UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 ______________________________________ FORM 10-Q ______________________________________ (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended December 31, 2023 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to Commission file number: 001-35776 ______________________________________ A ...

PRINCETON, N.J., Feb. 01, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Acasti Pharma Inc. (NASDAQ:ACST) (Acasti or the Company), a late-stage, biopharma company advancing GTX-104, its novel formulation of nimodipine that addresses the high unmet medical needs for a rare disease, aneurysmal subarachnoid hemorrhage (aSAH), today announced that a poster outlining its pivotal Phase 3 STRIVE-ON safety trial (the STRIVE-ON trial– NCT05995405) has been accepted for presentation at the 2024 International Stroke Conference, to be held ...

公司产品开发 - 公司专注于开发和商业化罕见和孤儿疾病产品，利用新型药物输送技术，以提高临床结果[79] - GTX-104是一种临床阶段的新型尼莫地平注射剂，用于治疗蛛网膜下腔出血患者，具有潜在的医疗需求[84] - GTX-104的独特纳米颗粒技术有助于水溶性尼莫地平的安全静脉注射，提供更便捷的治疗方式[94] - GTX-104相较于口服尼莫地平，具有更好的血压控制和更好的低血压管理[94] - GTX-104的IV给药方式可能减少与口服药物相比的食物影响和药物相互作用[94] - GTX-104的IV给药方式可能减少血管痉挛的发生，更好地管理低血压[96] - GTX-104的IV给药方式可能减少使用救援疗法和昂贵的医院资源[96] - GTX-104的IV给药方式可能减少对血压的更有效管理，从而缩短住院时间并改善结果[96] - GTX-104口服和静脉注射的血浆浓度差异较小，IV给药方式对生理过程不敏感[102] - GTX-104口服生物利用度仅为8%，相比口服胶囊，需1/12的剂量才能达到相同血药浓度[103] - GTX-104获得FDA关于进行第三阶段安全性试验的认可，试验名为STRIVE-ON[106] 公司产品开发优先级调整 - GTX-102是一种浓缩的口腔喷雾，旨在改善A-T患者的神经症状[108] - A-T是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，患者通常在第二个十年开始使用轮椅[109] - GTX-102浓缩口腔喷雾的PK数据显示，与口服溶液相比，体内浓度相似，但体积仅为其1/70[116] - GTX-102的进一步开发已被降低优先级，公司将专注于GTX-104的开发[120] 公司产品研发及市场前景 - GTX-101是一种非麻醉性的局部生物粘合膜形成布比卡因喷雾，用于缓解PHN患者的症状[122] - PHN是由水痘-带状疱疹病毒引起的神经痛，持续时间至少三个月[123] - 目前PHN的治疗主要包括口服加巴喷丁和处方利多卡因贴片，难治性病例可能需要使用阿片类药物[127] - GTX-101是一种新型非阿片类产品，通过皮肤喷雾途径快速缓解PHN疼痛，具有更高的潜在优势[131] - GTX-101单剂量临床试验结果显示，皮肤内吸收速度较慢，可能导致长时间的镇痛效果[134] - GTX-101单剂量后血液中布比卡因的系统暴露量较皮下注射低，有望提高安全性[135] - GTX-101的进一步开发已被降低优先级，公司将专注于GTX-104的发展[137] 