Patient Enrollment in Pivotal STRIVE-ON Phase 3 Safety Trial for GTX-104 On-Track for Potential NDA Submission in 1H Calendar 2025Projected Cash Runway into Second Calendar Quarter 2026 PRINCETON, N.J., June 21, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) --  Acasti Pharma Inc. (Nasdaq: ACST) (Acasti or the Company), a late-stage, biopharma company advancing GTX-104, its novel injectable formulation of nimodipine that addresses high unmet medical needs for a rare disease, aneurysmal subarachnoid hemorrhage (aSAH), today announc ...

公司资产 - 公司资产截至2024年3月31日包括现金及现金等价物2,300万美元和无形资产及商誉4,930万美元[372] 净亏损 - 2024年3月31日的净亏损为1,285.3万美元，较2023年3月31日的净亏损42,429万美元减少了29,576万美元[374] 研发支出 - 2024年研发支出为4,683万美元，较2023年的9,972万美元减少了5,289万美元[374] - 2024年第三方研发支出为3,576万美元，较2023年的7,704万美元减少了4,128万美元[378] 政府补助和税收抵免 - 2024年政府补助和税收抵免为55,000美元，较2023年的负165,000美元增加了220,000美元[380] 销售和营销支出 - 2024年销售和营销支出为252万美元，较2023年的661万美元减少了409万美元[389] 利息收入 - 2024年利息收入为911,000美元，较2023年的246,000美元增加了665,000美元[399] 所得税收益 - 2024年所得税收益为1,832万美元，较2023年的9,542万美元减少了7,710万美元[400] 经营活动现金流 - 2024年，公司经营活动使用现金减少了360万美元，主要是由于2023年5月的重组导致第三方研发支出减少410万美元，工资和福利支出减少250万美元，其他一般和行政支出减少70万美元[403] 投资活动现金流 - 2024年，公司投资活动提供了104,000美元的现金，较2023年的1320万美元提供的现金有所减少，主要是由于短期投资净到期额减少[404] 融资活动现金流 - 2024年，公司融资活动提供了740万美元的现金，主要是由于2023年9月的募资活动净收益为730万美元，而2023年的现金提供为30.4万美元[405] 股票发行 - 2024年，公司通过私募发行协议向机构和认可投资者出售了195万1371股A类普通股，每股价格为1.848美元，以及预先融资权证，购买价格为每股普通股的购买价格减去0.0001美元，每个预先融资权证可行使购买一股普通股，行权价格为0.0001美元每股[406] 发行销售协议 - 2023年6月29日，公司与B. Riley FBR, Inc.、Oppenheimer & Co. Inc.和H.C. Wainwright & Co. LLC签订了修订后的现场发行销售协议，根据协议，公司可以通过代理商发行和销售公司普通股，总价值高达7500万美元[410] 现金投资 - 公司的现金和现金等价物主要投资于符合公司投资政策的机构，以保值和维持流动性为主要目标[431] 现金再投资 - 公司的短期固定利率现金和现金等价物的再投资能力将受到市场上短期固定利率变化的影响[434] 现金资源 - 公司预计将在2026年第二季度之前有足够的现金资源来满足其目标[438]

