Pharming Group N.V. Second quarter and first half 2024 financial results and business update August 1, 2024 NASDAQ: PHAR | EURONEXT Amsterdam: PHARM SPEAKERS Sijmen de Vries, MD Stephen Toor Chief Executive Officer Chief Commercial Officer Anurag Relan, MD Chief Medical Officer Jeroen Wakkerman Chief Financial Officer Forward-looking statements This presentation may contain forward-looking statements. Forward-looking statements are statements of future expectations that are based on management's current exp ...

财务数据和关键指标变化 - 公司第二季度收入增长35%,主要由RUCONEST和Joenja销量增长带动 [76] - RUCONEST销售额增长23%,毛利率保持在89% [76][77] - 运营费用从上年同期的$65.8百万增加至$70.1百万,主要用于支持Joenja在美国和欧洲等地的投入 [77] - 调整后的营业利润从上年同期的$5.3百万收窄至$3.1百万,净利润从上年同期的$1.3百万转为亏损$1.2百万 [78][79] - 现金及可流动证券从年初的$203.8百万下降至$161.8百万,主要由于偿还可转换债券导致现金流出$30百万 [80][81] 各条业务线数据和关键指标变化 - RUCONEST销售额同比增长23%,新患者入组增加18% [30][31][32] - Joenja第二季度销售额达$11.1百万,较第一季度增长16%,全年同比增长44% [36][85][86] - 截至第二季度末,Joenja在美国有91名患者接受付费治疗,较第一季度新增8名 [86][87] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在积极拓展Joenja在日本、英国、欧盟、加拿大、中东等市场的销售 [41][62][63][64][65] - 截至目前,公司在这些市场已经发现约900名APDS患者,占预估总患者数的一半 [42] - 英国已有61名APDS患者被确诊,其中37名12岁以上,公司预计一旦获得英国市场准入,这些患者将快速开始付费治疗 [111][112][113] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极拓展Joenja在其他适应症的应用,包括免疫失调相关的原发性免疫缺陷疾病,预计第二适应症的II期试验将很快启动 [70][71][72] - 公司还在寻求第三个适应症的监管反馈,计划启动另一项II期临床试验 [72] - 公司将继续关注通过授权或收购方式引入新的临床阶段罕见病产品,以丰富产品管线 [91] - RUCONEST作为唯一一种能够全面调节所有三条血管通路的C1抑制剂,有望在新竞争产品上市后继续保持优势地位 [12][13][14][15][16][17][18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对RUCONEST和Joenja的未来发展前景保持乐观,预计未来几年将实现持续增长 [39][40][41][42][43] - Joenja在APDS适应症之外的其他适应症开发,以及在全球范围内的市场拓展,将为公司带来更大的商业潜力 [23][24] - 公司正在积极推进VUS患者的诊断确认工作,预计将有20%的VUS患者被确诊为APDS,这将为Joenja带来大量新患者 [57][58][59][60][61] 其他重要信息 - 公司已完成日本临床试验,正与日本PMDA就提交申请策略进行沟通 [62] - 公司已获得以色列的Joenja上市批准,并正在加拿大和澳大利亚递交申请 [64][65] - 公司已完成4岁以上儿童的Joenja临床试验,并正在进行另一项12岁以下儿童的试验 [65] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Sushila Hernandez 提问** - 公司计划启动第三个适应症的原因是什么?预计会否大幅扩大可治疗人群? [100] - 公司在美国发现的1,200名VUS患者是如何识别的?预计有多少患者最终会被确诊为APDS并接受治疗? [100] - 公司在英国已经发现61名APDS患者,一旦获得英国市场准入,预计多长时间内这些患者会开始接受付费治疗? [100] **Sijmen de Vries 和 Anurag Relan 回答** - 第三个适应症的选择是基于免疫失调相关的原发性免疫缺陷疾病,与APDS的临床表现和严重程度相似,预计患者人群会大于APDS [104][105][106] - 公司通过与大型基因检测公司的合作,获取了这些VUS患者的信息,预计有20%左右的VUS患者最终会被确诊为APDS并接受治疗 [107][108][109] - 英国已有61名APDS患者被确诊,其中37名12岁以上,一旦获得英国市场准入,这些患者预计会在未来1年内快速开始付费治疗 [111][112][113] 问题2 **Jeff Jones 提问** - 未来RUCONEST面临新竞争产品上市的影响如何?公司有何应对措施? [118] - 公司完成欧洲监管要求需要多长时间?这会否影响Joenja在欧洲的上市时间? [119] **Sijmen de Vries 回答** - RUCONEST作为唯一一种能够全面调节所有三条血管通路的C1抑制剂,有望在新竞争产品上市后继续保持优势地位 [120][121][122][123][124][125][126][127][128][129][130][131][132][133] - 公司已与欧洲监管机构达成延期至2026年1月提交剩余的CMC要求,预计2026年第二季度末或第三季度初Joenja有望在欧洲首个市场上市 [120][121][122] 问题3 **Alistair Campbell 提问** - 从确诊APDS患者到最终开始接受Joenja治疗,中间需要克服哪些主要障碍?这个过程通常需要多长时间? [135] **Stephen Toor 回答** - 从患者确诊到最终开始治疗的过程可能比较复杂,需要经过诊断、基因检测、与保险公司沟通等多个环节 [137][138][139][140][141][142][143][144][145][146][147][148] - 由于APDS患者人数较少,这个过程的节奏难以预测,

