Key TakeawaysArrowhead Pharmaceuticals reported a Phase-3 study of its medicine for a rare genetic disorder met all its primary endpoints and key secondary endpoints.The drug, called Plozasiran, helped patients with familial chylomicronemia syndrome (FCS), which has no currently approved treatment.Arrowhead said it plans to file a new drug application with the Food and Drug Administration (FDA) this year. Shares of Arrowhead Pharmaceuticals (ARWR) gained Tuesday after the biotech firm announced positive res ...

Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ARWR) 2024 Summer Series R&D Webinar: Obesity/Metabolic - ARO-INHBE Conference August 14, 2024 2:00 PM ET Company Participants Vincent Anzalone - Vice President and Head of Investor Relations Dr. Carel Le Roux - Chair of Metabolic Medicine, University College Dublin Erik Bush - Senior Vice President, Biology Tao Pei - Senior Vice President, Discovery Chemistry James Hamilton - SVP, Discovery and Translational Medicine Operator Good afternoon, and welcome to the Arrowh ...

会议主要讨论的核心内容 - 公司正在开发两个新的肥胖症治疗候选药物ARO-INHBE和ARO-ALK7 [47][48] - ARO-INHBE靶向肝脏分泌的INHBE蛋白,抑制其与ALK7受体的信号通路,从而减少脂肪堆积 [49][50][51][52][53][54][55][56][57][58][59][60][61][62][63][64][65][66][67] - ARO-ALK7靶向脂肪组织中的ALK7受体,抑制其信号通路,从而减少脂肪堆积 [84][85][86][87][88][89][90][91][92][93][94][95][96][97][98][99][100][101][102][103][104][105][106][107][108] - 公司正在开展ARO-INHBE和ARO-ALK7的临床前研究,计划在今年年底前提交临床试验申请,并尽快开展临床试验 [174][175][176] - 公司计划在ARO-INHBE和ARO-ALK7的临床试验中,评估单药疗效以及与现有GLP-1类药物tirzepatide联合使用的疗效 [113][114][115][116][117][118][119][120][121][122][123][124][125][126][127][128][129][130] 问答环节重要的提问和回答 - 问:GLP-1类药物引起的体重下降主要来自哪些脂肪组织?[133] 答:初期主要来自肝脏和内脏脂肪,后期恢复到治疗前的脂肪组织比例[134][135] - 问:靶向INHBE还是ALK7受体更好?[138] 答:两种方式都有潜力,需要在临床试验中进一步验证[139][140][141] - 问:如何避免患者在治疗过程中放松饮食限制从而抵消治疗效果?[143] 答:将肥胖视为一种疾病,给予患者更多控制权和健康获益,可以促使患者配合治疗[144][145] - 问:预计ARO-INHBE和ARO-ALK7的给药间隔会是多长?[147][148][149] - 问:在ALK7受体生检中需要达到多少降低水平才算有效?[150][151][152][153][154] - 问:哪些肥胖亚型更需要新的治疗方式?[155][156][157][158][159] - 问:这些新机制相比肌肉生长因子和activin-A有什么优缺点?[160][161][162][163] - 问:开展临床试验后何时可能有首次数据读出?[174][175][176] - 问:保留肌肉量对临床获益有什么影响,如何评估?[176][177][178][179][180] - 问:这些新药物在治疗中的定位会是如何?是单药还是联合用药?[181][182][183][184][185][186]