文章核心观点 - 尽管小盘股价格波动大、风险高,但在牛市中仍有望获得可观收益,有望造就新的百万富翁 [1] - 根据罗素2000指数的艾略特波浪分析,当前市场正处于趋势性行情,有利于小盘公司 [1] 公司总结 Tonix Pharmaceuticals (TNXP) - 公司是一家生物制药公司,专注于开发和商业化治疗和预防人类疾病的药物 [3] - 公司计划于2024年下半年向FDA提交TNX-102 SL的新药申请,用于治疗纤维肌痛 [4] - 该药物在两项III期临床试验中显示出显著改善睡眠质量和日常疼痛的效果,有望获得FDA批准 [5] - 分析师给予TNXP"强烈买入"评级,目标价较当前水平上涨约391%,主要基于新药申请提交和潜在的市场独占地位 [6] Mind Medicine (MNMD) - 公司致力于成为大脑健康障碍治疗领域的领导者,正在推进一系列创新药物候选物 [8] - 公司计划于2024年下半年启动其主要候选药物MM120的III期临床项目,此前将于上半年与FDA进行临床前会议 [9] - MM120在II期临床试验中显示出治疗广泛性焦虑障碍的良好疗效,较安慰剂组改善焦虑症状7.7分 [10] - 公司还有多项针对自闭症和焦虑障碍的临床试验正在进行中 [11][12] Acasti Pharma (ACST) - 公司是一家处于后期临床阶段的生物制药公司,专注于开发和商业化罕见和孤儿疾病的创新治疗方法 [13] - 公司正在推进其主要候选药物GTX-104的开发,这是一种用于治疗蛛网膜下腔出血的新型注射剂 [13] - 公司计划于2024年提交GTX-104的新药申请,目前正在进行III期临床试验 [14] - 分析师给予ACST积极评级,目标价较当前水平有显著上涨空间,主要基于新药申请提交和GTX-104的市场潜力 [15]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 ______________________________________ FORM 10-Q ______________________________________ (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended December 31, 2023 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number: 001-35776 ______________________________________ A ...

PRINCETON, N.J., Feb. 01, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Acasti Pharma Inc. (NASDAQ:ACST) (Acasti or the Company), a late-stage, biopharma company advancing GTX-104, its novel formulation of nimodipine that addresses the high unmet medical needs for a rare disease, aneurysmal subarachnoid hemorrhage (aSAH), today announced that a poster outlining its pivotal Phase 3 STRIVE-ON safety trial (the STRIVE-ON trial–NCT05995405) has been accepted for presentation at the 2024 International Stroke Conference, to be held F ...

公司产品开发 - 公司专注于开发和商业化罕见和孤儿疾病产品，利用新型药物输送技术，以提高临床结果[79] - GTX-104是一种临床阶段的新型尼莫地平注射剂，用于治疗蛛网膜下腔出血患者，具有潜在的医疗需求[84] - GTX-104的独特纳米颗粒技术有助于水溶性尼莫地平的安全静脉注射，提供更便捷的治疗方式[94] - GTX-104相较于口服尼莫地平，具有更好的血压控制和更好的低血压管理[94] - GTX-104的IV给药方式可能减少与口服药物相比的食物影响和药物相互作用[94] - GTX-104的IV给药方式可能减少血管痉挛的发生，更好地管理低血压[96] - GTX-104的IV给药方式可能减少使用救援疗法和昂贵的医院资源[96] - GTX-104的IV给药方式可能减少对血压的更有效管理，从而缩短住院时间并改善结果[96] - GTX-104口服和静脉注射的血浆浓度差异较小，IV给药方式对生理过程不敏感[102] - GTX-104口服生物利用度仅为8%，相比口服胶囊，需1/12的剂量才能达到相同血药浓度[103] - GTX-104获得FDA关于进行第三阶段安全性试验的认可，试验名为STRIVE-ON[106] 公司产品开发优先级调整 - GTX-102是一种浓缩的口腔喷雾，旨在改善A-T患者的神经症状[108] - A-T是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，患者通常在第二个十年开始使用轮椅[109] - GTX-102浓缩口腔喷雾的PK数据显示，与口服溶液相比，体内浓度相似，但体积仅为其1/70[116] - GTX-102的进一步开发已被降低优先级，公司将专注于GTX-104的开发[120] 公司产品研发及市场前景 - GTX-101是一种非麻醉性的局部生物粘合膜形成布比卡因喷雾，用于缓解PHN患者的症状[122] - PHN是由水痘-带状疱疹病毒引起的神经痛，持续时间至少三个月[123] - 目前PHN的治疗主要包括口服加巴喷丁和处方利多卡因贴片，难治性病例可能需要使用阿片类药物[127] - GTX-101是一种新型非阿片类产品，通过皮肤喷雾途径快速缓解PHN疼痛，具有更高的潜在优势[131] - GTX-101单剂量临床试验结果显示，皮肤内吸收速度较慢，可能导致长时间的镇痛效果[134] - GTX-101单剂量后血液中布比卡因的系统暴露量较皮下注射低，有望提高安全性[135] - GTX-101的进一步开发已被降低优先级，公司将专注于GTX-104的发展[137] 公司财务状况及运营情况 - 公司拥有全球化权利，计划最大化每个资产的价值，可能会考虑GTX-104在美国的自主商业化[138] - 2023年9月，公司进行了私募股权融资，募集资金约730万美元[139] - GTX-104的临床开发是公司当前研发重点，研发费用主要用于该项目[150] - 2023年9月30日，公司现金及现金等价物和短期投资总额为2700万美元，当前负债总额为140万美元[146] - 2023年9月30日，公司三个月净亏损为3273万美元，同比减少1656万美元[147] - 研发费用主要包括对CROs和CMOs的费用，以及研发人员的薪酬和相关费用[149] - 2023年9月30日，公司的总行政和管理费用为1,389美元，较2022年同期的1,324美元增加了65美元[157] - 2023年9月30日，公司的总销售和营销费用为43美元，较2022年同期的106美元减少了63美元[160] - 公司在2023年9月30日前进行了重组，裁员导致总行政和管理费用增加，同时销售和营销费用减少[158][161] - 公司在2023年9月30日前进行了重组，导致股权补偿费用减少[162]

