研发支出 - 研发支出主要用于IMNN-001临床试验和下一代疫苗计划，2023年和2022年的研发支出分别约为11.3百万美元和11.7百万美元[91] FDA监管 - FDA对药物和生物制品进行监管，不遵守FDA要求可能导致批准延迟或行政或司法制裁[93] - 新药在美国市场上市需要完成临床前和临床研究，提交NDA/BLA，通过FDA审查和批准NDA/BLA等步骤[94] - 临床试验分为三个阶段，旨在评估产品的安全性和有效性，建立产品的整体风险-效益概况[97] - FDA有各种计划，如快速通道、优先审查、加速批准和突破性疗法，旨在促进和加速某些药物候选品的开发和审查[108] - 快速通道和优先审查并不改变批准标准，但FDA将尽力为快速通道指定的药物候选品的赞助商提供频繁会议的机会，并加快优先审查的药物候选品的申请审查[110] - 加速批准适用于符合一定标准的新药候选品，作为批准条件，FDA可能要求加速批准的药物候选品的赞助商进行后市场临床试验[110] - 赞助商可以寻求FDA将药物候选品指定为“突破性疗法”，如果初步临床证据表明该药物候选品可能在一个或多个临床重要终点上表现出明显改善[111] - 赞助商必须向NIH注册和披露FDA监管产品的临床试验的某些信息[113] - 赞助商还有义务在临床试验完成后一年内披露其临床试验的结果，尽管在某些情况下，这些试验结果的披露可以延迟两年[114] - 2005年，FDA授予IMNN-001用于卵巢癌治疗的孤儿药物认定[115] - 美国第十一巡回上诉法院在Catalyst Pharmaceuticals, Inc. v. Becerra案中裁定FDA限制孤儿药物独家权范围的做法错误[116] - FDCA在NDA获批后提供为期五年的非专利数据独家权[117] - 2009年的生物类似药物价格竞争与创新法案为生物类似药物候选品创造了简化的批准途径[118] - FDA将不会在首次许可的生物产品获得许可后四年内接受生物类似药物申请[120] - FDA要求在获得产品批准后，公司及其合同制造商必须遵守各种后续批准要求[121] - 美国和国外的制造机构定期接受FDA的检查，必须遵守cGMP[122] - FDA将接受符合GCP的非IND外国临床试验作为支持IND、NDA或BLA的依据[123] - 不符合规定的外国数据可能导致申请不被批准[124] 医疗保健监管 - 美国的个人数据收集和使用正日益受到各种联邦和州隐私和数据安全法律的监管[138] - 美国医疗保健成本的控制已成为联邦、州和外国政府的重点，产品价格一直是关注焦点[141] - 美国的医疗保健改革立法和监管措施可能会在未来被采纳，其中任何一项可能导致对药品候选品的Medicare和其他医疗保健资金的额外削减[145] - 在美国和一些外国司法管辖区，针对医疗系统的立法和监管变化和拟议的变化已经有过，可能会继续有，旨在扩大医疗保健的可获得性，提高医疗保健质量，以及控制或降低医疗保健成本[147] - 美国国会已表示将继续寻求新的立法和/或行政措施来控制药品成本[151] - 在美国和一些外国司法管辖区，立法机构越来越多地通过旨在控制生物制药和生物制品价格的立法和实施法规，包括价格或患者报销限制、折扣、限制某些产品获取和营销成本披露和透明度措施[152] 其他 - 在欧盟，如果赞助商能够证明某种药品旨在诊断、预防或治疗影响欧盟不超过一万人中的不超过五人的危及生命或慢性残疾状况，或者出于同样目的，该药品在欧盟市场上不太可能产生足够的回报来证明必要的投资；并且在任一情况下，不存在已在欧盟授权的对该状况进行诊断、预防或治疗的令人满意的方法，或者如果存在这样的方法，该药品将对受该状况影响的人群带来显著益处[158] - 我们目前没有拥有或运营用于生产我们任何药品候选品的临床前、临床或商业数量的制造设施。我们目前与第三方合同制造组织（CMOs）合作，以满足我们药品候选品的临床前和任何临床要求[160] - 我们目前专注于开发现有产品组合，完成临床试验，并在适当的情况下注册我们的药品候选品。我们目前没有市场营销、销售和分销能力[162] - 我们的业务使我们面临潜在的产品责任风险，这些风险固有于人类治疗产品的测试、制造和营销中[163] - 我们拥有五项在美国和国际专利中的TheraPlas技术专利，这些专利涵盖了TheraPlas和IMNN-001技术的各个方面[174] - FDA授予IMNN-001治疗卵巢癌的孤儿药品认定。孤儿药品认定不会在审批过程中提供任何优势或缩短审批时间