财务数据和关键指标变化 - 2024年第三季度收入增长12%，RUCONEST增长6%，Joenja增长73% [26][27] - 2024年前九个月总收入增长25%，达到204.5百万美元，RUCONEST增长12%，Joenja增长210% [27][28] - 第三季度净亏损为100万美元，而去年同期为340万美元，主要由于财务费用增加 [26][27] 各条业务线数据和关键指标变化 - RUCONEST在2023年前九个月的收入为173百万美元，第三季度收入接近6400万美元 [4][26] - Joenja在2023年前九个月的收入为3200万美元，显示出显著增长 [5][28] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划通过在美国、英国及其他市场的扩展，继续推动RUCONEST和Joenja的增长 [6][33] - 公司正在积极寻找临床阶段的收购机会，以进一步增强其在罕见疾病领域的市场地位 [6][35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对未来的展望乐观，预计将有更多APDS患者被发现，特别是通过对变异不确定性患者的研究 [32][68] - 预计Joenja在未来将继续增长，尤其是在获得更多市场批准后 [33][68] 其他重要信息 - 公司正在进行针对免疫功能障碍的二期临床试验，预计将为未来的增长提供重要动力 [34][70] - 管理层确认将继续控制运营费用，以实现盈利目标 [57][60] 问答环节所有提问和回答 问题: RUCONEST的患者补充情况如何 - 管理层表示，确实有患者进行补充，具体取决于患者的疾病进程 [36][38] 问题: Joenja在英国的NICE讨论进展如何 - 管理层表示与NICE的讨论富有成效，但由于保密原因不便透露更多细节 [39][40] 问题: Joenja的市场扩展面临哪些挑战 - 管理层提到，短期内可能会面临患者增长速度放缓的挑战，但整体保险申请进展顺利 [42][43] 问题: RUCONEST的市场份额如何 - 管理层指出，约78%的患者使用预防性治疗，RUCONEST主要用于急救治疗 [46][48] 问题: Joenja的患者识别和保险流程 - 管理层表示，患者从识别到进入保险治疗的平均时间为4到6周，整体流程相对顺利 [63][64]

业绩总结 - 2023财年RUCONEST®的收入为2.271亿美元，同比增长10%[7] - 2024年第三季度RUCONEST®的收入为6360万美元，同比增长6%[2] - 2024年前9个月RUCONEST®的收入为1.726亿美元，同比增长12%[2] - Joenja®（leniolisib）在2024年第三季度的收入为1130万美元，同比增长73%[9] - Joenja®在2024年前9个月的收入为3190万美元，同比增长210%[9] - 2024年第三季度，RUCONEST®的收入为66.7百万美元，同比增长10.3%[17] - 2024年第三季度，Joenja®的收入为74.8百万美元，同比增长17.5%[17] - 2024年前九个月，RUCONEST®的收入为164.1百万美元，同比增长6.5%[18] - 2024年前九个月，Joenja®的收入为204.5百万美元，同比增长18.4%[18] - 2024年总收入指导为2.8亿至2.95亿美元，预计增长14%至20%[3] 用户数据与市场表现 - RUCONEST®在美国市场的需求强劲，FY23新患者注册增长25%[7] - Joenja®在全球范围内已找到超过870名患者，正在进行临床试验和监管审查[8] - Joenja®在英国和以色列获得市场授权，预计2025年在澳大利亚获得批准[11] 研发与临床试验 - 针对与PI3Kδ信号传导相关的原发性免疫缺陷（PIDs），2024年10月启动了II期临床试验[13] 财务状况 - 2024年第三季度，毛利润为68.0百万美元，同比增长16.5%[17] - 2024年第三季度，运营费用为64.7百万美元，同比增长13.4%[17] - 2024年第三季度，净利润为-1.0百万美元，较2023年第三季度的3.4百万美元下降[17] - 2024年9月30日的现金及可市场证券总额为173.3百万美元[18] - 经营活动产生的净现金流为9,742百万，较上年同期的3,527百万增长[28] - 投资活动产生的净现金流为4,350百万，较上年同期的(58,227)百万有所改善[28] - 融资活动产生的净现金流为(1,433)百万，较上年同期的5,240百万下降[28] - 现金及现金等价物期初余额为47,142百万，较上年同期的105,026百万下降[28] - 截至9月30日的现金及现金等价物总额为60,662百万，较上年同期的54,653百万增长[28] - 市场证券购买总额为(109,796)百万，较上年同期的(144,554)百万有所减少[28] - 市场证券销售总额为114,504百万，较上年同期的86,451百万增长[28] - 租赁负债支付总额为(918)百万，较上年同期的(1,007)百万有所减少[28] - 可转换债券的净发行收益为(263)百万，较上年同期的104,539百万下降[28] - 汇率影响导致的现金变动为861百万，较上年同期的(913)百万有所改善[28]

