财务数据和关键指标变化 - 截至2024年9月30日公司现金及现金等价物总计约2360万美元公司认为有足够资源资助计划到2025年第三季度的运营[35] 各条业务线数据和关键指标变化 - 在湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）项目中CLS - AX在ODYSSEY 2b期临床试验中表现出积极结果安全性方面患者耐受性良好无治疗相关严重不良事件在疗效方面能维持视力减少中央子野厚度波动在治疗负担方面首次给药后注射频率降低84%[19][20][21][22] - 在地理萎缩（geographic atrophy）项目研究团队正在通过体内模型评估特定小分子以用于潜在治疗市场规模超200亿美元[10][29] - 公司的SCS Microinjector已进行超10000次注射XIPERE是首个且唯一获FDA批准用于脉络膜上腔给药的产品并因XIPERE在美国获批脉络膜上腔注射被授予永久性CPT代码[11] 各个市场数据和关键指标变化 - 未提及 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将推进CLS - AX进入3期试验计划开展两项3期试验以阿柏西普2毫克作为对照可能在初治患者中进行并包含灵活给药部分预计2025年初与FDA进行2期结束会议以确定计划[27] - 公司在湿性AMD市场中CLS - AX具有重复给药数据这一竞争优势且公司认为其灵活给药的特点有助于在市场上取得成功[9][24] - 公司的合作伙伴在各自项目中取得进展如北极视觉（Arctic Vision）在亚太地区推进XIPERE的开发REGENXBIO与艾伯维（AbbVie）合作利用SCS Microinjector进行基因治疗奥罗拉生物科学（Aura Biosciences）在眼部肿瘤项目中有积极结果生物结晶制药（BioCryst Pharmaceuticals）计划推进其药物进入临床试验[13][15][17][18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对ODYSSEY试验结果满意认为其超出了将CLS - AX推进到3期开发所需数据的预期[19] - 公司认为其创新的脉络膜上腔给药平台在视网膜疾病治疗中有巨大影响[32] 其他重要信息 - 公司进行了关键人员变动托尼·吉布尼（Tony Gibney）被任命为董事会主席维克多·崇（Victor Chong）承担更广泛管理职责[36][38] 问答环节所有的提问和回答 问题1：在AAO上展示数据后得到的关于研究设计（包含再治疗而非阿柏西普补充救援）的反馈以及与竞争对手相比在标签上寻求三到六个月灵活性的反馈[40] - 回答：在AAO会议上数据受到好评公司的灵活性是关键差异点人们开始理解公司2期设计中的再治疗等差异这有助于在市场上显示差异化并可能得到关键意见领袖（KOL）和医生的青睐[42][43][45] 问题2：关于CLS - AX在阿柏西普第二次给药而非第三次给药时的剂量是否存在担忧以及在12周内谁可能被救援而非再治疗的相关数据[46] - 回答：大多数人未讨论该问题在12周内无需干预[47] 问题3：现在谈论3期的非劣效性边际是否过早以及FDA通常的要求[48] - 回答：FDA预期的非劣效性边际为4.5个字母[48] 问题4：在考虑过AAO的情况后能否提供更多3期试验设计相关数据以及如何在TKI领域与竞争对手相比将CLS - AX定位在最佳位置并提供2025年地理萎缩项目扩展的相关信息[50] - 回答：3期设计将类似于阿柏西普高剂量和法利昔单抗设计为非劣效性设计包含灵活给药部分与阿柏西普2毫克对比目标患者为初治患者在地理萎缩项目中正在研究几个小分子关注改善脉络膜灌注和调节炎症细胞两个途径[51][52][53] 问题5：是否会分享ODYSSEY的额外数据分析如果会何时分享以及会报告哪些数据点[55] - 回答：将在即将到来的医学会议上分享更多数据包括亚太玻璃体视网膜学会会议新加坡会议欧洲的佛罗伦萨会议美国的1月和2月初的会议将澄清一些存在困惑的领域和进行额外分析[55] 问题6：是否预期FDA会对六个月内CLS - AX的再给药有顾虑以及湿性AMD项目3期计划的估计成本[58][61] - 回答：公司在2期已进行相关操作且有数据支持还有额外安全数据支持多次再给药所以不担心FDA方面的问题目前谈论3期成本还为时过早[60][61] 问题7：在地理萎缩研究中认为其是脉络膜疾病而非视网膜疾病的原因以及机制并询问IND提交的时间表[62][65] - 回答：有很多数据表明在视网膜色素上皮（RPE）细胞死亡之前脉络膜已发生大量损伤目前批准的疗法可能无法到达脉络膜而脉络膜上腔和小分子给药可对脉络膜视网膜和RPE细胞全面给药目前还无法确定IND提交时间但已在向特定候选药物推进[63][64][66]