产品与市场表现 - ORLADEYO（berotralstat）是唯一一种针对遗传性血管性水肿（HAE）的口服预防治疗药物，结合了攻击预防和口服给药[3] - 在APeX-2研究中，ORLADEYO 150 mg组的腹痛发生率为23%，而安慰剂组为10%[8] - 2024年6月3日的数据显示，超过50%的ORLADEYO患者在使用该药物前曾接受其他预防治疗[11] - 在2019年至2023年间，诊断为HAE的患者增加了超过1,000例，接受治疗的患者增加了超过500例[13] - ORLADEYO的12个月患者持续使用率为61%，与其他长期预防产品无显著差异[16] - 80%的注射型预防治疗用户表示更倾向于口服给药，75%的用户愿意转换为ORLADEYO[18] - 80%的患者在开始使用ORLADEYO后报告攻击次数减少，75%的患者报告攻击严重程度降低[22] - 2023年第一季度，93%的过敏免疫学家表示极有可能为更多患者开处方ORLADEYO[26] - 未来新处方中，约66%预计来自于其他注射型或静脉型长期预防治疗的转换[28] 财务表现与展望 - 2023年公司收入为3.26亿美元，预计未来将持续增长[31] - 2024财年ORLADEYO®的收入预期在4.20亿至4.35亿美元之间[42] - 2024年运营费用（不包括非现金补偿）预计在3.65亿至3.75亿美元之间[42] - 截至2023年12月31日，公司现金、现金等价物、受限现金及投资总额为3.91亿美元[40] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物、受限现金及投资总额为3.38亿美元[41] - 截至2024年6月30日，公司现金、现金等价物、受限现金及投资总额保持在3.38亿美元[41] - 2023年12月31日的总特许权使用费融资义务为5.24亿美元[43] - 2024年6月30日的短期特许权使用费融资义务为2897.4万美元，长期为4.95亿美元[43] - 公司不打算再筹集额外资金，包括不提取来自Pharmakon的1.5亿美元债务[39] - 2023年6月30日的传统债务为3亿美金，利率为3个月SOFR+7.00%[44] 价格与毛利率 - 预计2024年至2029年，ORLADEYO的平均价格将适度上涨，毛利率为15-20%[30]