业绩总结 - 2023财年RUCONEST®的收入为2.271亿美元，同比增长10%[9] - 2024年第二季度RUCONEST®的收入为6300万美元，同比增长23%[9] - 2024年上半年RUCONEST®的收入为1.09亿美元，同比增长16%[9] - Joenja®（leniolisib）在2024年第二季度的收入为1110万美元，同比增长16%[11] - Joenja®在2024年上半年的收入为2070万美元，同比增长44%[11] - 2024年总收入指导为2.8亿至2.95亿美元，预计增长14%至20%[3] - 2024年第二季度RUCONEST®收入为5490万美元，Joenja®收入为7410万美元，分别较2023年第二季度的5110万美元和6310万美元增长7.4%和17.4%[32] - 2024年上半年RUCONEST®收入为9740万美元，Joenja®收入为1.297亿美元，较2023年上半年的9360万美元和1.07亿美元增长4.1%和21.2%[33] 用户数据 - 2024年6月30日，全球已识别的APDS患者超过870名，其中780名在关键市场[11] - RUCONEST®在美国市场的需求强劲，FY23新患者注册增长25%[9] - Joenja®是FDA批准的首个APDS治疗药物，2023年4月在美国上市[25] 研发与费用 - 2024年第二季度研发费用为6580万美元，较2023年第二季度的3390万美元增长94.1%[32] - 2024年上半年总运营费用为1.34亿美元，较2023年上半年的1.185亿美元增长12.9%[33] - 预计2024年下半年运营费用将因EMA延迟而进行调整和节省[37] 财务状况 - 2024年6月30日的现金及可市场证券总额为1.618亿美元，较2023年12月31日的2.15亿美元减少24.7%[40] - 截至2024年6月30日，股东权益为220,937,000美元，较2023年12月31日的218,781,000美元增长0.53%[41] - 非流动负债总额为115,054,000美元，较2023年12月31日的166,105,000美元下降30.73%[41] - 2024年上半年税前亏损为16,684,000美元，较2023年上半年的亏损13,288,000美元增加25.00%[42] - 2024年上半年经营活动产生的净现金流为-20,868,000美元，较2023年上半年的-32,406,000美元改善35.73%[42] - 2024年上半年投资活动产生的净现金流为37,058,000美元，较2023年上半年的-67,253,000美元显著改善[43] - 2024年上半年融资活动产生的净现金流为-30,775,000美元，较2023年上半年的-5,259,000美元恶化[43] - 截至2024年6月30日，现金及现金等价物总额为47,142,000美元，较2023年12月31日的105,026,000美元下降55.77%[43] 资本支出与市场活动 - 2024年上半年资本支出为294,000美元，较2023年上半年的986,000美元减少70.16%[43] - 2024年上半年市场证券购买总额为112,453,000美元，较2023年上半年的87,347,000美元增加28.73%[43] - 2024年上半年从市场证券销售中获得的收益为147,841,000美元，未在2023年上半年记录[43]

财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度收入增长35%,主要由RUCONEST和Joenja销量增长带动 [76] - RUCONEST销售额增长23%,毛利率保持在89% [76][77] - 运营费用从上年同期的$65.8百万增加至$70.1百万,主要用于支持Joenja在美国和欧洲等地的投入 [77] - 调整后的营业利润从上年同期的$5.3百万收窄至$3.1百万,净利润从上年同期的$1.3百万转为亏损$1.2百万 [78][79] - 现金及可流动证券从年初的$203.8百万下降至$161.8百万,主要由于偿还可转换债券导致现金流出$30百万 [80][81] 各条业务线数据和关键指标变化 - RUCONEST销售额同比增长23%,新患者入组增加18% [30][31][32] - Joenja第二季度销售额达$11.1百万,较第一季度增长16%,全年同比增长44% [36][85][86] - 截至第二季度末,Joenja在美国有91名患者接受付费治疗,较第一季度新增8名 [86][87] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在积极拓展Joenja在日本、英国、欧盟、加拿大、中东等市场的销售 [41][62][63][64][65] - 截至目前,公司在这些市场已经发现约900名APDS患者,占预估总患者数的一半 [42] - 英国已有61名APDS患者被确诊,其中37名12岁以上,公司预计一旦获得英国市场准入,这些患者将快速开始付费治疗 [111][112][113] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极拓展Joenja在其他适应症的应用,包括免疫失调相关的原发性免疫缺陷疾病,预计第二适应症的II期试验将很快启动 [70][71][72] - 公司还在寻求第三个适应症的监管反馈,计划启动另一项II期临床试验 [72] - 公司将继续关注通过授权或收购方式引入新的临床阶段罕见病产品,以丰富产品管线 [91] - RUCONEST作为唯一一种能够全面调节所有三条血管通路的C1抑制剂,有望在新竞争产品上市后继续保持优势地位 [12][13][14][15][16][17][18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对RUCONEST和Joenja的未来发展前景保持乐观,预计未来几年将实现持续增长 [39][40][41][42][43] - Joenja在APDS适应症之外的其他适应症开发,以及在全球范围内的市场拓展,将为公司带来更大的商业潜力 [23][24] - 公司正在积极推进VUS患者的诊断确认工作,预计将有20%的VUS患者被确诊为APDS,这将为Joenja带来大量新患者 [57][58][59][60][61] 其他重要信息 - 公司已完成日本临床试验,正与日本PMDA就提交申请策略进行沟通 [62] - 公司已获得以色列的Joenja上市批准,并正在加拿大和澳大利亚递交申请 [64][65] - 公司已完成4岁以上儿童的Joenja临床试验,并正在进行另一项12岁以下儿童的试验 [65] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Sushila Hernandez 提问** - 公司计划启动第三个适应症的原因是什么?预计会否大幅扩大可治疗人群? [100] - 公司在美国发现的1,200名VUS患者是如何识别的?预计有多少患者最终会被确诊为APDS并接受治疗? [100] - 公司在英国已经发现61名APDS患者,一旦获得英国市场准入,预计多长时间内这些患者会开始接受付费治疗? [100] **Sijmen de Vries 和 Anurag Relan 回答** - 第三个适应症的选择是基于免疫失调相关的原发性免疫缺陷疾病,与APDS的临床表现和严重程度相似,预计患者人群会大于APDS [104][105][106] - 公司通过与大型基因检测公司的合作,获取了这些VUS患者的信息,预计有20%左右的VUS患者最终会被确诊为APDS并接受治疗 [107][108][109] - 英国已有61名APDS患者被确诊,其中37名12岁以上,一旦获得英国市场准入,这些患者预计会在未来1年内快速开始付费治疗 [111][112][113] 问题2 **Jeff Jones 提问** - 未来RUCONEST面临新竞争产品上市的影响如何?公司有何应对措施? [118] - 公司完成欧洲监管要求需要多长时间?这会否影响Joenja在欧洲的上市时间? [119] **Sijmen de Vries 回答** - RUCONEST作为唯一一种能够全面调节所有三条血管通路的C1抑制剂,有望在新竞争产品上市后继续保持优势地位 [120][121][122][123][124][125][126][127][128][129][130][131][132][133] - 公司已与欧洲监管机构达成延期至2026年1月提交剩余的CMC要求,预计2026年第二季度末或第三季度初Joenja有望在欧洲首个市场上市 [120][121][122] 问题3 **Alistair Campbell 提问** - 从确诊APDS患者到最终开始接受Joenja治疗,中间需要克服哪些主要障碍?这个过程通常需要多长时间? [135] **Stephen Toor 回答** - 从患者确诊到最终开始治疗的过程可能比较复杂,需要经过诊断、基因检测、与保险公司沟通等多个环节 [137][138][139][140][141][142][143][144][145][146][147][148] - 由于APDS患者人数较少,这个过程的节奏难以预测,

