财务数据和关键指标变化 - 公司现金及现金等价物余额为2,590万美元,较2023年12月31日的960万美元增加,主要是由于2023年9月融资的部分投资者在7月行使了Tranche B认股权证,产生了1,940万美元的毛收益 [17][18] - 公司认为现金余额足以支持预算运营至2025年第二季度 [19] - 第二季度研发费用为820万美元,较2023年同期的630万美元增加,主要是由于完成WM关键试验所需的分析工作 [20] - 第二季度管理费用为640万美元,较2023年同期的200万美元增加,主要是为支持预期2025年获批后的商业化能力建设 [20] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进iopofosine I 131在沃登斯特罕巨球蛋白血症(WM)适应症的监管和商业化工作 [12] - iopofosine I 131在多发性骨髓瘤和弥漫大B细胞淋巴瘤等其他血液肿瘤适应症也显示了疗效,临床开发正在进行 [13] - 公司还在推进iopofosine I 131在儿童高级别胶质瘤适应症的1b期临床试验,计划在今年下半年提供试验进展情况 [14] - 公司的PDC平台继续作为放射性治疗产品线的基础,已成功将几乎所有可用的同位素(包括β、α和OG发射体)与该平台结合,并完成了大量临床前验证工作 [15] - 公司正在推进一种基于锕-225的产品进入IND使能研究,计划在实体瘤适应症开展1期临床试验 [15] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在针对WM市场开展商业化准备,WM是一种罕见的非霍奇金淋巴瘤,在美国约有26,000名患者,其中80%正在接受积极治疗 [59] - 公司计划针对复发/难治性WM患者群体开展商业化,这一群体约有11,500名患者 [59] - 公司的基础案例假设针对的是第三线及以上WM患者群体,约有5,700名患者,其中4,700名正在接受第三线及以上治疗,每年新增约2,200名第三线及以上患者 [59][60][61] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司认为iopofosine I 131有望成为WM治疗的首创和最佳放射性药物,能够满足这一高度未满足的临床需求 [44][45] - 公司已建立了一个健壮和冗余的供应链,能够满足iopofosine I 131的临床研究和商业化需求,并正在复制这一模式用于其他放射性疗法项目 [50][51][52][53][54][55][56] - 公司的商业化工作正在稳步推进,以支持iopofosine I 131在WM适应症的潜在美国上市,研究结果支持iopofosine I 131能够满足WM患者的关键治疗需求,为这一罕见疾病提供一种全新的治疗选择 [58][63][64][65] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为iopofosine I 131在WM适应症的数据非常出色,有望显著改善目前的标准治疗 [10][11] - 管理层对公司的放射性疗法产品线前景充满信心,并期待在下半年取得重要里程碑 [66] 其他重要信息 - 公司已就最近几个财年的财务报表进行重述,这是由于对2022年10月发行的认股权证的会计处理进行了重新评估,重述不会影响现金或现金消耗,所有变动都是非经营性和非现金性质 [16][21][22] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Jonathan Aschoff 提问 询问主要响应率是否有更新数据 [68] Andrei Shustov 回答 主要响应率已更新至58.2%,预计随着随访时间延长还会进一步提高 [69][70][71] 问题2 Jeff Jones 提问 询问公司在NDA申报CMC部分的准备情况 [90] Jarrod Longcor 回答 公司在生产工艺、质量控制、FDA审计等方面做了大量准备工作,对NDA申报的CMC部分充满信心 [92][93][94][95][96][97] 问题3 Unidentified Analyst 提问 询问公司在NDA申报时针对的目标患者群体 [101] Jim Caruso和Jarrod Longcor回答 公司计划针对复发/难治性WM患者群体申报,这一群体的数据支持iopofosine I 131在整个WM患者群体中的广泛适用性 [102][103][104][105][106]