Kulkarni - CEO and Chairman Conference Call Participants Debjit Chattopadhyay - Guggenheim Partners Debjit Chattopadhyay Good afternoon and thank you for joining us at Guggenheim's Inaugural Healthcare Innovations Conference. I am Debjit and one of the therapeutic analysts here. And joining me today is Samarth Kulkarni, CEO and Chairman of CRISPR Therapeutics. ...

一、涉及公司 CRISPR Therapeutics AG (NASDAQ:CRSP)[1] 二、核心观点与论据 （一）公司发展历程与重要里程碑 1. 公司成立10年，致力于利用CRISPR技术制造药物，为重病患者带来变革性治疗[3]。 2. 已达成一个非常重要的里程碑，即世界上首个获批的CRISPR药物CASGEVY，用于镰状细胞贫血和地中海贫血，目前由合作伙伴Vertex推出[3]。 （二）公司的研发管线 1. 构建了多元化的研发管线，不仅有CASGEVY，还包括体外（ex - vivo）和体内（in - vivo）项目[4]。 2. 体外项目方面，有针对CD - 19的同类最佳的同种异体CAR - T（CTX - 112），正在开发用于肿瘤和自身免疫适应症[4]。 3. 体内项目方面，有可用于肝脏编辑的直接注射、静脉注射（IV），针对如LPA和ANGP TL3等目标，其中LPA在未来几年将是制药领域非常重要的目标[5]。 三、其他重要但可能被忽略的内容 无（文档未涉及）

CRISPR Therapeutics (CRSP -5.91%) made a name for itself by pioneering advanced gene therapies made with technologies that didn't exist a generation ago. Now, its challenge is to build on its prior successes to become a biotech powerhouse and prove to investors that it isn't a one-trick pony.The next three years will be critical for both of those things. Here's what to expect.This bird is leaving the nestBy late 2027, CRISPR will be a larger biotech, with much more revenue, more collaborators, and a much bi ...

ZUG, Switzerland and BOSTON, Nov. 14, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP), a biopharmaceutical company focused on creating transformative gene-based medicines for serious diseases, today announced that Samarth Kulkarni, Ph.D., Chief Executive Officer and Chairman of CRISPR Therapeutics, will present at the Jefferies London Healthcare Conference on Wednesday, November 20, 2024, at 4:00 p.m. GMT. A live webcast of the fireside chat will be available on the "Events & Presentations" page ...

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Shares of CRISPR Therapeutics AG (CRSP) have gained 11.4% over the past four weeks to close the last trading session at $50.36, but there could still be a solid upside left in the stock if short-term price targets of Wall Street analysts are any indication. Going by the price targets, the mean estimate of $81.96 indicates a potential upside of 62.8%.The mean estimate comprises 24 short-term price targets with a standard deviation of $34.57. While the lowest estimate of $30 indicates a 40.4% decline from the ...

公司财务状况 - 2024年第三季度每股亏损1.01美元低于Zacks共识预期的每股亏损1.33美元较去年同期每股亏损1.41美元有所收窄总营收虽可忽略不计但全部来自补助收入为60万美元远低于Zacks共识预期的640万美元去年同期无营收 [1] - 研发费用同比下降9%至8220万美元因外部可变研发和制造成本降低一般及行政费用本季度同比下降5%至1740万美元合作费用本季度为1120万美元同比下降52% [2] - 截至2024年9月30日公司拥有现金现金等价物可出售证券和应收账款19亿美元较2024年6月30日的20亿美元有所减少 [3] 公司股票表现 - 公司股票今年迄今已下跌19.5%而行业下跌3.8% [3] 公司产品管线及其他进展 - 公司与合作伙伴Vertex的一次性体外基因疗法Casgevy于2023年末2024年初在美国和欧洲获批用于两种血液疾病VRTX在2021年协议条款下领导Casgevy的全球开发和商业化并得到公司支持 [5] - 自10月中旬以来全球已激活超过45个授权治疗中心VRTX在治疗第一名患者后录得200万美元的Casgevy产品收入且在财报电话会议上提到Casgevy推出情况良好 [6] - 除Casgevy外公司正在开发CRISPR候选产品以创建新型CAR - T细胞疗法目前正专注于优先开发下一代CAR - T疗法候选产品CTX112和CTX131分别处于I/II期研究预计CTX131研究的初步数据将于2024年底出炉 [7] - 管理层正在探索这些下一代候选产品在其他适应症中的潜力8月公司宣布已启动两项新临床研究分别评估CTX131用于血液系统恶性肿瘤CTX112用于系统性红斑狼疮还打算评估CTX112在其他自身免疫适应症中的应用 [8] - 管理层也在关注体内候选产品公司正在分别针对ANGPTL3和脂蛋白(a)的I期临床研究中研究其前两个体内候选产品CTX310和CTX320 [9] - 管理层打算再用两个项目CTX340和CTX450进一步扩展体内产品线已启动这两个候选产品的IND - enabling研究预计2025年下半年开始临床研究 [10] 公司排名及其他股票参考 - 公司目前Zacks排名为2(买入) [11] - 同行业其他排名靠前的股票如Amicus Therapeutics和Biogen目前Zacks排名均为2过去60天Amicus Therapeutics的2024年每股收益预期从21美分升至22美分2025年每股收益预期从50美分升至53美分今年迄今FOLD股票已下跌17.3%过去四个季度中有三个季度盈利超出预期一次未达预期平均惊喜为23.96% [12] - 过去60天Biogen的2024年每股收益预期从16.12美元升至16.36美元2025年每股收益预期从17.09美元升至17.15美元今年迄今BIIB股票已上涨40.9%过去四个季度中有三个季度盈利超出预期一次未达预期平均惊喜为9.99% [13]