MIPLYFFA, the first FDA-approved treatment for Niemann-Pick disease type C, is available at Zevra’s specialty pharmacy for dispense AmplifyAssist™, Zevra’s comprehensive patient support program, in place to address access barriers CELEBRATION, Fla., Nov. 21, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS: ZVRA) (Zevra, or the Company), a commercial-stage rare disease therapeutics company, today announced that MIPLYFFA™ (MY-PLY-FAH) (arimoclomol), the first treatment approved by the U.S. Food an ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended September 30, 2024 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the Transition Period From to Commission File Number: 001-36913 Zevra Therapeutics, Inc. (Exact Name of Registrant as Specified in Its Charter) Delaware 20-5894398 (State or Other J ...

财务数据和关键指标变化 - 第三季度净营收为370万美元，其中包括来自法国EAP的260万美元净报销额以及AZSTARYS许可下的110万美元特许权使用费和其他报销额 [43] - 第三季度研发费用为1090万美元，较今年第二季度增长4% [44] - 第三季度销售、一般和管理费用为1620万美元，较今年第二季度增长28.6%，其中包括610万美元的非现金股票补偿费用（250万美元为基于MIPLYFFA批准的绩效归属） [44] - 第三季度净亏损为3320万美元，即每股基本和稀释后0.69美元，去年同期为1040万美元，即每股基本和稀释后0.30美元 [45] - 截至9月30日，现金、现金等价物和投资总额为9550万美元，较今年6月30日增加4620万美元，期间现金使用量为1820万美元，长期债务总额为5890万美元 [47] 各条业务线数据和关键指标变化 MIPLYFFA业务 - 截至10月31日，已提交90份处方登记表，超出内部预期，其中69份来自美国扩大准入计划（EAP）患者，预计明年第二季度关闭EAP计划 [22][24] - 截至10月31日，约30%的登记表已获报销批准，将在药物进入渠道后的8 - 12周内发货，符合之前的指导 [25] - 目前美国约有900人患有NPC疾病，其中约三分之一（300 - 350人）已被诊断和治疗，治疗人群中约80%正在接受miglustat治疗，MIPLYFFA被批准与miglustat联合用于治疗2岁及以上NPC患者的神经系统症状 [26] - 在关键临床试验中，MIPLYFFA与miglustat联合使用在12个月内阻止了疾病进展，与单独使用miglustat相比，患者改善超过2分，且MIPLYFFA耐受性良好，不良事件一般为轻度至中度，很少导致治疗中断 [28] - 41名关键试验患者进入开放标签扩展研究，其中34名接受MIPLYFFA治疗超过两年，17名持续治疗超过五年，显示出长期价值 [29] OLPRUVA业务 - 第三季度新登记人数从第二季度的9人降至3人，收入微不足道 [31] - 市场准入目前覆盖76%的参保人群，本季度在一些账户上的处方集地位提升为首选 [33] - 公司重新评估市场机会后，将资源和推广重点放在特定患者群体上，以提高患者识别率和支付者的拉动作用 [34] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国约有37000人患有特发性嗜睡症（IH），目前只有一种FDA批准的治疗方法 [36] - 美国约有7500人患有血管性埃勒斯 - 当洛斯综合征（VEDS），目前尚无批准的治疗方法，celiprolol在欧洲被批准用于治疗高血压，但常用于VEDS的超说明书使用 [39] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司已完成2025年战略规划，围绕商业卓越、管道与创新、人才与文化、企业基础四个关键支柱确定优先事项 [15] - 在商业卓越方面，将通过强大的执行力展示商业卓越，寻求全球推广MIPLYFFA，优先向欧洲提交监管申请 [16] - 在管道与创新方面，对管道资产进行全面审查，停止一些开发活动（如osanetant），停止内部前药发现活动并关闭爱荷华州和弗吉尼亚州的设施，将资源重新优先分配给后期项目，积极寻求从传统知识产权组合中获取价值 [17][18] - 在人才与文化方面，随着业务和产品组合的发展，将扩大内部能力，打造高绩效团队并营造以患者为中心的文化 [19] - 在企业基础方面，确保财务实力和有纪律的资本分配，以执行关键优先事项，部分未来增长将通过外部合作实现，计划成为晚期开发或商业罕见病资产公司的首选合作伙伴 [20] - 对于KP1077，将探索战略替代方案以推进临床开发和未来商业化，同时保留开发嗜睡症项目的监管灵活性 [38] - 