Leiden, the Netherlands, July 18, 2024: Pharming Group N.V. ("Pharming") (NASDAQ:PHAR) confirms it will report its preliminary (unaudited) second quarter and first half 2024 financial results, for the period ended June 30, on Thursday, August 1, 2024.Pharming will host a presentation for analysts and investors at 13:30 CEST/07:30 am EDT on August 1, 2024. To participate in the conference call, please register in advance using the link below. Once registered, dial-in information and a unique PIN will be pro ...

Leiden, the Netherlands, May 21, 2024: Pharming Group N.V. ("Pharming" or "the Company") (NASDAQ:PHAR) announces that at its Annual General Meeting of Shareholders (AGM) held today, all proposals were approved. The shareholders approved the proposals to reappoint Ms. Barbara Yanni (agenda item 4.a) and Mr. Mark Pykett (agenda item 4.b), upon binding recommendation of the Board of Directors, as Non-Executive Directors for a period of four years. In addition, the proposals for the adoption of the updated Remu ...

Leiden, the Netherlands, May 20, 2024: Pharming Group N.V. ("Pharming") (NASDAQ:PHAR) announces that Pharming's management will participate in the following investor conference in the month of May: H.C. Wainwright 2nd Annual BioConnect Investor Conference at NASDAQ, New York, May 20, 2024 Michael Levitan, VP Investor Relations and Corporate Communications will present on Monday, May 20 at 09:30 EDT/15:30 CET. For more information about this conference, or to schedule a one-to-one meeting with Pharming's man ...

Pharming Group N.V. First quarter 2024 financial results and business update May 8, 2024 NASDAQ: PHAR | EURONEXT Amsterdam: PHARM SPEAKERS ...