产品开发与商业化 - 公司专注于开发和商业化用于罕见和孤儿疾病的产品，通过新型药物输送技术提高临床结果[71] - GTX-104是一种临床阶段的新型注射用尼莫地平制剂，用于处理蛛网膜下腔出血患者，具有潜在的医疗需求[76] - GTX-104的独特纳米颗粒技术有助于水溶性尼莫地平的安全静脉外周注射[86] - GTX-104的IV给药方式可能减少与口服给药相关的复杂性，提供更一致的浓度[87] - GTX-104预计将减少血管痉挛的发生，更好地管理低血压，减少救援疗法的使用[88] - GTX-104的潜在益处包括更方便的给药方式，更好的血压控制，更高的生物利用度[86] - GTX-104口服和静脉注射的血浆浓度变异性较小，口服尼莫地平胶囊的生物利用度仅为8%[95] - GTX-104将进行第三阶段安全性试验，FDA已同意505(b)(2)法规途径[96] - GTX-104第三阶段试验将招募约100名患者，评估安全性和比较不良事件，试验将持续21天[98] 产品开发调整 - GTX-102是一种浓缩的口腔黏膜喷雾，旨在改善A-T患者的神经症状[100] - A-T是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，患者通常在25岁时因肺部疾病或癌症并发症而死亡[103] - GTX-102浓缩口腔喷雾的血药浓度相当于口服液体的1/70，适合A-T患者[108] - GTX-102的PK桥接试验结果显示，血药浓度可预测和一致，符合505(b)(2)法规途径[110] - GTX-102的进一步开发已被降级，公司将专注于GTX-104的开发[112] 神经痛症状缓解产品 - GTX-101是一种非麻醉性的局部生物粘合膜形成布比卡因喷雾，用于缓解带状疱疹后神经痛症状[114] - PHN是由水痘带状疱疹病毒引起的神经痛，持续时间至少三个月[116] - GTX-101通过皮肤喷雾(GTX-101)递送的布比卡因被证实可以很好地被皮肤吸收，而系统吸收很少[121] - GTX-101在健康志愿者中的四项试验中，安全耐受性良好，无皮肤刺激迹象[122] - GTX-101是一种非阿片类产品，可以通过更有效的递送系统更快、持续地缓解PHN疼痛，具有多种优势[123] - GTX-101单剂量临床试验的数据已提交给FDA，并获得了反馈，计划在2023年进行多剂量试验[124] - GTX-101单剂量PK试验在2022年7月开始，2022年12月23日报告的结果符合所有主要结果指标[125] - GTX-101单剂量皮肤喷雾后，布比卡因在血浆中的中位Tmax为18至24小时，暗示布比卡因通过GTX-101递送在皮肤中停留时间较长[126] - GTX-101单剂量后，布比卡因的系统暴露量约为10mg皮下注射的29倍，这可能对毒性风险具有更高的安全边际[127] - GTX-101和布比卡因皮下注射的相关不良事件分别为头痛(1例=3%)和麻木(1例=3%)，头晕(1例=8%)和恶心(1例=8%)[128] 公司财务情况 - 公司已将发展重点转向GTX-104，计划在2023年进行多剂量试验，并考虑将GTX-101进行外部许可或出售[129] - 公司拥有全球化权利，计划最大化每个资产的价值，目前已将发展重点放在GTX-104上，可能会考虑将GTX-102和GTX-101进行外部许可或出售[130] - GTX-104的第三方合同研究费用为299美元，与PK桥接研究有关[153] - GTX-102的第三方合同研究费用为103美元，主要与PK桥接研究和临床试验材料有关[153] - GTX-101的第三方合同研究费用为34美元，主要与单剂量研究的规划和启动有关[153] - 2023年6月30日，总第三方研发费用增加了51美元，与GTX-104、GTX-102和GTX-101的临床项目相关[155] - 2023年6月30日，工资和福利为225美元，与2022年6月30日的489美元相比减少了264美元，主要是由于研发人员减少[156] - 2023年6月30日，总的一般和行政费用为1700美元，比2022年6月30日的1591美元增加了109美元，主要是由于法律、税收、会计和其他专业费用的增加[159] - 2023年6月30日，销售和营销费用在未计入股权补偿费用前为95美元，比2022年6月30日的197美元减少了102美元，主要是由于管理结构重组导致人员减少[162] - 2023年6月30日，投资活动中没有现金流，与2022年6月30日的13258美元现金流相比[170] - 2023年6月30日，融资活动中没有提供净现金，与2022年6月30日的195美元相比[171] - GTX-104的进一步发展被推迟，导致无形资产减值28,682美元[183] - 2023年3月31日结束的一年中，商誉减值4,826美元[184] - 截至2023年6月30日，与Aker签订的生磷油供应协议剩余承诺金额为2.8百万美元[189]

