财务数据和关键指标变化 - 2022年第四季度研发费用为410万美元,同比下降14%,主要是人员成本减少 [9] - 2022年全年研发费用为2450万美元,同比下降16%,主要是人员成本减少 [10] - 2022年第四季度净亏损980万美元,其中包括460万美元的非现金损失,同比增加6% [10][11] - 2022年全年净亏损4130万美元,其中包括1000万美元的非现金损失,同比减少5% [11] - 2022年第四季度和全年股份支付费用分别为60万美元和270万美元,同比分别下降14%和36% [12] - 2022年12月31日现金及等价物为4230万美元,较2021年末减少39% [12] - 公司预计2023年全年经营活动现金流出将在1900万至2200万美元之间,较2022年下降24% [13] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司目前主要专注于CPI-818的开发,暂时暂停了对阿托品性皮炎的研究 [35] - CPI-818在复发难治性外周T细胞淋巴瘤(PTCL)患者中显示出持续和深度的肿瘤反应 [24][25] - 公司已经确定了一个预测性生物标志物,可以筛选出最有可能从CPI-818中获益的患者 [27][28] 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将CPI-818作为优先发展项目,计划与FDA讨论开展一项随机对照III期注册临床试验 [29][30] - CPI-818在固体瘤模型中也显示出增强抗肿瘤免疫反应的作用,拓展了其在癌症治疗中的潜力 [32] - CPI-818在自身免疫疾病如银屑病、哮喘、红斑狼疮和肺纤维化等方面也显示出活性 [33] - 公司认为CPI-818是目前最先进的ITK抑制剂,在免疫调节方面具有广泛的潜力 [21][22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司将专注于CPI-818在T细胞淋巴瘤的开发,并与FDA讨论III期注册试验的设计 [35] - 公司预计CPI-818的现金储备可以支持到2024年 [13] - 公司的其他两个项目ciforadenant和mupadolimab也有潜在的催化剂 [36][40] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Aiden 提问 - 对于ALC低于900的患者,他们的反应如何?[44] Richard Miller 回答 - ALC高于900的8名患者中,4名有客观反应,其余4名稳定disease。ALC低于900的5名患者中,无客观反应,2名有disease control。ALC高于900的患者PFS中位数为28.1个月,低于900的仅2.1个月。[45][46][47] - 选择ALC高于900的患者是基于机制考虑,因为正常淋巴细胞是必要的。这个标准易于测量,而且在其他肿瘤中也有预后意义。[47][48] 问题2 Mara Goldstein 提问 - 大约有多少比例的患者能达到900的ALC阈值?[69] Richard Miller 回答 - 目前经验来看,约70%的患者ALC高于900。如果用于更早期的患者,这一比例可能会更高。[70] 问题3 Roger Song 提问 - 对于900 ALC的阈值,公司有多确定?是否需要更多数据来确定?对于200mg剂量,是否还需要进一步优化?[77] Richard Miller 回答 - 900 ALC的阈值非常合理,与机制和既往研究都吻合。不太可能需要调整。对于200mg剂量,公司已有充分的剂量探索和生物学研究,这个剂量可以提供近乎完全的靶点占用,且在疗效和安全性上都表现最佳。不需要进一步优化剂量。[79][80][81][82][83][84]