财务数据和关键指标变化 - 第三季度净营收为370万美元，其中包括来自法国EAP的260万美元净报销额以及AZSTARYS许可下的110万美元特许权使用费和其他报销额 [43] - 第三季度研发费用为1090万美元，较今年第二季度增长4% [44] - 第三季度销售、一般和管理费用为1620万美元，较今年第二季度增长28.6%，其中包括610万美元的非现金股票补偿费用（250万美元为基于MIPLYFFA批准的绩效归属） [44] - 第三季度净亏损为3320万美元，即每股基本和稀释后0.69美元，去年同期为1040万美元，即每股基本和稀释后0.30美元 [45] - 截至9月30日，现金、现金等价物和投资总额为9550万美元，较今年6月30日增加4620万美元，期间现金使用量为1820万美元，长期债务总额为5890万美元 [47] 各条业务线数据和关键指标变化 MIPLYFFA业务 - 截至10月31日，已提交90份处方登记表，超出内部预期，其中69份来自美国扩大准入计划（EAP）患者，预计明年第二季度关闭EAP计划 [22][24] - 截至10月31日，约30%的登记表已获报销批准，将在药物进入渠道后的8 - 12周内发货，符合之前的指导 [25] - 目前美国约有900人患有NPC疾病，其中约三分之一（300 - 350人）已被诊断和治疗，治疗人群中约80%正在接受miglustat治疗，MIPLYFFA被批准与miglustat联合用于治疗2岁及以上NPC患者的神经系统症状 [26] - 在关键临床试验中，MIPLYFFA与miglustat联合使用在12个月内阻止了疾病进展，与单独使用miglustat相比，患者改善超过2分，且MIPLYFFA耐受性良好，不良事件一般为轻度至中度，很少导致治疗中断 [28] - 41名关键试验患者进入开放标签扩展研究，其中34名接受MIPLYFFA治疗超过两年，17名持续治疗超过五年，显示出长期价值 [29] OLPRUVA业务 - 第三季度新登记人数从第二季度的9人降至3人，收入微不足道 [31] - 市场准入目前覆盖76%的参保人群，本季度在一些账户上的处方集地位提升为首选 [33] - 公司重新评估市场机会后，将资源和推广重点放在特定患者群体上，以提高患者识别率和支付者的拉动作用 [34] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国约有37000人患有特发性嗜睡症（IH），目前只有一种FDA批准的治疗方法 [36] - 美国约有7500人患有血管性埃勒斯 - 当洛斯综合征（VEDS），目前尚无批准的治疗方法，celiprolol在欧洲被批准用于治疗高血压，但常用于VEDS的超说明书使用 [39] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司已完成2025年战略规划，围绕商业卓越、管道与创新、人才与文化、企业基础四个关键支柱确定优先事项 [15] - 在商业卓越方面，将通过强大的执行力展示商业卓越，寻求全球推广MIPLYFFA，优先向欧洲提交监管申请 [16] - 在管道与创新方面，对管道资产进行全面审查，停止一些开发活动（如osanetant），停止内部前药发现活动并关闭爱荷华州和弗吉尼亚州的设施，将资源重新优先分配给后期项目，积极寻求从传统知识产权组合中获取价值 [17][18] - 在人才与文化方面，随着业务和产品组合的发展，将扩大内部能力，打造高绩效团队并营造以患者为中心的文化 [19] - 在企业基础方面，确保财务实力和有纪律的资本分配，以执行关键优先事项，部分未来增长将通过外部合作实现，计划成为晚期开发或商业罕见病资产公司的首选合作伙伴 [20] - 对于KP1077，将探索战略替代方案以推进临床开发和未来商业化，同时保留开发嗜睡症项目的监管灵活性 [38] - 对于celiprolol，在重新招募患者方面取得进展，将继续完善商业案例以提供价值主张，并计划在2025年初的下次电话会议上提供更新 [41] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司在第三季度取得了丰富的里程碑成果，如MIPLYFFA的批准和推出，但OLPRUVA的推出受到患者认知度低和报销障碍的影响，公司正在采取行动解决 [9][12] - 公司对MIPLYFFA的推出进展感到满意，预计将在未来的电话会议上提供市场准入和收入指标 [25] - 公司对OLPRUVA重新调整战略以提高患者认知度和改善支付者拉动作用充满信心，将继续在UCD市场保持声音份额并将自己确立为罕见病患者的坚定合作伙伴 [35] - 公司对celiprolol的重新招募进展感到满意，早期指标显示患者和医生参与度高，将继续完善商业案例并在2025年初提供更新 [41] - 公司对其强大的财务基础感到满意，目前的资源可将现金跑道延长至2027年（需持续遵守债务契约），并将继续以资本高效的方式运营并为股东创造价值 [49] 其他重要信息 - 随着MIPLYFFA的批准，公司收到了罕见儿科疾病优先审查凭证（PRV），并打算将其货币化以支持未来的非稀释性资本增长 [11] 问答环节所有的提问和回答 问题：对于已获得报销批准的患者，将药物运送给他们还剩下哪些步骤，从制造填充/完成的角度来看是否一切准备就绪，是否准备好将药物投入渠道，以及对于新患者从提交处方到获得报销批准的平均时间如何？ - 回答：在将药物投入渠道方面进展顺利，8 - 12周的时间框架仍然适用，接近8周时已将药物装箱准备发货，对于新患者报销没有额外障碍，将继续处理90名患者中的剩余部分以及未来新患者的登记 [51][53][54] 问题：如何对2024年第四季度MIPLYFFA的销售进行建模，27名患者是否都会得到产品，还是会分阶段到下一季度，在欧盟扩展产品的下一步计划和时间安排，以及PRV的时间和价值？ - 回答：计划在第四季度向专业药房首次发货并获得收入，截至10月31日已批准的30%的患者将在药物到达药房后获得首批产品，随着更多患者登记这个数字会增加，关于欧盟的时间目前无法给出，正在将FDA的数据与欧洲药品管理局（EMEA）进行对话，PRV的价值方面，近期有两个交易价格在1.5亿美元左右，公司正在积极监测市场以实现PRV的货币化并为资产负债表带来非稀释性资本 [57][58][60][61] 问题：能否提供已开始登记表格的其余60名患者的详细状态，是否有拒绝情况，以及90名提交登记表格的患者中有多少已经在使用miglustat？ - 回答：截至10月31日，已处理并完成了90名患者中的三分之一（30名）的福利调查过程，将继续处理其余患者，公司的EAP患者中约80% - 85%正在使用miglustat，假设登记患者中使用miglustat的比例相同，目前有患者被拒绝但后来获得批准，公司有信心处理好其余患者的登记 [66][67][68] 问题：能否谈谈miglustat在美国的使用情况，医生为NPC患者获取该产品并获得报销需要采取哪些步骤，与MIPLYFFA相比有何不同，扩大覆盖范围的主要障碍是什么，以及miglustat的使用是否是MIPLYFFA使用的先行指标，是否看到与MIPLYFFA推出相关的处方或支付者索赔的激增？ - 回答：无法确切说明miglustat的批准过程，但公司EAP患者中约80%使用过miglustat，使用miglustat的患者在MIPLYFFA的早期登记中也获得了批准，miglustat在美国未被批准用于NPC，其用于治疗戈谢病1型且已高度通用化，难以确定其总利用率是否代表NPC患者情况，也难以确定是否为MIPLYFFA使用的先行指标 [73][74][75][76] 问题：对于已批准报销的30%的90份处方，其中来自EAP患者的比例是多少，以及看到来自IntraBio产品（也被批准用于NPC）的竞争情况如何？ - 回答：没有对已批准报销的患者进行区分，无论是来自EAP还是新患者，都没有区别对待，不评论IntraBio的情况，重点是MIPLYFFA的差异化数据和已取得的成果 [81][82] 问题：对于1077，是否对正在考虑的战略替代方案有偏好？ - 回答：不能确定倾向于哪种战略替代方案，但与合作伙伴合作有解锁价值的机会 [85] 问题：从患者角度来看，celiprolol的需求情况如何？ - 回答：在美国没有批准的VEDS治疗方法且患者约7500人的情况下，重新启动试验后的早期指标显示患者参与试验的愿望很高，公司将在第四季度了解情况并在明年初向市场通报 [88] 问题：对于MIPLYFFA，除EAP之外的外部患者的认知度和兴奋度如何，是否有计划在2025年初提供明年的销售指导？ - 回答：目前处于产品推出的早期阶段，不打算提供销售指导，但认为目前的增长速度是一个很好的指标，通过患者倡导社区、销售团队与医生的互动等方式，MIPLYFFA的认知度相当高 [91][93][94] 问题：本季度销售、一般和管理费用（SG&A）的增加是否表明为此次推出已进行了全面适当的投资，还是会在第四季度及以后继续增加？ - 回答：该费用反映了公司的全面商业活动和患者服务已经到位，但其中包括610万美元的非现金股票补偿（250万美元为基于MIPLYFFA批准的一次性绩效归属），调整后反映了公司的完整基础设施已经到位 [95] 问题：对于OLPRUVA，能否告知正在接受治疗的患者数量，是否因为患者未报销所以没有看到收入，还是在处理遗留库存，是否可以假设在情况改变之前收入将保持微不足道？ - 回答：有一些患者正在接受积极治疗，但目前无法提供具体数字，公司按专业药房收到货物时确认收入，两者之间没有直接关联，公司将继续致力于OLPRUVA并在未来季度提供更新 [98][99][100]