公司财务状况及运营情况 - 公司拥有全球化权利，计划最大化每个资产的价值，可能会考虑GTX-104在美国的自主商业化[138] - 2023年9月，公司进行了私募股权融资，募集资金约730万美元[139] - GTX-104的临床开发是公司当前研发重点，研发费用主要用于该项目[150] - 2023年9月30日，公司现金及现金等价物和短期投资总额为2700万美元，当前负债总额为140万美元[146] - 2023年9月30日，公司三个月净亏损为3273万美元，同比减少1656万美元[147] - 研发费用主要包括对CROs和CMOs的费用，以及研发人员的薪酬和相关费用[149] - 2023年9月30日，公司的总行政和管理费用为1,389美元，较2022年同期的1,324美元增加了65美元[157] - 2023年9月30日，公司的总销售和营销费用为43美元，较2022年同期的106美元减少了63美元[160] - 公司在2023年9月30日前进行了重组，裁员导致总行政和管理费用增加，同时销售和营销费用减少[158][161] - 公司在2023年9月30日前进行了重组，导致股权补偿费用减少[162]

产品开发与商业化 - 公司专注于开发和商业化用于罕见和孤儿疾病的产品，通过新型药物输送技术提高临床结果[71] - GTX-104是一种临床阶段的新型注射用尼莫地平制剂，用于处理蛛网膜下腔出血患者，具有潜在的医疗需求[76] - GTX-104的独特纳米颗粒技术有助于水溶性尼莫地平的安全静脉外周注射[86] - GTX-104的IV给药方式可能减少与口服给药相关的复杂性，提供更一致的浓度[87] - GTX-104预计将减少血管痉挛的发生，更好地管理低血压，减少救援疗法的使用[88] - GTX-104的潜在益处包括更方便的给药方式，更好的血压控制，更高的生物利用度[86] - GTX-104口服和静脉注射的血浆浓度变异性较小，口服尼莫地平胶囊的生物利用度仅为8%[95] - GTX-104将进行第三阶段安全性试验，FDA已同意505(b)(2)法规途径[96] - GTX-104第三阶段试验将招募约100名患者，评估安全性和比较不良事件，试验将持续21天[98] 产品开发调整 - GTX-102是一种浓缩的口腔黏膜喷雾，旨在改善A-T患者的神经症状[100] - A-T是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，患者通常在25岁时因肺部疾病或癌症并发症而死亡[103] - GTX-102浓缩口腔喷雾的血药浓度相当于口服液体的1/70，适合A-T患者[108] - GTX-102的PK桥接试验结果显示，血药浓度可预测和一致，符合505(b)(2)法规途径[110] - GTX-102的进一步开发已被降级，公司将专注于GTX-104的开发[112] 神经痛症状缓解产品 - GTX-101是一种非麻醉性的局部生物粘合膜形成布比卡因喷雾，用于缓解带状疱疹后神经痛症状[114] - PHN是由水痘带状疱疹病毒引起的神经痛，持续时间至少三个月[116] - GTX-101通过皮肤喷雾(GTX-101)递送的布比卡因被证实可以很好地被皮肤吸收，而系统吸收很少[121] - GTX-101在健康志愿者中的四项试验中，安全耐受性良好，无皮肤刺激迹象[122] - GTX-101是一种非阿片类产品，可以通过更有效的递送系统更快、持续地缓解PHN疼痛，具有多种优势[123] - GTX-101单剂量临床试验的数据已提交给FDA，并获得了反馈，计划在2023年进行多剂量试验[124] - GTX-101单剂量PK试验在2022年7月开始，2022年12月23日报告的结果符合所有主要结果指标[125] - GTX-101单剂量皮肤喷雾后，布比卡因在血浆中的中位Tmax为18至24小时，暗示布比卡因通过GTX-101递送在皮肤中停留时间较长[126] - GTX-101单剂量后，布比卡因的系统暴露量约为10mg皮下注射的29倍，这可能对毒性风险具有更高的安全边际[127] - GTX-101和布比卡因皮下注射的相关不良事件分别为头痛(1例=3%)和麻木(1例=3%)，头晕(1例=8%)和恶心(1例=8%)[128] 公司财务情况 - 公司已将发展重点转向GTX-104，计划在2023年进行多剂量试验，并考虑将GTX-101进行外部许可或出售[129] - 公司拥有全球化权利，计划最大化每个资产的价值，目前已将发展重点放在GTX-104上，可能会考虑将GTX-102和GTX-101进行外部许可或出售[130] - GTX-104的第三方合同研究费用为299美元，与PK桥接研究有关[153] - GTX-102的第三方合同研究费用为103美元，主要与PK桥接研究和临床试验材料有关[153] - GTX-101的第三方合同研究费用为34美元，主要与单剂量研究的规划和启动有关[153] - 