Second quarter 2024 total revenues increased by 35% to US$74.1 million, compared to the second quarter 2023, driven by strong RUCONEST® and Joenja® revenue growth RUCONEST® second quarter revenue increased by 23% to US$63.0 million, compared to the second quarter 2023 Joenja® (leniolisib) second quarter revenue increased by 16% to US$11.1 million, compared to the first quarter 2024 First half total revenues increased by 33% to US$129.7 million, compared to the first half 2023 On track for 2024 total revenue ...

Leiden, the Netherlands, July 18, 2024: Pharming Group N.V. ("Pharming") (NASDAQ:PHAR) confirms it will report its preliminary (unaudited) second quarter and first half 2024 financial results, for the period ended June 30, on Thursday, August 1, 2024.Pharming will host a presentation for analysts and investors at 13:30 CEST/07:30 am EDT on August 1, 2024. To participate in the conference call, please register in advance using the link below. Once registered, dial-in information and a unique PIN will be pro ...

Leiden, the Netherlands, June 3, 2024: Pharming Group N.V. ("Pharming") (NASDAQ:PHAR) announces that Pharming's management will participate in the following investor conferences in the month of June: Jefferies Healthcare Conference, New York, USA, June 5-6, 2024 Sijmen de Vries, Chief Executive Officer, will present on Wednesday, June 5 at 10:30EDT/16:30CEST. A live webcast and replay of the presentation will be available in the "Upcoming Events" and "News" sections of Pharming's website. Oppenheimer Novel ...

Leiden, the Netherlands, May 21, 2024: Pharming Group N.V. ("Pharming" or "the Company") (NASDAQ:PHAR) announces that at its Annual General Meeting of Shareholders (AGM) held today, all proposals were approved.The shareholders approved the proposals to reappoint Ms. Barbara Yanni (agenda item 4.a) and Mr. Mark Pykett (agenda item 4.b), upon binding recommendation of the Board of Directors, as Non-Executive Directors for a period of four years. In addition, the proposals for the adoption of the updated Remu ...

Leiden, the Netherlands, May 20, 2024: Pharming Group N.V. ("Pharming") (NASDAQ:PHAR) announces that Pharming's management will participate in the following investor conference in the month of May: H.C. Wainwright 2nd Annual BioConnect Investor Conference at NASDAQ, New York, May 20, 2024Michael Levitan, VP Investor Relations and Corporate Communications will present on Monday, May 20 at 09:30 EDT/15:30 CET. For more information about this conference, or to schedule a one-to-one meeting with Pharming's mana ...

Pharming Group N.V. First quarter 2024 financial results and business update May 8, 2024 NASDAQ: PHAR | EURONEXT Amsterdam: PHARM SPEAKERS ...