业绩总结 - 2023财年RUCONEST®的收入为2.271亿美元，同比增长10%[9] - 2024年第二季度RUCONEST®的收入为6300万美元，同比增长23%[9] - 2024年上半年RUCONEST®的收入为1.09亿美元，同比增长16%[9] - Joenja®（leniolisib）在2024年第二季度的收入为1110万美元，同比增长16%[11] - Joenja®在2024年上半年的收入为2070万美元，同比增长44%[11] - 2024年总收入指导为2.8亿至2.95亿美元，预计增长14%至20%[3] - 2024年第二季度RUCONEST®收入为5490万美元，Joenja®收入为7410万美元，分别较2023年第二季度的5110万美元和6310万美元增长7.4%和17.4%[32] - 2024年上半年RUCONEST®收入为9740万美元，Joenja®收入为1.297亿美元，较2023年上半年的9360万美元和1.07亿美元增长4.1%和21.2%[33] 用户数据 - 2024年6月30日，全球已识别的APDS患者超过870名，其中780名在关键市场[11] - RUCONEST®在美国市场的需求强劲，FY23新患者注册增长25%[9] - Joenja®是FDA批准的首个APDS治疗药物，2023年4月在美国上市[25] 研发与费用 - 2024年第二季度研发费用为6580万美元，较2023年第二季度的3390万美元增长94.1%[32] - 2024年上半年总运营费用为1.34亿美元，较2023年上半年的1.185亿美元增长12.9%[33] - 预计2024年下半年运营费用将因EMA延迟而进行调整和节省[37] 财务状况 - 2024年6月30日的现金及可市场证券总额为1.618亿美元，较2023年12月31日的2.15亿美元减少24.7%[40] - 截至2024年6月30日，股东权益为220,937,000美元，较2023年12月31日的218,781,000美元增长0.53%[41] - 非流动负债总额为115,054,000美元，较2023年12月31日的166,105,000美元下降30.73%[41] - 2024年上半年税前亏损为16,684,000美元，较2023年上半年的亏损13,288,000美元增加25.00%[42] - 2024年上半年经营活动产生的净现金流为-20,868,000美元，较2023年上半年的-32,406,000美元改善35.73%[42] - 2024年上半年投资活动产生的净现金流为37,058,000美元，较2023年上半年的-67,253,000美元显著改善[43] - 2024年上半年融资活动产生的净现金流为-30,775,000美元，较2023年上半年的-5,259,000美元恶化[43] - 截至2024年6月30日，现金及现金等价物总额为47,142,000美元，较2023年12月31日的105,026,000美元下降55.77%[43] 资本支出与市场活动 - 2024年上半年资本支出为294,000美元，较2023年上半年的986,000美元减少70.16%[43] - 2024年上半年市场证券购买总额为112,453,000美元，较2023年上半年的87,347,000美元增加28.73%[43] - 2024年上半年从市场证券销售中获得的收益为147,841,000美元，未在2023年上半年记录[43]