财务数据和关键指标变化 - 截至2024年9月30日，公司现金及现金等价物为3430万美元，相比2023年12月31日的960万美元有所增加[21] - 2024年第三季度研究与开发费用约为550万美元，较2023年同期约700万美元有所下降，主要是由于患者招募结束和WM关键研究成本降低，部分被儿科试验活动增加和人员成本上升所抵消[24] - 2024年第三季度一般和管理费用为780万美元，相比2023年同期的240万美元有所增加，主要是由于为支持NDA批准后的商业化而开发基础设施相关成本增加，包括市场开发和人员成本[25] - 2024年第三季度净其他费用约为140万美元，去年同期约为810万美元，这些费用几乎都是非现金的，主要是由于融资时间和所发行认股权证的估值[26] - 2024年9月30日止期间净亏损为1470万美元，即每股基本亏损0.37美元，每股完全稀释亏损0.40美元，而2023年同期净亏损为1750万美元，即每股基本和完全稀释亏损1.55美元[26] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司的主要资产iopofosine I 131在CLOVER - WaM研究中的关键数据表现优异，如主要反应率为56.4%，总体反应率为80%，临床受益率为98.2%[12] - 在WM市场，美国约有2.6万患者，每年新增1500 - 1900名患者，其中约1.15万患者需要复发/难治性治疗，约4700名患者需要三线或更多线治疗，约1000名患者三线治疗后已用尽现有治疗方案[44][45] - 公司与City of Hope合作开展针对皮肤T细胞淋巴瘤最常见亚型蕈样肉芽肿的临床开发，计划2025年初启动针对10名患者的研究者发起试验[37] - iopofosine I 131在小儿高级别胶质瘤的1b期研究有7个临床站点，患者招募正在进行[39] - 公司的CLR - 121225在胰腺癌、三阴性乳腺癌和卵巢癌等实体瘤中显示出有前景的治疗潜力，计划2025年启动1期研究，预计招募约40名受试者，主要终点为安全性，次要终点为总体反应率和无进展生存期[66] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国WM市场规模方面，约2.6万患者，每年新增1500 - 1900名患者，其中复发/难治性患者约1.15万，三线或更多线治疗需求患者约4700，三线治疗后无更多治疗选择患者约1000[44][45] - 公司认为在WM市场中，185个账户代表了70%的WM市场机会，可通过小型、专注的综合现场团队进行市场渗透[48] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司战略重点是将iopofosine I 131推向市场，作为首个获批产品，后续扩展产品线，包括开发其他磷脂药物共轭物、推进靶向放射疗法管线、开发新的垂直领域如小分子细胞毒素、寡核苷酸和肽类药物等[61][62] - 在供应链方面，采用多源供应策略，确保放射性药物制造和供应的三个关键组件（同位素、载体和靶向配体以及成品）的供应，降低资本支出和维护成本，并提高技术转移效率[69][70][71][72][73][74][75] - 公司在放射性药物市场中，是少数拥有大规模或后期靶向放射疗法和经过验证的递送平台的公司之一，目前正在评估潜在的合作结构，包括早期项目的合作[59][60] - 在WM市场，公司认为iopofosine I 131如果获得FDA批准，基于其独特的治疗机制、广泛的反应和非持续性治疗等优势，有望成为三线或更多线治疗的新标准，从而占据显著的市场份额[47] - 行业内大型和中型制药公司在放射性药物市场的收购重点从基础设施转向产品、资产或平台，公司凭借自身优势在市场中积极应对竞争并寻求发展机会[59] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司CLOVER - WaM研究的积极数据具有变革性意义，尽管NDA提交时间从2024年12月推迟到2025年第一季度末或第二季度，但基于加速批准指定，仍有望在2025年下半年推出产品[10][14] - 公司认为现金储备足以支持到2025年第二季度的预算运营，并且7月发行的三个认股权证批次将根据各自的到期日期提供额外资金[23] - 公司认为iopofosine I 131在WM市场有很大的未满足需求，目前没有FDA批准的针对BTKi治疗进展患者的治疗方案，公司产品有望填补这一空白并获得市场份额和收入[46][47] - 尽管面临NDA提交延迟约一个季度的情况，但公司认为iopofosine和公司的长期成功不会改变，仍致力于快速提交和后续产品推出[58] - 在WM市场，公司认为其可通过相对较低的商业医疗营销投资获得较高的试用、使用和采用率，因为该市场具有可扩展性，且跨国制药企业竞争较少[89] 其他重要信息 - 公司最近重新评估了2023年之前发行的认股权证和优先股的会计处理，对2023和2022财年的财务报表进行了修订，但不影响现金或现金消耗，除了将少量研发费用重新分类为一般和管理费用外，历史收益的变化都是非运营和非现金的[18][19][20] 问答环节所有的提问和回答 问题: FDA对确证性研究的要求是否可能导致在批准前就开始确证性研究，以及这对产品的试用和采用有何影响 - 公司表示根据FDA的书面信函，在提交NDA之前不需要正在进行确证性研究，对于产品试用和采用的影响，公司预计确证性研究的样本量不会很大，并且会与EMA就研究方案达成一致，预计大部分样本将来自美国以外的地区[82][83][84] 问题: 假设7300万美元的未行使认股权证全部行使，在准备产品推出时，这将使公司的资金状况达到什么水平 - 公司表示在认股权证行使之前可能需要进行一次临时融资，之后认股权证的行使将提供额外资金，总体而言7300万美元将满足商业推出的需求，并且由于WM市场的可扩展性，公司预计每年2000 - 2500万美元的运营支出足以推动产品的试用和采用[86][87][88]