产品开发与商业化 - 公司专注于开发和商业化用于罕见和孤儿疾病的产品，通过新型药物输送技术提高临床结果[71] - GTX-104是一种临床阶段的新型注射用尼莫地平制剂，用于处理蛛网膜下腔出血患者，具有潜在的医疗需求[76] - GTX-104的独特纳米颗粒技术有助于水溶性尼莫地平的安全静脉外周注射[86] - GTX-104的IV给药方式可能减少与口服给药相关的复杂性，提供更一致的浓度[87] - GTX-104预计将减少血管痉挛的发生，更好地管理低血压，减少救援疗法的使用[88] - GTX-104的潜在益处包括更方便的给药方式，更好的血压控制，更高的生物利用度[86] - GTX-104口服和静脉注射的血浆浓度变异性较小，口服尼莫地平胶囊的生物利用度仅为8%[95] - GTX-104将进行第三阶段安全性试验，FDA已同意505(b)(2)法规途径[96] - GTX-104第三阶段试验将招募约100名患者，评估安全性和比较不良事件，试验将持续21天[98] 产品开发调整 - GTX-102是一种浓缩的口腔黏膜喷雾，旨在改善A-T患者的神经症状[100] - A-T是一种罕见的遗传性神经退行性疾病，患者通常在25岁时因肺部疾病或癌症并发症而死亡[103] - GTX-102浓缩口腔喷雾的血药浓度相当于口服液体的1/70，适合A-T患者[108] - GTX-102的PK桥接试验结果显示，血药浓度可预测和一致，符合505(b)(2)法规途径[110] - GTX-102的进一步开发已被降级，公司将专注于GTX-104的开发[112] 神经痛症状缓解产品 - GTX-101是一种非麻醉性的局部生物粘合膜形成布比卡因喷雾，用于缓解带状疱疹后神经痛症状[114] - PHN是由水痘带状疱疹病毒引起的神经痛，持续时间至少三个月[116] - GTX-101通过皮肤喷雾(GTX-101)递送的布比卡因被证实可以很好地被皮肤吸收，而系统吸收很少[121] - GTX-101在健康志愿者中的四项试验中，安全耐受性良好，无皮肤刺激迹象[122] - GTX-101是一种非阿片类产品，可以通过更有效的递送系统更快、持续地缓解PHN疼痛，具有多种优势[123] - GTX-101单剂量临床试验的数据已提交给FDA，并获得了反馈，计划在2023年进行多剂量试验[124] - GTX-101单剂量PK试验在2022年7月开始，2022年12月23日报告的结果符合所有主要结果指标[125] - GTX-101单剂量皮肤喷雾后，布比卡因在血浆中的中位Tmax为18至24小时，暗示布比卡因通过GTX-101递送在皮肤中停留时间较长[126] - GTX-101单剂量后，布比卡因的系统暴露量约为10mg皮下注射的29倍，这可能对毒性风险具有更高的安全边际[127] - GTX-101和布比卡因皮下注射的相关不良事件分别为头痛(1例=3%)和麻木(1例=3%)，头晕(1例=8%)和恶心(1例=8%)[128] 公司财务情况 - 公司已将发展重点转向GTX-104，计划在2023年进行多剂量试验，并考虑将GTX-101进行外部许可或出售[129] - 公司拥有全球化权利，计划最大化每个资产的价值，目前已将发展重点放在GTX-104上，可能会考虑将GTX-102和GTX-101进行外部许可或出售[130] - GTX-104的第三方合同研究费用为299美元，与PK桥接研究有关[153] - GTX-102的第三方合同研究费用为103美元，主要与PK桥接研究和临床试验材料有关[153] - GTX-101的第三方合同研究费用为34美元，主要与单剂量研究的规划和启动有关[153] - 2023年6月30日，总第三方研发费用增加了51美元，与GTX-104、GTX-102和GTX-101的临床项目相关[155] - 2023年6月30日，工资和福利为225美元，与2022年6月30日的489美元相比减少了264美元，主要是由于研发人员减少[156] - 2023年6月30日，总的一般和行政费用为1700美元，比2022年6月30日的1591美元增加了109美元，主要是由于法律、税收、会计和其他专业费用的增加[159] - 2023年6月30日，销售和营销费用在未计入股权补偿费用前为95美元，比2022年6月30日的197美元减少了102美元，主要是由于管理结构重组导致人员减少[162] - 2023年6月30日，投资活动中没有现金流，与2022年6月30日的13258美元现金流相比[170] - 2023年6月30日，融资活动中没有提供净现金，与2022年6月30日的195美元相比[171] - GTX-104的进一步发展被推迟，导致无形资产减值28,682美元[183] - 2023年3月31日结束的一年中，商誉减值4,826美元[184] - 截至2023年6月30日，与Aker签订的生磷油供应协议剩余承诺金额为2.8百万美元[189]