业绩总结 - XOLREMDI在美国的商业启动目标已全部实现，覆盖3400多名独特的医疗保健专业人员[4] - 预计到2025年中期，4WARD临床试验将完成全部招募，目前约40%的计划站点已启动[7] - Mavorixafor在WHIM综合症患者中显示出显著提高中性粒细胞计数的效果，ANC超过500 cells/μL可减少感染率[10] 用户数据 - 75%以上的医疗保健专业人员对WHIM综合症的知识有所提高，约60%的医疗保健专业人员报告增加了对WHIM综合症的筛查[4] - 在高达15000名美国患者中，约51%的患者正在接受长期G-CSF治疗，49%的患者未接受此治疗[13] - WHIM综合症患者的高未满足需求群体约为15000人，主要包括有严重/复发性感染历史的青少年和成人[13] 新产品和新技术研发 - Mavorixafor单药治疗在3个月和6个月时，平均ANC（绝对中性粒细胞计数）达到正常水平（≥1,500 cells/µL）[24] - 在严重慢性中性粒细胞减少症患者中，经过6个月的治疗，平均ANC超过基线的2倍[26] - Mavorixafor治疗后，所有参与者的功能性中性粒细胞保持在健康供体的水平[40] 市场扩张和并购 - X4在美国的WHIM综合症和慢性中性粒细胞减少症患者群体中与患者倡导组织建立了联系[6] - XOLREMDI的市场潜力可能受到患者数量和未满足需求的影响，市场规模可能小于预期[2] - 公司在2025年预计将提交EU MAA WHIM申请[48] 负面信息 - Mavorixafor与G-CSF联合治疗的参与者中，76.9%出现了与治疗相关的不良事件[41] - Mavorixafor的整体安全性与之前的研究一致，未观察到新的安全性问题[40] 其他新策略和有价值的信息 - 75%的合格参与者在第2个月后选择减少G-CSF剂量[28] - 在第3个月和第6个月，平均G-CSF剂量分别减少52%和70%[30] - 参与者中，平均年龄为34岁，包含15名特发性、6名先天性和2名周期性中性粒细胞减少症患者[20]