财务数据和关键指标变化 - 公司在2024年第三季度录得净亏损1.708亿美元,每股亏损1.38美元,而上年同期净亏损1.029亿美元,每股亏损0.96美元 [62] - 本季度无收入,而上年同期收入1580万美元,主要来自与Takeda的许可和合作协议 [63] - 研发费用增加,主要是由于公司管线中的发现和候选药物进入新的治疗领域和组织类型,以及临床候选药物进入更晚期的开发阶段 [64] - 经营活动现金净流出1.154亿美元,高于上年同期2140万美元,主要由于研发费用增加和收入减少 [65] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司未披露各业务线的具体数据和指标变化 [无] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司未披露各市场的具体数据和指标变化 [无] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在建设一个可扩展的平台,可以开发大量不同创新的新药物 [9][10][11] - 公司将把重点放在尽快将首个自主研发的药物plozasiran推向市场 [12] - 公司认为plozasiran是一个包含多个适应症的管线,可以服务于多个患者群体 [15][16] - 公司正在建设商业化基础设施,以支持plozasiran在FCS适应症的初始上市,并逐步扩大到更大的SHTG和混合型高脂血症市场 [13][55][56][57][58][59][60][61] - 公司认为plozasiran在降低甘油三酯方面的能力是无与伦比的,在未来几年内没有其他可与之匹敌的疗法 [16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对plozasiran在FCS、SHTG和混合型高脂血症市场的前景表示乐观 [15][16][17] - 管理层认为公司有多种工具来为未来3年的运营提供资金支持,包括潜在的里程碑付款、新的合作和许可协议、融资以及FCS市场的商业收入 [23] 其他重要信息 - 公司宣布与Sixth Street签署5亿美元的优先担保信贷融资,为公司的创新和增长提供长期、低成本的非稀释性资本 [18][19][20][21][68][69] - 公司还收到了5000万美元的里程碑付款,来自Amgen完成OCEAN(a)心血管结局试验的入组 [22] - 公司在本季度取得了多项临床进展,包括plozasiran在FCS III期试验PALISADE的积极结果,以及ARO-RAGE和ARO-INHBE的临床前数据 [24][25][26][27] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Maury Raycroft 提问** 询问在ESC会议上预计会看到哪些关于PALISADE试验的更多细节,以及公司的FCS适应症标签如何与Ionis的Olezarsen区分 [76][77] **Bruce Given 回答** 预计会看到更多关于主要和次要终点的细节,公司认为无论患者是否有基因确诊,临床表现都是一致的,因此预计payers会按照获批标签覆盖这些患者 [78][93][94][95] 问题2 **Edward Tenthoff 提问** 询问plozasiran NDA申报的进展情况,特别是CMC方面的进展 [98][99] **Chris Anzalone 回答** 公司正在撰写NDA申报文件,将与FDA进行pre-NDA会议,CMC方面也在推进,但尚未给出更多具体时间表 [99][100] 问题3 **Jason Gerberry 提问** 询问公司与Sixth Street的融资安排如何提供灵活性,以及ARO-TSLP与ARO-RAGE的关系 [107][108][109] **Chris Anzalone 和 James Hamilton 回答** 该融资安排可以让公司灵活利用里程碑付款等现金流,而不需要固定偿还;ARO-TSLP并非单独开发,而是作为二聚体的一部分考虑,与ARO-RAGE的机制有所不同 [110][111][112]

临床研究进展 - 公司的临床结果表现良好并受到了广泛关注[2] - 公司在后期临床研究中取得了良好进展，并正在推进自有和合作的RNAi治疗药物的商业化[2] - plozasiran在III期PALISADE研究中达到了主要和次要终点指标，显示了良好的疗效和安全性[5][6] - 公司计划启动plozasiran的III期SHASTA-3和SHASTA-4研究以及CAPITAN心血管结局研究[6] - 公司在MUIR和ARCHES-2研究中展示了plozasiran和zodasiran在混合型高脂血症患者中的积极疗效数据[6][7] - 公司在SHASTA-2研究中展示了plozasiran在重度高三酰甘油血症患者中的良好疗效和安全性数据[7] - 公司展示了ARO-INHBE在肥胖和代谢性疾病动物模型中的积极前临床数据[7] - 公司展示了ARO-RAGE在健康受试者和哮喘患者中的积极临床数据[8][9] 财务状况 - 公司通过两项财务事件增强了资产负债表实力，为推进最近商业机会plozasiran的上市做好准备[4] - 公司总权益为3.39亿美元，较上年同期增加18%[14] - 股票发行量从107,312股增加到124,227股[15] 公司概况 - 公司专注于利用RNA干扰技术开发治疗难治性疾病的药物[16] - 公司正在进行多项临床前和临床试验项目[18] - 公司与其他公司建立了多项合作、许可和战略性交易关系[18] 学术成就 - 公司在第三季度取得了多项高影响力的医学和科学会议演讲以及在高影响力期刊上发表论文[2]

