财务状况 - 公司现金、现金等价物和受限现金为69.399亿美元，较上一季度的110.891亿美元有所下降[12] - 公司可供出售证券的公允价值为367.272亿美元，较上一季度的292.735亿美元有所增加[12] - 公司总资产为883.759亿美元，较上一季度的765.552亿美元有所增加[12] - 公司截至2024年6月30日的投资总额为367,272,000美元，较2023年9月30日的292,735,000美元增加了25.4%[54][52] - 公司持有367,272,000美元的可供出售证券，主要包括政府债券、商业票据和公司债券[88] - 公司持有34,481,000美元的现金等价物，主要为货币市场工具和商业票据[88] - 公司于2024年1月2日完成了4.5亿美元的股票发行，募集资金净额为4.293亿美元[63] - 公司认为目前的财务资源足以支持未来至少12个月的运营[122] 经营业绩 - 公司研发费用为152.431亿美元，较上年同期的94.757亿美元大幅增加[16] - 公司一般及行政费用为23.71亿美元，与上年同期基本持平[16] - 公司净亏损为170.793亿美元，较上年同期的102.946亿美元大幅增加[16] - 公司每股基本和稀释亏损为1.38美元，较上年同期的0.96美元有所增加[17] - 三个月和九个月的净亏损分别为1.708亿美元和4.29亿美元，每股摊薄净亏损分别为1.38美元和3.63美元[104] - 净亏损增加主要由于公司许可和合作协议收入减少，以及研发费用增加[104] - 研发费用增加主要由于管线扩张和临床试验进展,导致候选药物成本、发现研究成本、薪资和设施费用上升[112][115][116] - 股份支付费用下降19%,主要由于离职员工股权激励取消[116] - 折旧和摊销费用增加49%,主要由于新实验室和办公设施的完工[116] - 公司一般及行政费用总额增加8%，主要由于员工薪资增加33%和33.8%[119] - 专业服务及其他费用三个月内下降10%，九个月内增加11%，主要由于专利申请和知识产权相关的法律服务费用增加[119] - 股票激励费用三个月内下降11%，九个月内下降9%，主要由于与绩效奖励相关的薪酬成本下降[119] 现金流 - 2024财年前9个月经营活动产生的现金流出为3.256亿美元，主要用于研发和一般行政开支[123] - 2024财年前9个月投资活动产生的现金流出为1.971亿美元，主要用于资本支出和投资[123] - 2024财年前9个月筹资活动产生的现金流入为4.814亿美元，主要来自股票发行和期权行权[123] - 公司现金、现金等价物和受限现金从2023年9月30日的110.9百万美元下降至2024年6月30日的69.4百万美元[122] - 公司于2024年1月进行了4.5亿美元的股票发行，获得净收益4.29亿美元[122] 研发管线 - 公司正在开发一系列针对不同治疗领域的RNAi疗法管线[29] - 公司宣布将推进其主要候选药物plozasiran进入III期心血管结局试验CAPITAN[30] - 公司宣布其plozasiran在家族性高三酰甘油血症(FCS)III期PALISADE试验取得成功[30] - 公司展示了ARO-INHBE在治疗肥胖和代谢性疾病方面的前临床数据[30] - 公司宣布其zodasiran II期ARCHES-2试验取得积极结果[30] - 公司宣布ARO-RAGE在哮喘患者中达到高水平基因沉默[31] - 公司完成Amgen公司III期OCEAN(a)试验的患者入组,触发5000万美元里程碑付款[31] - 公司公布其plozasiran II期SHASTA-2试验的最终数据,显示在严重高三酰甘油血症患者中有显著、持续的APOC3和甘油三酯降低[31] - 公司启动了plozasiran的扩大获取计划,为符合条件的FCS患者提供获取[31] - 公司启动了ARO-DM1 I/II期临床试验,用于治疗1型肌肉营养不良症[31] - 完成了第三季度的临床试验入组,触发了5000万美元的里程碑付款[92] - 宣布了针对混合型高脂血症和动脉粥样硬化性心血管疾病残余风险患者的plozasiran III期心血管终点试验CAPITAN[103] - 公布了plozasiran在家族性高三酰甘油血症(FCS)患者中的III期PALISADE研究的积极顶线结果[103] - 展示了ARO-INHBE在治疗肥胖和代谢性疾病方面的有前景的临床前数据[103] - 公布了zodasiran II期ARCHES-2研究在混合型高脂血症患者中的结果[103] - ARO-RAGE在哮喘患者中达到了高水平的基因沉默[103] - 完成了Amgen公司olpasiran III期OCEAN(a)试验的入组,触发了5000万美元的里程碑付款[103] - 公布了plozasiran II期SHASTA-2研究在重度高三酰甘油血症患者中的最终数据,显示了显著和持续的APOC3和三酰甘油降低[103] - 启动了ARO-DM1的I/II期临床试验,用于治疗1型肌肉营养不良症(DM1)[103] 合作与许可 - 公司与GSK签订的独家许可协议,GSK负责GSK-4532990的全球临床开发和商业化,公司有权获得最高7.9亿美元的里程碑付款和中高十几%的特许权使用费[41] - 公