对于celiprolol，在重新招募患者方面取得进展，将继续完善商业案例以提供价值主张，并计划在2025年初的下次电话会议上提供更新 [41] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在第三季度取得了丰富的里程碑成果，如MIPLYFFA的批准和推出，但OLPRUVA的推出受到患者认知度低和报销障碍的影响，公司正在采取行动解决 [9][12] - 公司对MIPLYFFA的推出进展感到满意，预计将在未来的电话会议上提供市场准入和收入指标 [25] - 公司对OLPRUVA重新调整战略以提高患者认知度和改善支付者拉动作用充满信心，将继续在UCD市场保持声音份额并将自己确立为罕见病患者的坚定合作伙伴 [35] - 公司对celiprolol的重新招募进展感到满意，早期指标显示患者和医生参与度高，将继续完善商业案例并在2025年初提供更新 [41] - 公司对其强大的财务基础感到满意，目前的资源可将现金跑道延长至2027年（需持续遵守债务契约），并将继续以资本高效的方式运营并为股东创造价值 [49] 其他重要信息 - 随着MIPLYFFA的批准，公司收到了罕见儿科疾病优先审查凭证（PRV），并打算将其货币化以支持未来的非稀释性资本增长 [11] 问答环节所有的提问和回答 问题：对于已获得报销批准的患者，将药物运送给他们还剩下哪些步骤，从制造填充/完成的角度来看是否一切准备就绪，是否准备好将药物投入渠道，以及对于新患者从提交处方到获得报销批准的平均时间如何？ - 回答：在将药物投入渠道方面进展顺利，8 - 12周的时间框架仍然适用，接近8周时已将药物装箱准备发货，对于新患者报销没有额外障碍，将继续处理90名患者中的剩余部分以及未来新患者的登记 [51][53][54] 问题：如何对2024年第四季度MIPLYFFA的销售进行建模，27名患者是否都会得到产品，还是会分阶段到下一季度，在欧盟扩展产品的下一步计划和时间安排，以及PRV的时间和价值？ - 回答：计划在第四季度向专业药房首次发货并获得收入，截至10月31日已批准的30%的患者将在药物到达药房后获得首批产品，随着更多患者登记这个数字会增加，关于欧盟的时间目前无法给出，正在将FDA的数据与欧洲药品管理局（EMEA）进行对话，PRV的价值方面，近期有两个交易价格在1.5亿美元左右，公司正在积极监测市场以实现PRV的货币化并为资产负债表带来非稀释性资本 [57][58][60][61] 问题：能否提供已开始登记表格的其余60名患者的详细状态，是否有拒绝情况，以及90名提交登记表格的患者中有多少已经在使用miglustat？ - 回答：截至10月31日，已处理并完成了90名患者中的三分之一（30名）的福利调查过程，将继续处理其余患者，公司的EAP患者中约80% - 85%正在使用miglustat，假设登记患者中使用miglustat的比例相同，目前有患者被拒绝但后来获得批准，公司有信心处理好其余患者的登记 [66][67][68] 问题：能否谈谈miglustat在美国的使用情况，医生为NPC患者获取该产品并获得报销需要采取哪些步骤，与MIPLYFFA相比有何不同，扩大覆盖范围的主要障碍是什么，以及miglustat的使用是否是MIPLYFFA使用的先行指标，是否看到与MIPLYFFA推出相关的处方或支付者索赔的激增？ - 回答：无法确切说明miglustat的批准过程，但公司EAP患者中约80%使用过miglustat，使用miglustat的患者在MIPLYFFA的早期登记中也获得了批准，miglustat在美国未被批准用于NPC，其用于治疗戈谢病1型且已高度通用化，难以确定其总利用率是否代表NPC患者情况，也难以确定是否为MIPLYFFA使用的先行指标 [73][74][75][76] 问题：对于已批准报销的30%的90份处方，其中来自EAP患者的比例是多少，以及看到来自IntraBio产品（也被批准用于NPC）的竞争情况如何？ - 回答：没有对已批准报销的患者进行区分，无论是来自EAP还是新患者，都没有区别对待，不评论IntraBio的情况，重点是MIPLYFFA的差异化数据和已取得的成果 [81][82] 问题：对于1077，是否对正在考虑的战略替代方案有偏好？ - 回答：不能确定倾向于哪种战略替代方案，但与合作伙伴合作有解锁价值的机会 [85] 问题：从患者角度来看，celiprolol的需求情况如何？ - 回答：在美国没有批准的VEDS治疗方法且患者约7500人的情况下，重新启动试验后的早期指标显示患者参与试验的愿望很高，公司将在第四季度了解情况并在明年初向市场通报 [88] 问题：对于MIPLYFFA，除EAP之外的外部患者的认知度和兴奋度如何，是否有计划在2025年初提供明年的销售指导？ - 回答：目前处于产品推出的早期阶段，不打算提供销售指导，但认为目前的增长速度是一个很好的指标，通过患者倡导社区、销售团队与医生的互动等方式，MIPLYFFA的认知度相当高 [91][93][94] 问题：本季度销售、一般和管理费用（SG&A）的增加是否表明为此次推出已进行了全面适当的投资，还是会在第四季度及以后继续增加？ - 回答：该费用反映了公司的全面商业活动和患者服务已经到位，但其中包括610万美元的非现金股票补偿（250万美元为基于MIPLYFFA批准的一次性绩效归属），调整后反映了公司的完整基础设施已经到位 [95] 问题：对于OLPRUVA，能否告知正在接受治疗的患者数量，是否因为患者未报销所以没有看到收入，还是在处理遗留库存，是否可以假设在情况改变之前收入将保持微不足道？ - 回答：有一些患者正在接受积极治疗，但目前无法提供具体数字，公司按专业药房收到货物时确认收入，两者之间没有直接关联，公司将继续致力于OLPRUVA并在未来季度提供更新 [98][99][100]