财务状况 - 公司现金、现金等价物和受限现金为69.399亿美元，较上一季度的110.891亿美元有所下降[12] - 公司可供出售证券的公允价值为367.272亿美元，较上一季度的292.735亿美元有所增加[12] - 公司总资产为883.759亿美元，较上一季度的765.552亿美元有所增加[12] - 公司截至2024年6月30日的投资总额为367,272,000美元，较2023年9月30日的292,735,000美元增加了25.4%[54][52] - 公司持有367,272,000美元的可供出售证券，主要包括政府债券、商业票据和公司债券[88] - 公司持有34,481,000美元的现金等价物，主要为货币市场工具和商业票据[88] - 公司于2024年1月2日完成了4.5亿美元的股票发行，募集资金净额为4.293亿美元[63] - 公司认为目前的财务资源足以支持未来至少12个月的运营[122] 经营业绩 - 公司研发费用为152.431亿美元，较上年同期的94.757亿美元大幅增加[16] - 公司一般及行政费用为23.71亿美元，与上年同期基本持平[16] - 公司净亏损为170.793亿美元，较上年同期的102.946亿美元大幅增加[16] - 公司每股基本和稀释亏损为1.38美元，较上年同期的0.96美元有所增加[17] - 三个月和九个月的净亏损分别为1.708亿美元和4.29亿美元，每股摊薄净亏损分别为1.38美元和3.63美元[104] - 净亏损增加主要由于公司许可和合作协议收入减少，以及研发费用增加[104] - 研发费用增加主要由于管线扩张和临床试验进展,导致候选药物成本、发现研究成本、薪资和设施费用上升[112][115][116] - 股份支付费用下降19%,主要由于离职员工股权激励取消[116] - 折旧和摊销费用增加49%,主要由于新实验室和办公设施的完工[116] - 公司一般及行政费用总额增加8%，主要由于员工薪资增加33%和33.8%[119] - 专业服务及其他费用三个月内下降10%，九个月内增加11%，主要由于专利申请和知识产权相关的法律服务费用增加[119] - 股票激励费用三个月内下降11%，九个月内下降9%，主要由于与绩效奖励相关的薪酬成本下降[119] 现金流 - 2024财年前9个月经营活动产生的现金流出为3.256亿美元，主要用于研发和一般行政开支[123] - 2024财年前9个月投资活动产生的现金流出为1.971亿美元，主要用于资本支出和投资[123] - 2024财年前9个月筹资活动产生的现金流入为4.814亿美元，主要来自股票发行和期权行权[123] - 公司现金、现金等价物和受限现金从2023年9月30日的110.9百万美元下降至2024年6月30日的69.4百万美元[122] - 公司于2024年1月进行了4.5亿美元的股票发行，获得净收益4.29亿美元[122] 研发管线 - 公司正在开发一系列针对不同治疗领域的RNAi疗法管线[29] - 公司宣布将推进其主要候选药物plozasiran进入III期心血管结局试验CAPITAN[30] - 公司宣布其plozasiran在家族性高三酰甘油血症(FCS)III期PALISADE试验取得成功[30] - 公司展示了ARO-INHBE在治疗肥胖和代谢性疾病方面的前临床数据[30] - 公司宣布其zodasiran II期ARCHES-2试验取得积极结果[30] - 公司宣布ARO-RAGE在哮喘患者中达到高水平基因沉默[31] - 公司完成Amgen公司III期OCEAN(a)试验的患者入组,触发5000万美元里程碑付款[31] - 公司公布其plozasiran II期SHASTA-2试验的最终数据,显示在严重高三酰甘油血症患者中有显著、持续的APOC3和甘油三酯降低[31] - 公司启动了plozasiran的扩大获取计划,为符合条件的FCS患者提供获取[31] - 公司启动了ARO-DM1 I/II期临床试验,用于治疗1型肌肉营养不良症[31] - 完成了第三季度的临床试验入组,触发了5000万美元的里程碑付款[92] - 宣布了针对混合型高脂血症和动脉粥样硬化性心血管疾病残余风险患者的plozasiran III期心血管终点试验CAPITAN[103] - 公布了plozasiran在家族性高三酰甘油血症(FCS)患者中的III期PALISADE研究的积极顶线结果[103] - 展示了ARO-INHBE在治疗肥胖和代谢性疾病方面的有前景的临床前数据[103] - 公布了zodasiran II期ARCHES-2研究在混合型高脂血症患者中的结果[103] - ARO-RAGE在哮喘患者中达到了高水平的基因沉默[103] - 完成了Amgen公司olpasiran III期OCEAN(a)试验的入组,触发了5000万美元的里程碑付款[103] - 公布了plozasiran II期SHASTA-2研究在重度高三酰甘油血症患者中的最终数据,显示了显著和持续的APOC3和三酰甘油降低[103] - 启动了ARO-DM1的I/II期临床试验,用于治疗1型肌肉营养不良症(DM1)[103] 合作与许可 - 公司与GSK签订的独家许可协议,GSK负责GSK-4532990的全球临床开发和商业化,公司有权获得最高7.9亿美元的里程碑付款和中高十几%的特许权使用费[41] - 公

