财务状况（资产、现金等） - 截至2024年9月30日现金及现金等价物为97412美元，2023年12月31日为99216美元[26] - 2024年9月30日总资产为178165美元，2023年12月31日为147258美元[26] - 2024年9月30日总股东权益为59621美元，2023年12月31日为51099美元[27] - 2024年9月30日公司有1.35亿美元现金、现金等价物和短期有价证券，累计赤字4.755亿美元[35] - 2024年9月30日和2023年12月31日公司受限现金情况分别为788千美元和1032千美元[49] - 2024年9月30日和2023年12月31日公司现金及现金等价物分别为97412千美元和99216千美元[50] - 截至2024年9月30日现金及等价物为7672.7万美元[66] - 截至2024年9月30日库存总计244.5万美元[72] - 截至2024年9月30日净无形资产为1020万美元[75] - 截至2024年9月30日应计费用为1945.9万美元[78] - 截至2024年9月30日长期债务为7522.4万美元[79] - 截至2024年9月30日公司有5亿股普通股的发行授权[94] - 截至2024年9月30日约有390万股普通股可根据公司股权激励计划发行[98] 经营成果（收入、费用、盈亏等） - 2024年前三季度产品净收入为1123千美元，2023年同期为0[28] - 2024年前三季度研发费用为59941千美元，2023年同期为56745千美元[28] - 2024年前三季度销售管理费用为46373千美元，2023年同期为25578千美元[28] - 2024年前三季度因出售非金融资产收益为105000千美元，2023年同期为0[28] - 2024年前三季度运营费用为1809千美元，2023年同期为82323千美元[28] - 2024年前三季度净（亏损）收入为2371千美元，2023年同期为 - 82037千美元[28] - 2024年前三季度基本每股净（亏损）收入为0.01美元，2023年同期为 - 0.48美元[28] - 2024年前三季度综合（亏损）收入为2376千美元，2023年同期为 - 82037千美元[28] - 2024年前三季度利息收入为4502千美元，2023年同期为3137千美元[28] - 2024年前三季度运营活动产生的净亏损为97906美元，2023年为68765美元[32] - 2024年前三季度净收入为2371美元，2023年为亏损82037美元[32] - 2024年9月30日止的三个月和九个月公司产品净收入分别为60万美元和110万美元[61] - 2024年9月30日公司回扣和折扣准备金等账户余额为33千美元[62] - 2024年9月30日止九个月公司应收账款增加1189千美元后又减少1189千美元[64] - 2024年第三季度研发费用为114.3万美元，2023年同期为125.9万美元，九个月累计2024年为310.8万美元，2023年为321.0万美元[105] - 2024年第三季度销售、一般和管理费用为67.7万美元，2023年同期为110.2万美元，九个月累计2024年为287.9万美元，2023年为293.8万美元[105] - 2024年第三季度总股票补偿为182.0万美元，2023年同期为236.1万美元，九个月累计2024年为598.7万美元，2023年为614.8万美元[105] - 2024年第三季度基本和稀释后每股净（亏损）收入为 - 0.18美元，2023年同期为 - 0.01美元，九个月累计2024年为0.01美元，2023年为 - 0.48美元[108] - 2024年九个月内公司将优先审评券（PRV）转让给第三方获得1.05亿美元[110] 公司运营风险 - 公司自成立以来未从产品销售中获得显著收入且无法预测何时能从XOLREMDI销售中获得有意义的收入[8] - 公司流动性状况使其能否持续经营存疑，需要大量额外资金[9] - 公司依赖XOLREMDI和mavorixafor的成功，但不确定能否获得mavorixafor监管批准或成功商业化[11] - 公司依赖与多方的许可协议，若协议终止或不遵守义务会损害业务[13] - 公司临床试验结果可能不支持产品候选者的声明[13] - 公司可能无法及时招募足够患者进行临床试验[14] - 公司依赖第三方制造商制造mavorixafor，若遇问题可能影响运营结果[19] - 公司产品销售未来12个月不足以支撑运营费用[35] - 公司可能需要筹集额外资金或修改最低现金契约[36] - 公司在研发和运营等方面需进行大量估计工作[41] 公司发展进程 - 公司已完成一项二期研究评估药物安全性和有效性[34] - 公司已启动一项三期临床试验[34] 公司资金管理要求 - 公司需维持最低2000万美元现金水平，之后需维持借款金额20%的现金水平[36] - 2025年1月31日前公司必须在账户中维持至少2000万美元现金[81] - 2025年1月31日及之后合格现金须至少为未偿还贷款本金总额的20%[81] - 2025年1月31日起公司必须维持至少为董事会批准预测的55%的过去六个月净产品收入[82] 公司借款情况 - 2024年前九个月公司额外借款2000万美元[80] - 截至2024年9月30日公司最大借款额为7500万美元[80] - 公司借款利率为10.15%或华尔街日报优惠利率加3.15%两者中的较大值[80] - 2024年9个月内公司根据赫拉克勒斯贷款协议借款2000万美元定期贷款[83] - 截至2024年9月30日赫拉克勒斯贷款协议下未来本金和应计期末付款7590万美元于2027年7月1日到期[84] 公司租赁情况 - 维也纳租约年基本租金约28.2万美元，波士顿租约年基本租金约110万美元[86] - 2024年9个月内总租赁费用为147.3万美元[88] - 截至2024年9月30日公司有受取消条款约束的约190万美元承诺[90] 公司股权激励情况 - 截至2024年9月30日的九个月内授予的股票期权加权平均授予日每股公允价值为0.78美元，2023年为1.02美元[101] - 截至2024年9月30日未确认的与未归属股票期权和受限股票单位相关的补偿费用为790万美元，预计将在2.3年的加权平均期内确认[104] 市场相关指标 - 2024年风险 - 无风险利率三个月期为3.8%，九个月期为4.1%，2023年同期分别为4.2%和4.0%[100] - 2024年预期波动率三个月期为101.4%，九个月期为97.6%，2023年同期分别为94.7%和93.5%[100] - 2024年预期股息率为0%，2023年同期也为0%[100] 公司销售渠道 - 公司目前向一家美国特色药房销售产品[44] 公司应收款项及里程碑付款 - 截至2024年9月30日公司根据研发激励计划应收款为110万美元[56] - 2024年9月30日之前九个月公司分别记录0.5百万美元和0.4百万美元的项目收入[56] - 截至2024年9月30日公司未来里程碑付款总额最高达1300万美元[58] - 2024年4月26日公司收到FDA批准后支付700万美元监管里程碑付款[58] - 截至2024年9月30日公司已累计300万美元监管里程碑和50万美元销售里程碑[58] 公司折旧与摊销 - 2024年前九个月与财产和设备相关的折旧费用为21.1万美元[74] - 2024年剩余时间摊销费用为18.8万美元[76]