销售数据 - 2023年Mallinckrodt Pharmaceuticals在美国、加拿大、日本、墨西哥和澳大利亚的NO销售额为3.032亿美元（2022年为3.397亿美元）其中美国占比超90%[146] - 公司认为LungFitPH在美国的潜在市场约为3.5亿美元全球约为7亿美元[146] - 美国每年约有35万例病毒性肺炎住院病例全球达1600万例公司认为美国市场潜力超15亿美元全球超30亿美元[147] - 全球毛细支气管炎新发病例估计为1.5亿例，其中2 - 3%（超300万例）病情严重需住院，95%的病例发生在发展中国家，美国每年约有12万例毛细支气管炎住院病例，全球每年约有320万例儿童住院病例，美国市场潜力超5亿美元，全球市场潜力超12亿美元[151] - 美国NTM感染人数高达22万，亚洲患者数量超过美国，2014年美国医疗系统仅M. abscessus治疗成本约为17亿美元，美国销售潜力超10亿美元，全球销售潜力超25亿美元[157] - 2024年第三季度营收79.8万美元2023年同期为23.9万美元2024年上半年营收148.1万美元2023年同期为29.8万美元[176] 临床试验 - 公司于2023年11月向FDA提交了PMA补充文件以扩展标签至某些心脏手术[146] - 公司预计2024年下半年在欧盟获得CE标志[146] - 公司2020年末启动了一项使用LungFit® PRO系统治疗VCAP患者的试点临床试验[148] - 该临床试验共招募了40名因VCAP住院的患者[149] - 吸入NO治疗总体耐受性良好无治疗相关不良事件[149] - 吸入NO治疗有缩短住院时间的趋势[149] - 公司2023年下半年在美国启动了一项临床试验目前因资金问题暂停[150] - 三项毛细支气管炎试点研究共198名婴儿（平均年龄3.9个月），150 - 160ppm NO间歇给药安全性和耐受性良好，不良事件发生率在各治疗组相似，无治疗相关严重不良事件，可缩短住院时长并加速达到出院标准，85ppm NO与对照组在所有疗效终点上无差异，150ppm NO与对照组相比有统计学意义[152] - 101名婴儿参与毛细支气管炎长期安全性临床试验，吸入NO组因毛细支气管炎相关原因的再住院率呈有利趋势，吸入NO组和对照组因任何原因的长期患者再住院率相似，表明间歇性高剂量吸入NO治疗急性毛细支气管炎住院婴儿具有良好的长期安全性[154] - 2020年12月开始在澳大利亚进行为期12周的多中心开放标签临床试验，旨在招募约20名慢性难治性NTM肺病成年患者，获217万美元资助，试验评估了安全性、生活质量、身体功能和细菌负荷等参数[158] - 截至2022年4月4日数据截止时，共有15名患者参加试验，平均年龄62.1岁（范围22 - 82岁），80%为女性，所有患者均成功滴定至250ppm NO，无患者需要降低剂量，治疗12周后随访12周[159] - 临床试验表明高剂量NO治疗在家庭和医院环境中耐受性良好，10周家庭治疗期间共自行吸入2492次，总体治疗依从性>90%，12周治疗或12周随访期间无因治疗中断相关的严重不良事件，多数生活质量领域有改善，呼吸和身体功能在治疗和随访期间得以维持，微生物负荷有减少趋势，一名患者实现痰培养转阴[160] - 2022年8月23日Beyond Cancer宣布在1期临床试验中治疗了第一名患者，11月在SITC年会上展示新的体内联合数据，表明UNO与抗 - PD - 1联合治疗可能提高肿瘤消退率和延长生存期[164] - 2023年12月公司安全审查委员会审查了首批6名接受UNO治疗的人类受试者，25000ppm NO浓度下无剂量限制毒性，研究可进展至50000ppm NO浓度[168] 研发合作与计划 - 与耶路撒冷希伯来大学合作开发用于治疗神经疾病的选择性神经元型一氧化氮合酶抑制剂[172] - 预计在2025年底前项目进入1期首次人体临床试验[173] 财务状况 - 2024年第三季度研发费用458.5万美元2023年同期为713万美元2024年上半年研发费用1059.4万美元2023年同期为1182.6万美元[176][180][181] - 2024年第三季度销售管理费用716.3万美元2023年同期为1021.1万美元2024年上半年销售管理费用1440.2万美元2023年同期为2114.7万美元[176][182][183] - 2024年第三季度其他费用119.6万美元2023年同期为10.9万美元收入2024年上半年其他费用67.1万美元2023年同期为92.9万美元收入[176][184][185] - 2024年第三季度净亏损1402.9万美元2023年同期为1742.6万美元2024年上半年净亏损2708.3万美元2023年同期为3248.1万美元[176] - 2024年第三季度归属于Beyond Air净亏损1335.8万美元2023年同期为1622万美元2024年上半年归属于Beyond Air净亏损2555.9万美元2023年同期为3031.5万美元[176] - 2024年第三季度归属于非控制性权益净亏损67.1万美元2023年同期为120.5万美元2024年上半年归属于非控制性权益净亏损152.5万美元2023年同期为216.5万美元[186] - 截至2024年9月30日的六个月，普通股股东净亏损2560万美元，每股基本和稀释后亏损0.55美元；2023年同期净亏损3030万美元，每股基本和稀释后亏损0.96美元[189] - 截至2024年9月30日的六个月，经营活动现金净流出2352.8万美元；2023年同期净流出3147.2万美元[190] - 截至2024年9月30日的六个月，投资活动现金净流入1926.1万美元；2023年同期净流出1142.1万美元[190] - 截至2024年9月30日的六个月，融资活动现金净流入2136万美元；2023年同期净流入2203.6万美元[190] - 截至2024年9月30日，公司已产生产品销售收入260万美元，经营现金流减少2350万美元，自成立以来累计亏损2.652亿美元[194] - 截至2024年9月30日，公司拥有现金、现金等价物和有价证券2840万美元（不包括Beyond Cancer为2260万美元），受限现金20万美元[194] 公司策略 - 公司已签署多项协议以增加收入，包括与TrillaMed、Healthcare Links和Business Asia Consultants的合作[194] - 公司实施资本节约策略，包括减少后台规模、裁员超30%、暂停VCAP研究和调整生产预测[194] - 2024年9月27日，公司与包括首席执行官和董事在内的某些贷款人签订了一份有担保贷款的约束性条款清单，贷款本金为1150万美元[201] - 公司未来资本需求取决于多种因素，如研发进度和成本、商业化成本、临床试验等[203]