2023年6月30日，总第三方研发费用增加了51美元，与GTX-104、GTX-102和GTX-101的临床项目相关[155] - 2023年6月30日，工资和福利为225美元，与2022年6月30日的489美元相比减少了264美元，主要是由于研发人员减少[156] - 2023年6月30日，总的一般和行政费用为1700美元，比2022年6月30日的1591美元增加了109美元，主要是由于法律、税收、会计和其他专业费用的增加[159] - 2023年6月30日，销售和营销费用在未计入股权补偿费用前为95美元，比2022年6月30日的197美元减少了102美元，主要是由于管理结构重组导致人员减少[162] - 2023年6月30日，投资活动中没有现金流，与2022年6月30日的13258美元现金流相比[170] - 2023年6月30日，融资活动中没有提供净现金，与2022年6月30日的195美元相比[171] - GTX-104的进一步发展被推迟，导致无形资产减值28,682美元[183] - 2023年3月31日结束的一年中，商誉减值4,826美元[184] - 截至2023年6月30日，与Aker签订的生磷油供应协议剩余承诺金额为2.8百万美元[189]

公司财务状况 - 截至2023年3月31日，公司资产总额为79123万美元，较2022年减少49497万美元[1] - 2023年3月31日结束的年度，公司净亏损为42429万美元，较2022年增加32610万美元[3] - 2023年3月31日结束的年度，无形资产减值额为28682万美元，较2022年增加[4] - 2023年3月31日结束的年度，净亏损导致所得税收入为8633万美元[5] 研发支出 - 研发支出方面，第三方研究和发展费用在2023年3月31日结束的年度总计为7539万美元，较2022年增加4444万美元[2] 股本结构和融资 - 公司授权股本结构包括无限数量的A类、B类、C类、D类和E类股份[6] - 公司目前主要通过公开发行和私人配售普通股、认股权证和可转换债券以及研究税收抵免的收益来资助运营[13] 现金流 - 截至2023年3月31日，现金及现金等价物总额为27,875美元，较2022年3月31日的30,339美元减少了2,464美元[6] - 在2023年和2022年结束的年度中，公司的经营活动使用了15,913美元和17,234美元的现金，导致减少了1,321美元[7] - 在2023年结束的年度中，公司的投资活动产生了13,153美元的现金，而在2022年结束的年度中使用了3,522美元[8] 商誉和无形资产 - 公司的IPR&D和商誉截至2023年3月31日为4930万美元，占总资产的62%[9] - GTX 104的商誉减值测试结果显示，如果成功概率假设每年下降超过约6.2%，将导致商誉减值[10] - 公司使用多期超额收益法估算无形资产的公允价值，其中包括概率成功的临床研发和获得监管批准[11] 资本需求和战略重组 - 预计公司将有足够的现金资源支持目标直至2025年第二季度，但需要额外资本来满足日常运营需求[14] - 公司在2023年5月实施了战略重组计划，包括新管理团队的加入和大幅减少研发活动以及裁员[15]

Acasti Pharma Inc. (NASDAQ:ACST) Q3 2023 Earnings Conference Call February 14, 2023 1:00 PM ET Company Representatives Jan D'Alvise - President, Chief Executive Officer Brian Ford - Chief Financial Officer Pierre Lemieux - Chief Operating and Scientific Officer, Co-Founder Prashant Kohli - Chief Commercial Officer Robert Blum - Lytham Partners Conference Call Participants Leland Gershell - Oppenheimer Oren Livnat - H.C. Wainwright Operator Good day, and welcome to the Acasti Pharma Reports Third Quarter of ...

