财务数据和关键指标变化 - 截至2024年9月30日公司现金和受限现金总计3900万美元，相比2023年12月31日的3950万美元有所减少[24] - 2024年第三季度三个月的总运营费用为1440万美元，其中研发费用810万美元，一般和管理费用630万美元，而2023年第三季度三个月总运营费用为1610万美元，其中研发费用700万美元，一般和管理费用910万美元[24] 各条业务线数据和关键指标变化 - 在OCU400项目中，正在进行关键的3期liMeliGhT临床试验的给药工作，已获加拿大卫生部批准在加拿大启动该试验，也获美国FDA批准用于18岁及以上视网膜色素变性（RP）成年患者的扩展使用计划（EAP），预计2025年上半年完成招募，2026年上半年在欧洲提交生物制品许可申请（BLA）和市场授权申请（MAA），并于2027年进行商业化[9][12][13][14] - OCU410项目正在进行2期ArMaDa临床试验的患者给药，旨在治疗干性年龄相关性黄斑变性（dAMD）的地理萎缩（GA），已完成1期给药，安全性和耐受性良好，2期剂量扩展的SSR盲法临床试验正在招募患者，预计2025年初完成给药，下周临床展示会将分享初步安全性和有效性数据[10][18][19] - OCU410ST项目已完成1/2期GARDian临床试验的1期给药，安全性和耐受性良好，数据安全监测委员会（DSMB）已批准进入2期临床试验，已获FDA孤儿药认定用于治疗ABCA4相关视网膜病变（包括Stargardt病），下周临床展示会将分享初步安全性和有效性数据[20][21] - OCU200项目，FDA已批准其1期临床试验的研究性药物申请，计划本季度启动1期临床试验，用于治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）[22][23] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国、欧洲和加拿大约有30万RP患者，该疾病由大约100种不同基因的突变引起，目前市场上唯一批准的基因疗法和正在开发的一种疗法都只针对与该疾病相关的一种突变，其他正在开发的候选药物（包括光遗传学）仅适用于非常小的患者群体，OCU400采用基因不可知论方法，有潜力提供全新的治疗类别[14] - 美国和欧洲合计约有200 - 300万GA患者，目前批准的治疗方案存在各种安全问题且需要频繁的玻璃体内注射（每年约6 - 12剂），约12%的患者在治疗后发展为湿性AMD，OCU410有潜力调节与疾病进展相关的所有四条途径，代表着一个新进入者有机会的可观市场[17] - 美国和欧洲约有10万人患有Stargardt病，目前没有批准的治疗方法[21] - 美国约有74.6万DME患者，约30% - 40%的DME患者对当前的抗VEGF疗法无反应，OCU200有潜力为大量DME患者（包括对当前标准治疗无反应者）提供新的治疗选择[22][23] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司将继续推进三个临床阶段的修饰基因疗法项目，包括OCU400、OCU410和OCU410ST，同时开展OCU200生物平台的1期临床试验，致力于治疗失明疾病，专注于创新解决方案以提供持久的患者利益[23] - 公司积极探索对股东友好的机会以增加营运资金，包括建立合作伙伴关系以推动科学平台的长期战略[25] - 在OCU410ST项目中，鉴于有新的指导方针和将2期试验转变为关键试验（注册试验）的机会，公司将与FDA密切合作并寻求其建议和指导后再推进2期/确证性试验[36] - 对于欧洲尚无批准治疗方案的GA项目，公司将在未来几个季度开始与欧盟监管机构互动，寻求功能终点方面的数据，部分数据将在下周展示会上分享[35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在第三季度完成了多项临床和监管里程碑，包括在加拿大和美国的项目批准，这些成就和持续的试验招募使公司更接近为RP患者提供潜在的一次性终身治疗[9] - 公司近期完成了3000万美元的债务融资，预计资金将延长到2026年第一季度[11] - 公司对实现近期转折点充满信心，期待在推进这些疗法的临床开发过程中分享更多更新[24] 其他重要信息 - 公司本季度将提交2024年第三季度的10 - Q季度报告[7] - 本次电话会议包含前瞻性陈述，受风险和不确定性影响，更多风险和不确定性在向美国证券交易委员会（SEC）提交的定期文件中有详细描述[4][5][6] 问答环节所有的提问和回答 问题: 在即将到来的临床展示会上，对于GA可以期待看到什么，成功的标准是什么，特别是对于基因不可知论方面 - 回答: 在即将到来的临床展示会上，将展示地理萎缩在其他基因治疗试验中的初步安全性和有效性，目前已经确定了安全性，将展示的有效性终点包括地理萎缩病变等功能和结构参数[27] 问题: 对于Stargardt研究，何时能看到数据，以及如果一些小分子药物在Stargardt病的后期开发中获批，如何看待它们与OCU410ST的适配性 - 回答: 在即将到来的临床展示会上将展示安全性和有效性数据，目前Stargardt病没有批准的治疗方法，公司目前计划OCU410ST作为唯一的治疗选择，暂不考虑一线联合治疗[28][29] 问题: 鉴于现有基因疗法存在的问题（如辉瑞退出、蓝鸟因安全问题受冲击），修饰基因疗法如何避免这些影响整个领域的陷阱 - 回答: 一是产品质量非常重要，公司在眼科基因疗法的临床试验中未出现与产品相关的严重不良事件，产品似乎安全有效，二是目标为视网膜下手术将基因疗法引入视网膜，公司有经验丰富的视网膜外科医生网络[30][31] 问题: 对于地理萎缩项目，鉴于欧洲仍无批准的治疗方案，公司如何考虑利用这个机会，是否与监管机构有互动 - 回答: 公司将在未来几个季度开始与欧盟互动，欧盟监管机构寻求地理萎缩患者的功能改善或稳定，部分相关数据将在下周展示会上分享[35] 问题: 对于OCU410ST项目，鉴于它是一种罕见病，是否有潜力修改2期试验使其成为关键试验 - 回答: 这是个很好的问题，虽然数据安全监测委员会（DSMB）已批准按之前FDA批准的研究推进2期试验，但公司将暂停，花几个月时间与FDA讨论，因为有新的指导方针和将2期试验转变为关键试验（注册试验）的机会，公司将在与FDA密切合作并寻求其建议和指导后再推进[36]