Zevra Therapeutics (ZVRA) came out with a quarterly loss of $0.69 per share versus the Zacks Consensus Estimate of a loss of $0.44. This compares to loss of $0.40 per share a year ago. These figures are adjusted for non-recurring items.This quarterly report represents an earnings surprise of -56.82%. A quarter ago, it was expected that this specialty pharmaceutical company would post a loss of $0.47 per share when it actually produced a loss of $0.48, delivering a surprise of -2.13%.Over the last four quart ...

收入情况 - 第三季度净收入370万美元包含多项收入来源[12] - 截至10月31日收到90份MIPLYFFA处方登记表其中30%获批报销[4] - OLPRUVA第三季度新入组3名患者报销覆盖率约76%[5] - 2024年三季度和2023年三季度营收分别为369.5万美元和289.5万美元九个月营收分别为1156.9万美元和1454.1万美元[41] 费用情况 - 第三季度研发费用1090万美元较2023年第三季度减少140万美元[13] - 2024年第三季度销售管理费用1620万美元较2023年第三季度增加[14] - 2024年前三季度研发费用分别为1094.5万美元1229.7万美元3374.3万美元2838.5万美元[41] - 2024年前三季度销售管理费用分别为1620.8万美元581.8万美元3874.3万美元1965.7万美元[41] 亏损情况 - 2024年第三季度净亏损3320万美元每股基本和稀释后亏损0.69美元[15] - 2024年前三季度净亏损分别为3322.5万美元1036.7万美元6977.2万美元2615.7万美元[42] 现金及资产负债情况 - 截至2024年9月30日现金现金等价物和投资为9550万美元[15] - 2024年三季度末现金及现金等价物为5403.9万美元[43] - 2024年三季度末总资产为19155.1万美元[43] - 2024年三季度末总负债为12178.1万美元[44] - 2024年三季度末股东权益为6977万美元[45] 公司战略与运营 - 公司完成2025年战略计划聚焦四个关键支柱[10] - 公司停止内部药物研发活动并关闭实验室设施[11] - 公司预计现有现金可将现金跑道延长至2027年[16] 股权相关 - 2024年三季度末加权平均普通股股数为4780.8817万股[40]

Data show that the NPCCSS swallow score reflects the patient’s level of dysfunction Study indicates that a change in score reflects actual improvement or worsening in a patient’s swallowing function CELEBRATION, Fla., Nov. 11, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS: ZVRA) (Zevra, or the Company), a commercial-stage company focused on addressing unmet needs for the treatment of rare diseases, today announced that Elizabeth Berry-Kravis, M.D., Ph.D., Professor of Pediatrics, Neurological ...

CELEBRATION, Fla., Nov. 06, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS: ZVRA) (Zevra, or the Company), a commercial-stage company focused on addressing unmet needs for the treatment of rare diseases, today announced that Neil F. McFarlane, President and Chief Executive Office of Zevra, will participate in a fireside chat at the Guggenheim Securities Healthcare Innovation Conference Virtual on Wednesday, Nov. 13, 2024, at 4 p.m. ET. Additionally, management will be available for one-on-one m ...

CELEBRATION, Fla., Oct. 31, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS: ZVRA) (Zevra, or the Company), a commercial-stage company focused on addressing unmet needs for the treatment of rare diseases, today announced it will report third quarter financial results and provide a corporate update on Tuesday, Nov. 12, 2024. The Company will issue a news release after the market closes and host a conference call/audio webcast at 4:30 p.m. ET that day. The corporate update will include recent prog ...

CELEBRATION, Fla., Oct. 10, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Zevra Therapeutics, Inc. (NasdaqGS: ZVRA) (Zevra, or the Company), a rare disease therapeutics company, today announced that Neil F. McFarlane, President and Chief Executive Office of Zevra, will participate in a Rare Disease Panel at the 2024 Maxim Healthcare Virtual Summit, presented by Maxim Group LLC on Thursday, October 17, 2024 at 2 p.m. ET. Maxim Group 2024 Annual Healthcare Conference Rare Disease Panel on Thursday, October 17, 2024, at 2:00 p.m. ...

Zevra Therapeutics, Inc. (ZVRA) obtained FDA approval for arimoclomol capsules for the treatment of Niemann-Pick disease type C (NPC) in September. The drug will be marketed under the brand name Miplyffa. The FDA approved Miplyffa for use in combination with miglustat for the treatment of neurological manifestations of NPC in adult and pediatric patients aged two years and above. Following the FDA nod, Miplyffa became the first treatment to be approved for NPC, an ultra-rare and progressive neurodegenerativ ...