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财务数据和关键指标变化 - 公司本季度净亏损1.253亿美元,上年同期净利润4870万美元 [87][88] - 本季度无收入,上年同期收入1.463亿美元 [88][89] - 本季度经营活动现金流出9240万美元,上年同期流出3170万美元 [90][91] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进两个晚期候选药物plozasiran和zodasiran的临床开发,预计未来5-6年内将陆续提交NDA或补充申请以扩大适应症 [10] - plozasiran正在进行PALISADE III期试验,预计今年6月公布顶线数据 [11] - 公司已启动SHASTA-3和SHASTA-4两项III期试验,评估plozasiran治疗严重高三酰甘油血症(SHTG) [14] - 公司正在准备启动SHASTA-5试验,评估plozasiran治疗高三酰甘油血症并有急性胰腺炎病史的患者 [14] - zodasiran正在进行HOFH患者III期试验的前期准备工作,公司也在评估在大规模混合型高脂血症人群中开展心血管结局试验 [15][16] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在为plozasiran在FCS适应症的商业化做准备,包括建立商业团队和专科药房/患者中心系统 [12][13] - 公司预计plozasiran将成为其首个商业化产品,有望在2025年上市 [11] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在扩展心血管新陈代谢领域的管线,计划在今年第四季度引入两个新的候选药物,针对肥胖和代谢性疾病 [23] - 公司正在推进肺部、补体、肌肉疾病和中枢神经系统等其他治疗领域的管线,并计划通过合作来限制支出并获得资金支持心血管新陈代谢业务和其他研发项目 [27][28] - 公司正在加强与行业专家的合作,通过一系列网络研讨会向投资者介绍公司各治疗领域的管线进展和临床策略 [29]-[32] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对plozasiran和zodasiran的临床数据感到鼓舞,认为这两款药物在未来几年内可带来可观的商业价值 [10][17] - 管理层认为公司有望通过plozasiran和zodasiran帮助大量患者,并创造可观的价值 [23] - 管理层对公司的研发平台和管线拓展感到乐观,计划在今年底前将临床项目增加到18个 [27] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Luca Issi 提问** 对于ARO-RAGE在高FeNO患者群体中入组缓慢的原因,以及公司对于该项目的预期目标值有何看法? [101] **Chris Anzalone 回答** 公司决定不再等待高FeNO患者入组,而是直接启动II期试验,因为认为该药物很有前景,不应该等待[102] 问题2 **Edward Tenthoff 提问** 对于PALISADE III期FCS试验的预期结果,公司如何看待与Ionis竞争同一患者群体? [109][110] **Bruce Given 回答** 公司无法对PALISADE试验的结果做出预测,但基于之前的数据,对结果持乐观态度。在剂量频次等方面,公司可能会有优势。但最终结果需要等待试验数据[110][111][112] 问题3 **Maury Raycroft 提问** 对于PALISADE FCS试验中纳入的遗传性FCS和临床表型FCS患者,公司对于未来标签申请有何预期? [136][137][138][139][140] **Chris Anzalone 回答** 公司预期标签将反映所研究的患者群体,但最终决定权在于监管机构。遗传性FCS和临床表型FCS患者的标签可能会有所不同[138][139][140]

EXHIBIT 99.1 PRESS RELEASE May 9, 2024 Arrowhead Pharmaceuticals Reports Fiscal 2024 Second Quarter Results – Conference Call and Webcast Today, May 9, 2024 at 4:30 p.m. ET PASADENA, Calif., May 9, 2024 — Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) today announced financial results for its fiscal 2024 second quarter ended March 31, 2024. The Company is hosting a conference call today, May 9, 2024, at 4:30 p.m. ET to discuss the results. Christopher Anzalone, Ph.D., President and CEO at Arrowhead, said: " ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, DC 20549 _____________________________________ FORM 10-Q _____________________________________ (Mark One) x QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2024 o TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number 001-38042 _____________________________________ ARROWHEAD PHA ...