财务状况 - 公司现金及现金等价物为78,410千美元[45] - 公司总资产为472,419千美元[45] - 公司总负债为948,025千美元[46] - 公司总股东权益为-475,606千美元[46] - 公司收到的贸易应收款为68,759千美元[45] - 公司存货净额为28,975千美元[45] - 公司长期投资为64,317千美元[45] - 公司权益性证券发行在外股数为206,629千股[46] - 公司累计亏损为1,729,212千美元[46] - 公司获得了长期贷款313,822千美元[46] 业务概况 - 公司专注于改善人们生活的补体介导和其他罕见疾病[56] - 公司利用其在结构引导药物设计方面的专业知识开发首创或最佳口服小分子和蛋白质治疗药物[56] - 公司整合生物学、晶体学、药物化学和计算机建模等学科来发现和开发小分子和蛋白质治疗药物[56] - 公司主要产品包括ORLADEYO®和RAPIVAB®，ORLADEYO已在美国和其他全球市场获得监管批准[58] 财务表现 - 2024年上半年收入为2.02亿美元，同比增长33.6%[48] - 2024年上半年研发费用为8.41亿美元，同比减少15.6%[48] - 2024年上半年销售及管理费用为12.06亿美元，同比增长22.0%[48] - 2024年上半年净亏损为4,805万美元，同比减少62.6%[48] - 2024年6月30日现金及现金等价物为8.02亿美元[50] - 2024年3月31日和6月30日分别发行了176万股和80万股新股[52][52] - 2024年上半年股票激励费用为2,682.5万美元[50] 流动性和资金来源 - 公司预计2024年6月30日的财务资源将足以支持未来12个月的运营，但预计2024年总费用将超过总收入[59] - 公司可能通过多种方式获得未来流动性，包括授权产品权利、进行特许权使用费或其他交易、获得新产品监管批准、减少研发支出、重组运营以及获得政府资金支持[59] 收入构成 - 公司的主要收入来源是ORLADEYO和RAPIVAB/RAPIACTA/PERAMIFLU的产品销售，以及合作和其他收入[64] - 公司产品销售收入净额包括对政府和医疗保险计划的折扣、折让、患者援助计划等的估计[69-74] - 公司合作和其他收入主要来自许可费、特许权使用费、里程碑付款和研发费用[75-78] 资产管理 - 公司投资于高信用质量的债务工具和存款，以确保资金安全性和流动性[82] - 公司将所有投资归类为可供出售[83] - 公司定期评估投资是否存在其他非暂时性下跌[83] - 公司的应收账款主要来自产品销售和合作伙伴的版税收入[87,88] - 公司根据客户的支付能力和经济环境计提应收账款坏账准备[89] - 公司的存货主要包括ORLADEYO和peramivir[90] - 公司根据存货的保质期和可变现净值计提存货跌价准备[92] - 公司在获得监管批准前将生产相关的成本计入研发费用[93] - 公司根据合同进度估算并计提应付费用[97,98] 研发投入 - 公司的研发费用包括直接费用和间接费用两大类[102] 税务会计 - 公司2022年开始,根据内部税收法第174条的修订,不再允许在发生研发支出的当年税年立即扣除,而是需要资本化并在5年或15年内摊销[117] 外币折算 - 公司外国子公司的功能货币主要为当地货币,资产负债表项目按期末汇率折算,收支项目按平均汇率折算,折算差额计入其他综合收益[118] 销售渠道 - 公司主要收入来源为ORLADEYO在美国和其他全球市场的销售[123] - ORLADEYO在美国通过单一专科药房分销,该专科药房随后销售给客户并配送给患者,该专科药房的不能或不愿继续这些分销活动可能会对公司业务、经营成果和财务状况产生不利影响[124] - 公司依赖单一制造商生产原料药和成品药,依赖单一专科药房在美国分销已上市产品,任何制造或分销中断都可能会对公司的商业产品的未来采购、商业收入和产品候选物产生不利影响[126][127] 存货管理 - 公司的存货主要与ORLADEYO相关，同时也包括为合作伙伴制造的帕拉米韦[151] - 截至2024年6月30日和2023年12月31日，公司存货的构成包括原材料、在制品和产成品[152] 版权融资 - 公司与RPI和OMERS签订了多项版权融资协议，出售了ORLADEYO和BCX10013的特定版权收益[153,154,155,156,157] - 根据这些协议，RPI和OMERS有权获得公司在特定市场的分级销售收益和分成[159,160] - 公司需要按季度向RPI和OMERS支付相关版权费用[161] - 公司与RPI和OMERS签订的协议包含一些限制性条款，如定期报告信息、第三方审计等[162] - 公司定期评估预计未来版权费支付金额和时间，并据此调整相关负债的摊销和实际利率[163,164] 银行贷款 - 公司于2023年4月与Pharmakon签订了450,000,000美元的贷款协议，用于偿还之前的Athyrium贷款[170,171,172,173] - 公司需要在发生控制权变更时以及未来可能发行的任何可转换债务偿还之前对Pharmakon贷款进行强制性提前偿还，但有某些例外情况[174] - Pharmakon