财务数据和关键指标变化 - 第二季度一般及行政费用约为110万美元,同比下降,主要由于法律费用和非现金薪酬费用降低 [20] - 第二季度研发费用约为700万美元,同比增加,主要由于ASPIRE试验入组人数增加 [20] - 第二季度净亏损710万美元,每股亏损1.47美元,同比增加 [20] - 截至6月30日,公司现金总额约为59,000美元,流动资产为80万美元,流动负债为1680万美元 [21] - 截至6月30日,公司共有约485万股普通股发行在外,包括期权和认股权证在内的总发行及保留股份数约为1395万股 [22] - 2024年上半年经营活动现金流出约1040万美元,主要由于净亏损和应付账款增加 [22] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进ASPIRE III期临床试验,预计2025年第一季度完成入组约600例患者 [7][8] - ASPIRE试验中期分析预计在2025年初进行,由于患者生存期延长,原计划2024年中期分析推迟 [8][9] - 公司正在与FDA、EMA就家族性腺瘤性息肉病(FAP)项目的全球注册计划达成共识 [11] - PACES III期预防性试验已完成入组,预计2026年下半年有结果读出 [11][12] - 公司正在计划开展一项评估ivospemin用于铂耐药性卵巢癌的II期试验,预计今年下半年启动 [14] - 公司与Moffitt Cancer Center合作的STIC-11突变非小细胞肺癌I/II期试验正在筛选患者,计划今年内入组首例患者 [15] - 公司计划今年下半年启动一项胰腺癌新辅助治疗的临床试验 [19] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在与美国世界医药公司(U.S. WorldMeds)合作开发依氟胺用于神经母细胞瘤的适应症,该适应症已获FDA批准 [13][25][26] - 公司还与美国世界医药公司合作开展一项依氟胺用于转移性去势抵抗性前列腺癌的II期试验 [13] - 公司与印第安纳大学合作开展一项评估依氟胺用于1型糖尿病的II期试验,已有6家中心参与并正在入组患者 [13] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司认为ivospemin联合标准化疗方案有望优于最近获批的新药,在转移性胰腺癌治疗中具有潜力 [9] - 公司正在与约翰·霍普金斯大学合作,探索ivospemin联合其他代谢调节剂和免疫调节剂用于卵巢癌的治疗 [14] - 公司还在与MD Anderson Cancer Center合作,研究将聚胺代谢抑制剂与CAR-T细胞疗法和双特异性单克隆抗体联合应用的前景 [16] - 公司的研究工作旨在探索创新的癌症治疗方法,体现了公司的承诺 [16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管最近获批的NALIRIFOX在转移性胰腺癌治疗中取得了一定进展,但患者的中位生存期仍不足12个月,突显了更有效治疗方法的迫切需求 [9] - 公司对ASPIRE试验的中期结果持乐观态度,认为ivospemin有望在转移性胰腺癌治疗中取得突破性进展 [9][10] - 公司对FAP项目的未来发展前景保持信心,正在与监管机构就全球注册计划达成共识 [11] - 公司认为PACES III期预防性试验的成功将有助于降低既往结直肠癌患者的腺瘤和二次原发结直肠癌发生率 [12] 其他重要信息 - 公司与美国世界医药公司就依氟胺项目达成新的协议,获得了额外的775,000美元现金 [13] - 依氟胺在神经母细胞瘤适应症获批,不仅为公司带来财务收益,也验证了聚胺在癌症治疗中的潜力 [13] - 公司的普通股目前在OTCQB市场交易,公司正在寻求在国内证券交易所上市 [22][23] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Josh 提问** 询问公司在神经母细胞瘤项目的最新进展情况 [24] **Jennifer Simpson 回答** 该适应症已获FDA批准,正在进行的一项一线治疗试验已完成入组,正在进行后续观察 [25][26]