财务数据和关键指标变化 - 第一季度收入增长31%至5560万美元,主要由于Joenja在美国的商业发售和RUCONEST收入增长 [48] - RUCONEST收入增长8%至4600万美元 [48] - Joenja收入为960万美元,较上一季度增长21% [48] - 公司预计2024年全年收入将达到2.8亿至2.95亿美元,同比增长14%至20% [48][49] - 毛利润随销售增长而增加,但毛利率略有下降,主要由于2百万美元的非经常性库存减值 [49] - 经营亏损从1370万美元增加至1630万美元,主要由于支出增加以支持Joenja在美国的发售和海外准备 [50] - 净利润相对稳定,从1300万美元增加至1320万美元,主要由于财务收益改善 [50] - 现金及可流动证券从2.15亿美元减少至2.035亿美元,主要由于经营活动产生的净现金流为负760万美元 [51] 各条业务线数据和关键指标变化 - RUCONEST收入增长8%至4600万美元,体现了处方医生和患者数量的持续增长 [18][19] - Joenja在美国的收入为850万美元,较上一季度增长7.6%,在美国以外的收入为110万美元,较上一季度增长266% [53] - Joenja在总收入中的占比从去年同期的0%增加至17% [53] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国市场Joenja收入为850万美元,较上一季度增长7.6% [53] - 美国以外市场Joenja收入为110万美元,较上一季度增长266%,主要来自命名患者计划 [53] - 公司已在美国以外的主要市场(欧洲、英国、日本、澳大利亚等)识别出800多名潜在患者 [23] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在积极寻找临床阶段或更晚期的化合物进行授权或收购,以进一步拓展商业化基础设施 [12][63] - 公司正在准备启动一项针对原发性免疫缺陷伴免疫失调(PID)的II期临床试验,这将大幅扩展leniolisib的商业潜力 [62] - 公司正在积极推进Joenja在其他国家的上市审批,包括欧洲、日本等,预计2024-2025年陆续获批 [34][36] - 公司正在进行Joenja的儿童适应症临床试验,以扩大适用人群 [35] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司预计2024年全年收入将达到2.8亿至2.95亿美元,同比增长14%至20% [58] - 公司将继续努力发现更多APDS患者,包括通过家庭基因检测和解决不确定意义变异(VUS)的验证工作 [59][60] - 公司预计MAVE实验将在今年年底提供APDS完整定义,将带来大量新的可治疗患者 [59][60] - 公司正积极推进Joenja在全球的临床试验和监管审批,为进一步扩大适应症和地理覆盖做准备 [60][61] - 公司对启动针对原发性免疫缺陷伴免疫失调(PID)的II期临床试验感到非常兴奋,这将大幅扩展leniolisib的商业潜力 [62] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Christian Glennie提问** 询问Joenja在美国的患者数量变化情况,是否存在患者流失的情况 [68][69] **公司回应** 公司表示大部分新诊断的患者都能够转换为付费治疗,很少有患者退出治疗,体现了产品的高依从性 [70][71] 问题2 **Hartaj Singh提问** 询问公司一季度收入大幅下滑的原因,是否为行业普遍存在的季节性因素 [110][111][112][113] **公司回应** 公司表示一季度收入下滑主要是由于患者再授权的季节性因素,去年受政府患者政策变化的影响更大,今年影响已大幅减弱,未来预计将趋于稳定 [113][114] 问题3 **Alistair Campbell提问** 询问Joenja在美国的折扣情况,是否存在较大幅度的折扣 [127][128][129] **公司回应** 公司表示Joenja在美国的折扣主要是由于医疗保险(Medicare)患者的构成,折扣水平约为12%,未来折扣水平预计将相对稳定 [134][135][136][139][140]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 6-K REPORT OF FOREIGN PRIVATE ISSUER PURSUANT TO RULE 13a-16 OR 15d-16 UNDER THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the Month of April 2024 Commission File Number: 001-39822 Pharming Group N.V. (Exact Name of Registrant as Specified in Its Charter) Darwinweg 24 2333 CR Leiden The Netherlands (Address of principal executive offices) Indicate by check mark whether the registrant files or will file annual reports ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 20-F (Mark One) ☐ REGISTRATION STATEMENT PURSUANT TO SECTION 12(b) OR (g) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 OR ☒ ANNUAL REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the fiscal year ended December 31, 2023 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period fromto OR ☐ SHELL COMPANY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF ...

Pharming Group N.V. (NASDAQ:PHAR) Q4 2023 Earnings Conference Call March 14, 2024 8:30 AM ET Company Participants Sijmen de Vries - Chief Executive Officer Stephen Toor - Chief Commercial Officer Anurag Relan - Chief Medical Officer Jeroen Wakkerman - Chief Financial Officer Conference Call Participants Christian Glennie - Stifel Alistair Campbell - Royal Bank of Canada Joe Pantginis - H.C. Wainwright Simon Scholes - First Berlin Operator Good day and thank you for standing by. Welcome to the Pharming Group ...