收购及药物研发 - 公司通过收购Grace完成了收购，并更名为Acasti Pharma U.S. Inc.[80] - GTX-104是一种用于治疗蛛网膜下腔出血（SAH）的新型尼莫地平注射剂，具有100%生物利用度，可提供更便捷的给药方式[86] - GTX-104的IV注射形式有望减少血管痉挛的发生，提高血压控制，降低救治措施的使用，缩短住院时间并改善患者预后[96] - SAH是一种相对罕见的中风类型，每年在美国约有5万人患病，市场总规模约为3亿美元[98] - GTX-104的下一步计划是启动第三阶段安全性研究，以验证其相对生物利用度和无严重不良事件的结果[100] - GTX-104的生物利用度比口服尼莫地平胶囊高出12倍，且在所有受试者中表现良好，无严重不良事件[101] - GTX-102是一种浓缩的口腔喷雾，旨在改善Ataxia Telangiectasia（A-T）患者的神经症状[106] - A-T是一种罕见的遗传性进行性自体隐性神经退行性疾病，影响儿童，主要症状包括小脑共济失调和其他运动功能障碍[107] - A-T患者通常在第二个十年的生活中需要坐轮椅，目前没有已知的治疗方法[108] - GTX-102的近期里程碑包括进行PK桥接和确认性第3期临床试验[114] - GTX-101是一种非麻醉性的局部生物粘合膜形成布比卡因喷雾，旨在缓解患有带状疱疹后神经痛（PHN）的患者症状[119] - PHN是由水痘-带状疱疹病毒（VZV）引起的神经痛，目前没有一致的PHN定义，但CDC建议将其定义为疹子消退后持续至少三个月的疼痛[121] - PHN患者通常使用口服加巴喷丁和处方利多卡因贴片进行治疗，而难治性病例可能需要使用阿片类药物[123] - GTX-101的临近里程碑包括进行GTX-101的剂量范围第1期临床试验[127] - GTX-101单剂量局部应用后，布比卡因在血浆中的中位最大浓度时间（Tmax）在18至24小时之间，而皮下注射10毫克布比卡因的中位Tmax仅为23分钟[129] - GTX-101 200毫克剂量后，布比卡因的系统暴露量约为皮下注射10毫克布比卡因的Cmax的29倍，AUC的6倍[130] - GTX-101和布比卡因皮下注射后的相关不良事件分别为头痛（3%）和麻木（3%）以及头晕（8%）和恶心（8%）[131] - Acasti计划在2023年进行多剂量递增研究，为PHN患者的2期计划做准备[132] 财务状况 - 2022年12月，公司的总行政和管理费用为1,289美元，较2021年12月的1,527美元减少238美元[156] - 2022年12月，销售和营销费用为206美元，较2021年12月的238美元减少32美元[159] - 2022年12月，公司的总现金及现金等价物为26,241美元，较2022年3月的30,339美元减少4,098美元[163] - 2022年12月，公司的经营活动产生的净现金流为12,587美元，较2021年同期的14,089美元减少1,502美元[164] - 2022年12月，公司的投资活动产生的净现金流为8,161美元，较2021年同期的3,533美元增加4,628美元[165] - 2022年12月，公司的融资活动提供的净现金流为304美元，较2021年同期的零增加304美元[166] - 2022年12月，公司通过ATM计划出售了324,648股普通股，总募集资金约为314美元[170] - 2022年12月，公司的无形资产总额为69,810美元，主要与Grace的治疗管线相关[175] - 2022年12月，公司的生产设备净账面价值为157美元，较2022年3月的1,179美元减少1,022美元[176] - 2022年12月，公司的其他资产和生产设备被重新分类为非待售资产，净账面价值为250美元[178] 风险及不确定性 - 公司与Aker存在争议，Aker认为已满足供应协议条款，要求公司支付剩余280万美元，公司不同意Aker的立场[181] - 公司存在不确定性，可能需要与Aker进一步支付[181] - 公司存在不确定性，可能会在短期内在供应协议上遭受损失[182] - 公司评估潜在损失，并建立损失准备金[183] - 公司的财务报表制定需要进行估计和假设，实际结果可能与估计有所不同[184] - 估计和假设包括衡量衍生权证负债、股权报酬、Grace收购的无形资产、商誉和RKO供应协议[186] - 公司的商誉和无形资产占总资产的71%，每年进行商誉和无形资产减值测试[189] - 公司进行商誉和无形资产减值测试，首先进行定性评估，然后进行定量减值测试[191] - 公司自成立以来每年都出现营运亏损和负现金流[212] - 预计未来将继续出现显著支出和持续的营运亏损[212] - 预计支出将在未来大幅增加，特别是在推进首三个药物候选品的临床开发，寻求药物候选品的监管批准，以及增加人员支持药物产品开发和未来的上市和商业化[212]