临床试验进展 - 获得Huntington's disease治疗候选药物AMT-130的RMAT指定，并公布了积极的中期I/II期临床试验数据，显示可以减缓疾病进展和降低神经退行性生物标志物[7][9][10] - 启动了三项新的I/II期临床试验,分别针对mesial temporal lobe epilepsy、SOD1 ALS和Fabry disease[15][16][17] 成本优化措施 - 通过出售Lexington制造设施、裁员65%以及偿还5000万美元债务等措施,预计每年可减少7500万美元的经常性现金消耗[20][21][22][23] 财务状况 - 截至2024年6月30日,公司拥有约5.244亿美元的强劲现金头寸,预计可为公司运营提供资金支持至2027年底[24][29] - 收入同比增长8.7百万美元,主要来自于合作收入、许可收入以及HEMGENIX®的合同生产收入[30] - 研发费用同比下降1230万美元,主要由于员工相关费用和前期临床物料费用的减少[33] - 销售、一般及管理费用同比下降540万美元,主要由于财务顾问费用、知识产权费用和IT费用的减少[34] - 净亏损同比收窄1220万美元,每股亏损从1.44美元降至1.16美元[36] - 公司现金及现金等价物为2.88亿美元，较上年末增加19.3%[40] - 公司总资产为7.31亿美元，较上年末下降12.1%[40] - 公司总负债为6.34亿美元，较上年末增加1.6%[40] - 公司总营收为2,422万美元[41] - 公司研发费用为4,604万美元，较上年同期增加10.1%[41] - 公司销售及管理费用为2,118万美元，较上年同期增加6.1%[41] - 公司净亏损为6,847万美元，较上年同期减亏13.1%[41] - 公司每股基本及稀释亏损为1.16美元，较上年同期减亏19.4%[42] - 公司普通股加权平均股数为4,862.24万股，较上年同期增加2.0%[42] - 公司持有待售资产为3,796万美元[40]

财务状况 - 公司2024年6月30日的现金及现金等价物为2.88亿美元，较2023年12月31日的2.41亿美元有所增加[15] - 公司2024年6月30日的流动资产总额为5.92亿美元，较2023年12月31日的6.52亿美元有所下降[15] - 公司2024年6月30日的普通股股数为4869.4569万股，较2023年12月31日的4783.383万股有所增加[15] - 公司2024年6月30日的股东权益为9710.7万美元，较2023年12月31日的2.08亿美元有所下降[15] - 公司2024年6月30日的长期债务为1.03亿美元，较2023年12月31日的1.02亿美元有所增加[15] - 公司2024年6月30日的从权利金融资协议产生的负债为4.16亿美元，较2023年12月31日的3.94亿美元有所增加[15] - 公司在2023年6月30日的普通股股数为47,702,331股[24] - 公司在2023年6月30日的累计亏损为727,632千美元[24] - 公司在2023年6月30日的其他综合收益为52,440千美元[24] - 公司在2023年6月30日的总股东权益为353,320千美元[24] - 公司在2024年6月30日的普通股股数为48,694,569股[25] - 公司在2024年6月30日的累计亏损为1,012,326千美元[25] - 公司在2024年6月30日的其他综合收益为56,320千美元[25] - 公司在2024年6月30日的总股东权益为97,107千美元[25] - 公司于2024年6月29日与Genezen Holdings Inc.及其子公司Genezen MA, Inc.签订协议,出售位于马萨诸塞州莱克星顿的商业制造设施[39] - 公司于2024年7月19日提前偿还了1亿美元贷款中的5,000万美元[46] - 公司在2024年6月30日将与莱克星顿设施相关的资产和负债划分为持有待售[46][47][48] - 公司或有对价于2024年6月30日的余额为4013.8万美元,较2023年12月31日的4300.6万美元有所下降[77] - 公司将4013.8万美元中的2810万美元划分为流动负债,余额为非流动负债[78] - 2023年5月12日,公司与HemB SPV, L.P.签订了版税融资协议,获得3.75亿美元的预付款[85] - 公司预计将在2032年6月30日前偿还版税融资协议下的全部款项,预计实际利率在12.0%-13.5%之间[87] - 公司于2024年6月增加了140万股普通股的授权发行数量,用于2014股权激励计划[89] 经营业绩 - 公司2024年上半年的总收入为1.96亿美元,其中许可收入为307.1万美元,合作收入为1.04亿美元,合同制造收入为611.4万美元[17] - 公司2024年上半年的研发费用为7.43亿美元,销售及管理费用为2.97亿美元,较2023年上半年有所下降[17] - 公司2024年上半年的净亏损为1.22亿美元,较2023年上半年的1.46亿美元有所减少[17] - 公司2024年上半年的基本和稀释每股亏损为2.51美元,较2023年上半年的3.06美元有所改善[18] - 公司2024年上半年的经营活动现金流出为93,286千美元[27] - 公司在2024年上半年确认了310万美元的HEMGENIX®销售版税收入,较2023年同期增长287.5%[52] - 公司在2024年上半年确认了1,040万美元的与CSL Behring合作的收入,较2023年同期增长1,385.7%[53] - 2024年第二季度总收入为11.126百万美元，较2023年同期增加8.704百万美元[169] - 2024年第二季度许可收入为1.869百万美元，较2023年同期增加1.076百万美元[170] - 2024年第二季度合同制造收入为2.124百万美元，较2023年同期增加814千美元[171] - 2024年第二季度合作收入为7.133百万美元，较2023年同期增加6.814百万美元[172,173,174] - 2024年第二季度合同制造成本为7.2百万美元，较2023年同期增加5.9百万美元[175] - 2024年第二季度研发费用为33.655百万美元，较2023年同期减少12.381百万美元[176,177,178,179,180,181,182,183,184,185] - 2024年第二季度销售、一般及管理费用为15.8百万美元，较2023年同期减少5.4百万美元[187,188,189] - 2024年第二季度利息收入为5.8百万美元，较2023年同期增加2.6百万美元[193] - 2024年第二季度利息费用为16.2百万美元，较2023年同期增加9.3百万美元[194] - 2024年上半年总收入为19.611百万美元，较2023年同期增加11.864百万美元[197] - 公司在2024年上半年实现总收入1961.1万美元，较2023年同期增长11,864万美元[201] - 2024年上半年许可收入为307.1万美元，较2023年同期增加227.8万美元[202] - 2024年上半年合作收入为1042.6万美元，较2023年同期增加971.9万美元[205] - 2024年上半年合同制造成本为1630万美元，较2023年同期增加1250万美元[206] - 2024年上半年研发费用为7430万美元，较2023年同期减少3250万美元[207] 业务发展 - 公司与Genezen签订了为期3年的商业供应协议,要求Genezen为HEMGENIX®提供最低43.3百万美元的商业供应[43] - 公司还与Genezen签订了3年期的开发和其他制造服务协议,要求公司支付至少1,400万美元的服务费用[45] - 公司将AMT-260项目进入