临床试验进展 - 公司正在进行一项随机双盲安慰剂对照的III期临床试验,评估ivospemin联合标准化疗在未经治疗的转移性胰腺癌患者中的疗效[107] - 该III期试验原计划为II/III期,后根据欧美监管机构反馈进行了修改,增加了总样本量并将主要终点改为总生存期,目前已有89个试验点在10个国家开放[108] - 公司预计2025年第一季度完成入组,并在2025年初进行中期数据分析[108] - 公司在卵巢癌前临床研究中发现,ivospemin联合多柔比星可显著延长小鼠生存期并降低总肿瘤负荷,计划继续开展前临床和临床研究[109] 新药开发进展 - 公司已获得Flynpovi在北美地区的开发和商业化权利,计划就针对下消化道手术风险人群的注册路径寻求FDA和EMA的指导[113] - Flynpovi在预防高危腺瘤和结直肠癌复发的III期PACES试验已通过预设的无效性分析[114] - 公司正在开展多项eflornithine的临床试验,包括非小细胞肺癌、1型糖尿病和转移性去势抵抗性前列腺癌等[115][116] - 公司在高胃癌发病率地区的eflornithine研究显示,长期治疗可显著降低DNA损伤标志物水平[117] 财务状况 - 公司自2011年以来累计亏损1.398亿美元,预计将继续亏损并产生负现金流[120] - 公司现金余额从2023年12月31日的260万美元下降至2024年6月30日的10万美元,主要由于经营活动产生的负现金流[121] - 公司需要立即筹集更多资金以继续经营和执行业务计划,否则可能需要采取进一步行动来缩减业务规模[122][123] - 研发费用和行政费用同比大幅增加,主要由于ASPIRE试验的进展[129][134][139] - 公司预计将继续产生大量亏损和负现金流，未来资本需求取决于多个因素[150,151] - 公司已偿还了部分Sucampo Note的本金,截至2024年6月30日剩余本金约420万美元[153] - 公司与USWM签订了1.5百万美元的贷款协议,用于公司运营[154,155] - 公司董事D. Robert Schemel提供了10万美元的短期贷款[156] 公司运营 - 公司出售了某些权利、所有权和利益,包括一项正在进行的试验,可获得最高约950万美元的非稀释性资金[118] - 公司进行了多次反向股票拆分,以提高每股股价[119] - 公司股票已从纳斯达克退市,目前在OTCQB交易,正在申请重新上市纳斯达克[124][125] - 公司计划进行1比45的反向股票拆分,以满足纳斯达克的最低股价要求[126] - 公司与CRO的合作关系可能会终止,这可能会延迟ASPIRE试验[127] - 公司管理层认为内部控制系统能够合理保证财务报表的准确性[158,159] - 公司在最近一个季度内未发现内部控制存在重大变化[160] - 公司未涉及任何重大诉讼[161]

临床试验进展 - 公司的第三期ASPIRE临床试验获得独立安全审查委员会的积极建议，建议继续进行无需修改[4] - 公司推迟了正在进行的ASPIRE试验的中期数据分析时间至2025年第一季度，这是由于事件发生率低于预期,这表明患者的生存结果可能会有所改善[6,7] 新药研发 - 公司的主要管线包括用于治疗家族性腺瘤性息肉症(FAP)、转移性胰腺癌一线治疗、胰腺癌新辅助治疗、结直肠癌预防、卵巢癌和糖尿病等适应症的临床试验项目[16] - 公司的主要产品ivospemin(SBP-101)在既往临床试验中显示出良好的安全性和肿瘤抑制活性[17] 专利和合作 - 公司获得了在美国和加拿大的新专利,涉及eflornithine和sulindac的固定剂量组合[6] - 公司获得了来自合作伙伴的1.5百万美元贷款[12] - 公司收购Cancer Prevention Pharmaceuticals Inc.后形成的应付票据及应计利息总额约为430万美元[13] 财务状况 - 公司在2024年6月30日的现金余额为5.9万美元,总流动资产为80万美元,总流动负债为1680万美元[12] - 截至2024年6月30日，公司现金及现金等价物为5,900万美元[38] - 截至2024年6月30日，公司总资产为9.414亿美元[33] - 截至2024年6月30日，公司总负债为19.982亿美元[32] - 截至2024年6月30日，公司总股东赤字为4.71亿美元[33] - 2024年上半年，公司净亏损1.426亿美元[34] - 2024年上半年，公司经营活动使用现金1.0373亿美元[34] - 2024年上半年，公司投资活动产生现金0.775亿美元[35] - 2024年上半年，公司筹资活动产生现金0.7082亿美元[37] - 2024年上半年，公司支付利息0.272亿美元[39] - 2024年上半年,公司无现金行权认股权证[40] 其他 - 公司在消化系统疾病周会议上做了口头报告，评估了eflornithine在高发地区拉丁美洲胃部前癌病变患者中的安全性和有效性[5] - 第二季度研发费用增加至700万美元,主要是由于ASPIRE项目的活跃试验点和入组人数大幅增加[10]

MINNEAPOLIS, Aug. 13, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Panbela Therapeutics, Inc. (OTCQB: PBLA), a clinical stage company developing disruptive therapeutics for the treatment of patients with urgent unmet medical needs, today provides a business update and reports financial results for the quarter ended June 30, 2024. As previously announced, management is hosting an earnings call today at 4:30 p.m. ET. Q2 2024 and Recent Highlights: Clinical Phase 3 ASPIRE clinical trial received favorable third independent safety ...

MINNEAPOLIS, July 30, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) --  Panbela Therapeutics, Inc. (OTCQB: PBLA), (“Panbela”), a clinical stage company developing disruptive therapeutics for the treatment of patients with urgent unmet medical needs, today announced that it will host a conference call on Aug 13, 2024, at 4:30 PM Eastern Time to discuss results for its second quarter ended June 30, 2024. Conference Call Information Toll Free: 888-506-0062International: 973-528-0011Participant Access Code: 405072Webcast Link: https:/ ...