公司财务状况 - 截至2023年3月31日，公司资产总额为79123万美元，较2022年减少49497万美元[1] - 2023年3月31日结束的年度，公司净亏损为42429万美元，较2022年增加32610万美元[3] - 2023年3月31日结束的年度，无形资产减值额为28682万美元，较2022年增加[4] - 2023年3月31日结束的年度，净亏损导致所得税收入为8633万美元[5] 研发支出 - 研发支出方面，第三方研究和发展费用在2023年3月31日结束的年度总计为7539万美元，较2022年增加4444万美元[2] 股本结构和融资 - 公司授权股本结构包括无限数量的A类、B类、C类、D类和E类股份[6] - 公司目前主要通过公开发行和私人配售普通股、认股权证和可转换债券以及研究税收抵免的收益来资助运营[13] 现金流 - 截至2023年3月31日，现金及现金等价物总额为27,875美元，较2022年3月31日的30,339美元减少了2,464美元[6] - 在2023年和2022年结束的年度中，公司的经营活动使用了15,913美元和17,234美元的现金，导致减少了1,321美元[7] - 在2023年结束的年度中，公司的投资活动产生了13,153美元的现金，而在2022年结束的年度中使用了3,522美元[8] 商誉和无形资产 - 公司的IPR&D和商誉截至2023年3月31日为4930万美元，占总资产的62%[9] - GTX 104的商誉减值测试结果显示，如果成功概率假设每年下降超过约6.2%，将导致商誉减值[10] - 公司使用多期超额收益法估算无形资产的公允价值，其中包括概率成功的临床研发和获得监管批准[11] 资本需求和战略重组 - 预计公司将有足够的现金资源支持目标直至2025年第二季度，但需要额外资本来满足日常运营需求[14] - 公司在2023年5月实施了战略重组计划，包括新管理团队的加入和大幅减少研发活动以及裁员[15]

Acasti Pharma Inc. (NASDAQ:ACST) Q3 2023 Earnings Conference Call February 14, 2023 1:00 PM ET Company Representatives Jan D'Alvise - President, Chief Executive Officer Brian Ford - Chief Financial Officer Pierre Lemieux - Chief Operating and Scientific Officer, Co-Founder Prashant Kohli - Chief Commercial Officer Robert Blum - Lytham Partners Conference Call Participants Leland Gershell - Oppenheimer Oren Livnat - H.C. Wainwright Operator Good day, and welcome to the Acasti Pharma Reports Third Quarter of ...