~ Announced RMAT designation for AMT-130 in Huntington's disease and positive interim Phase I/II data demonstrating the slowing of disease progression and reductions in a key biomarker of neurodegeneration; Meeting with FDA expected in the second half of 2024 to discuss potential for expedited clinical development ~ ~ Initiated patient screening for three additional Phase I/II studies in mesial temporal lobe epilepsy, SOD1 ALS, and Fabry disease ~ ~ Today, announced an organizational restructuring intended ...

~ Announced RMAT designation for AMT-130 in Huntington’s disease and positive interim Phase I/II data demonstrating the slowing of disease progression and reductions in a key biomarker of neurodegeneration; Meeting with FDA expected in the second half of 2024 to discuss potential for expedited clinical development ~ ~ Initiated patient screening for three additional Phase I/II studies in mesial temporal lobe epilepsy, SOD1 ALS, and Fabry disease ~ ~ Today, announced an organizational restructuring intended ...

~ uniQure maintains preferential access to industry-leading manufacturing capabilities to support its pipeline of gene therapy candidates ~ ~ Immediate reduction in cash burn, projected to save $40 million annually ~ LEXINGTON, Mass. and AMSTERDAM, July 23, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- uniQure N.V. (NASDAQ:QURE), a leading gene therapy company advancing transformative therapies for patients with severe medical needs, today announced the closing of the sale of its global manufacturing facility in Lexington, Mass ...

~ uniQure maintains preferential access to industry-leading manufacturing capabilities to support its pipeline of gene therapy candidates ~ ~ Immediate reduction in cash burn, projected to save $40 million annually ~ LEXINGTON, Mass. and AMSTERDAM, July 23, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), a leading gene therapy company advancing transformative therapies for patients with severe medical needs, today announced the closing of the sale of its global manufacturing facility in Lexington, Mas ...

In this April 6, 2016, photo, Ed Izenstark and his son Chase, 4, pose in St. Charles, Ill. Izenstark ... [+] inherited a genetic predisposition to Huntington's disease from his birth father, but he only learned of his susceptibility to the fatal nerve disorder after requesting information about his adoption from a state agency last December. Illinois state Rep. Sara Feigenholtz, D-Chicago, wants to make adoption records more transparent to help thousands of people across the state access more details about ...

uniQure (QURE) closed the last trading session at $6.67, gaining 27.5% over the past four weeks, but there could be plenty of upside left in the stock if short-term price targets set by Wall Street analysts are any guide. The mean price target of $19.73 indicates a 195.8% upside potential.The average comprises 11 short-term price targets ranging from a low of $6 to a high of $32, with a standard deviation of $8.63. While the lowest estimate indicates a decline of 10% from the current price level, the most o ...

uniQure N.V. (QURE) surged 76.5% on Jul 9 after it announced updated interim data, including up to 24 months of follow-up data, from 29 treated patients enrolled in the ongoing early to mid-stage studies of AMT-130 for Huntington’s disease in the United States and EU. Results demonstrated a potential long-term, durable clinical benefit and reduction of a key marker of neurodegeneration upon treatment with the candidate.AMT-130, a one-time administered investigational gene therapy, is being developed to trea ...

uniQure (QURE) shares soared 76.5% in the last trading session to close at $6.67. The move was backed by solid volume with far more shares changing hands than in a normal session. This compares to the stock's 29.7% loss over the past four weeks.The sudden soaring of the stock price was observed after uniQure announced updated interim data, including up to 24 months of follow-up data, from 29 treated patients enrolled in the ongoing early to mid-stage studies of AMT-130 for Huntington’s disease, in the Unite ...