DSMB Recommends Continuation without Modification for Third Time Safety Review Included 395 Patients Interim Survival Analysis Still Expected Early 2025 given Lower-Than-Expected Event Rate Low Event Rate Suggests Potential for Prolonged Survival Rapid Enrollment Positions Company for Enrollment Completion by Q1 2025; Earlier Than Expected MINNEAPOLIS, June 24, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Panbela Therapeutics, Inc. (OTCQB: PBLA), a clinical-stage biopharmaceutical company developing disruptive therapeutics for ...

DSMB Recommends Continuation without Modification for Third Time Safety Review Included 395 Patients Interim Survival Analysis Still Expected Early 2025 given Lower-Than-Expected Event Rate Low Event Rate Suggests Potential for Prolonged Survival Rapid Enrollment Positions Company for Enrollment Completion by Q1 2025; Earlier Than Expected MINNEAPOLIS, June 24, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Panbela Therapeutics, Inc. (OTCQB: PBLA), a clinical-stage biopharmaceutical company developing disruptive therapeutics for ...

财务数据和关键指标变化 - 一季度一般及管理费用约为120万美元,同比下降14.3%,主要是专业费用下降 [33] - 一季度研发费用约为550万美元,同比增加57.1%,主要是ASPIRE试验入组增加 [34] - 一季度净亏损710万美元,每股亏损2.28美元,去年同期净亏损510万美元,每股亏损392.76美元 [35] - 截至3月31日,公司现金约26万美元,包括1月公开发行募集的约810万美元净额 [35] - 一季度经营活动使用现金940万美元,包括支付2023年费用和采购标准化疗药品约90万美元 [40] 各条业务线数据和关键指标变化 - ASPIRE III期试验入组进度超过50%,预计2025年第一季度完成全部约600例入组 [10][11][12] - ASPIRE试验中期分析预计将在2025年第一季度进行,比原计划提前 [11][12] - FAP项目正在与FDA、EMA和FAP社区协调全球注册计划 [17] - PACES III期预防大肠癌复发试验已完成入组,预计2026年下半年有数据 [18] - 已与US WorldMeds签约出售儿童神经母细胞瘤eflornithine项目,获得400万美元现金和额外里程碑付款 [19][20][41] - 正在开展eflornithine治疗转移性前列腺癌和1型糖尿病的II期试验 [21][22] - 计划于今年下半年开始评估ivospemin治疗铂耐药性卵巢癌的II期试验 [22][23][24][27] 各个市场数据和关键指标变化 - 尽管最近获批的ONIVYDE联合方案在转移性胰腺癌中取得了1.9个月的总生存期获益,但患者的预后仍然很差,中位总生存期不到12个月 [15] - 公司认为ivospemin联合标准化疗方案有望显著改善转移性胰腺癌患者的预后,优于最近获批方案的增量获益 [16] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在与约翰斯·霍普金斯大学合作,计划开展ivospemin治疗铂耐药性卵巢癌的II期试验 [22] - 公司正在与默菲癌症中心合作开展I/II期试验,并计划启动自主发起的I期试验 [28] - 公司还与MD安德森癌症中心合作,评估聚胺代谢抑制剂与CAR-T细胞疗法和双特异性单克隆抗体的联合应用 [28] - 公司最近获得了eflornithine和sulindac固定剂量组合的新专利 [29] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - ASPIRE试验入组和事件发生速度快于预期,表明患者生存期延长,这是一个积极信号 [10][11][12] - 公司相信ivospemin联合标准化疗方案有望显著改善转移性胰腺癌患者的预后 [16] - 公司正在积极推进各项临床试验,并计划在2024年和2025年取得多个重要里程碑 [30][31] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Jonathan Aschoff 提问** 询问ASPIRE试验中期分析的停止标准,包括疗效和无效性 [44] **Jennifer Simpson 回答** 中期分析时约有33%的总事件发生,即约170例事件。这是一个优效性分析,不太可能会停止试验。公司设计了很小的α消耗,试验有90%的统计功效,假设hazard ratio为0.75 [45][49] 问题2 **Unidentified Analyst 提问** 询问公司当前的现金状况及采取的措施 [56] **Susan Horvath 回答** 公司一季度末现金约26万美元,包括1月公开发行的约810万美元净额。但由于试验费用增加,每季度现金消耗可能接近1000万美元。公司已在4月完成S-1备案,计划通过上市筹集更多资金 [57][58][59][60]

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION Washington, D.C. 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☑ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2024 or ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from to . Commission File No.: 001-39468 Panbela Therapeutics, Inc. (Exact Name of Registrant as Specified in its Charter) Delaware 88-2805017 (State or other juri ...

Exhibit 99.1 Panbela Provides Business Update and Reports Q1 2024 Financial Results MINNEAPOLIS, May 15, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Panbela Therapeutics, Inc. (OTCQB: PBLA), a clinical stage company developing disruptive therapeutics for the treatment of patients with urgent unmet medical needs, today provides a business update and reports financial results for the quarter ended March 31, 2024. As previously announced, management is hosting earnings call today at 4:30 p.m. ET. Q1 2024 and recent Highlights: C ...