临床试验进展 - 获得Huntington's disease治疗候选药物AMT-130的RMAT指定，并公布了积极的中期I/II期临床试验数据，显示可以减缓疾病进展和降低神经退行性生物标志物[7][9][10] - 启动了三项新的I/II期临床试验,分别针对mesial temporal lobe epilepsy、SOD1 ALS和Fabry disease[15][16][17] 成本优化措施 - 通过出售Lexington制造设施、裁员65%以及偿还5000万美元债务等措施,预计每年可减少7500万美元的经常性现金消耗[20][21][22][23] 财务状况 - 截至2024年6月30日,公司拥有约5.244亿美元的强劲现金头寸,预计可为公司运营提供资金支持至2027年底[24][29] - 收入同比增长8.7百万美元,主要来自于合作收入、许可收入以及HEMGENIX®的合同生产收入[30] - 研发费用同比下降1230万美元,主要由于员工相关费用和前期临床物料费用的减少[33] - 销售、一般及管理费用同比下降540万美元,主要由于财务顾问费用、知识产权费用和IT费用的减少[34] - 净亏损同比收窄1220万美元,每股亏损从1.44美元降至1.16美元[36] - 公司现金及现金等价物为2.88亿美元，较上年末增加19.3%[40] - 公司总资产为7.31亿美元，较上年末下降12.1%[40] - 公司总负债为6.34亿美元，较上年末增加1.6%[40] - 公司总营收为2,422万美元[41] - 公司研发费用为4,604万美元，较上年同期增加10.1%[41] - 公司销售及管理费用为2,118万美元，较上年同期增加6.1%[41] - 公司净亏损为6,847万美元，较上年同期减亏13.1%[41] - 公司每股基本及稀释亏损为1.16美元，较上年同期减亏19.4%[42] - 公司普通股加权平均股数为4,862.24万股，较上年同期增加2.0%[42] - 公司持有待售资产为3,796万美元[40]