关于Annamycin在AML治疗中的数据表现 - 临床前数据显示Annamycin在Venetoclax耐药的AML模型中有显著活性[1] - 新的初步临床结果表明Annamycin加Ara - C在对Venetoclax方案复发或难治的受试者中达到60%的CR/CRi 是已发表历史比率的4倍多[1] - MB - 106试验的新数据显示接受AnnAraC作为二线治疗的受试者中位总生存期为11.6个月[1] - 之前发表的论文中AML受试者挽救治疗的CR/CRi率为12.5%新的初步临床结果中这一比率为60%[2] - 公司的1B/2期临床试验评估AnnAraC治疗AML受试者的新初步数据显示不同治疗线数受试者的中位总生存期[4] 行业专家对Annamycin的评价 - 乔治亚癌症中心主任Jorge Cortes称AML患者需要更好的治疗选择[2] - 德克萨斯大学MD安德森癌症中心的Michael Andreeff称Annamycin与Ara - C结合可显著提高治疗标准为高风险患者提供更好的结果[2] 关于Annamycin的论文发表情况 - 一篇支持Annamycin临床活性的摘要被接受在ASH年会上在线发表并将发表在Blood的增刊上[3] 公司对Annamycin的开发计划 - 公司正在推进Annamycin的3期关键试验评估AnnAraC治疗R/R AML[6] - 公司认为MB - 106试验中的初步OS数据是异常的并期待关键注册研究的启动[6] - Annamycin目前具有FDA的快速通道资格和孤儿药指定用于治疗R/R AML和软组织肉瘤以及EMA的孤儿药指定用于治疗R/R AML[7] 公司概况 - Moleculin Biotech是一家3期临床阶段的制药公司正在推进一系列针对难治性肿瘤和病毒的治疗候选药物[8] - 公司正在启动MIRACLE试验评估Annamycin与阿糖胞苷联合治疗R/R AML[9] - 公司还在开发WP1066以及一系列抗代谢物[10]

Amended protocol accelerates unblinding of preliminary primary efficacy data (CR) and safety/tolerability of the three arms at first 45 subjects Company remains on track for first subject treated in pivotal, adaptive Phase 3 clinical trial (the "MIRACLE" trial) in the first quarter of 2025 Company releases Virtual Investor "What This Means" segment discussing the amended protocol; Available hereHOUSTON, Nov. 14, 2024 /PRNewswire/ -- Moleculin Biotech, Inc., (Nasdaq: MBRX) ("Moleculin" or the "Company"), a l ...

Company on track for first subject treated in pivotal, adaptive Phase 3 clinical trial (the "MIRACLE" trial) in the first quarter of 2025 Trial designed for possible accelerated approval of Annamycin in combination with cytarabine for the treatment of relapsed or refractory AMLHOUSTON, Nov. 12, 2024 /PRNewswire/ -- Moleculin Biotech, Inc., (Nasdaq: MBRX) ("Moleculin" or the "Company"), a late-stage pharmaceutical company with a broad portfolio of drug candidates targeting hard-to-treat tumors and viruses, t ...

研发费用相关 - 2024年第三季度研发费用为490万美元较2023年同期330万美元增加主要与临床试验和赞助研究成本有关[9] - 2024年9月止三个月研发费用为4932千美元2023年同期为3280千美元[20] - 2024年9月止九个月研发费用为13274千美元2023年同期为12855千美元[20] 一般和管理费用相关 - 2024年第三季度一般和管理费用为220万美元较2023年同期260万美元减少主要与监管和法律费用减少有关[10] 现金及运营支撑相关 - 截至2024年9月30日公司拥有现金及现金等价物940.5万美元预计可支撑计划运营至2025年第一季度[10] 临床试验相关 - 公司预计2024年第四季度完成MIRACLE试验点签约和IRB批准[7] - 公司预计2025年第一季度MIRACLE试验开始治疗首位受试者[7] - 公司预计2025年完成Annamycin治疗软组织肉瘤肺转移的MB - 107最终数据读出并确定下一阶段开发或关键项目[8] - 公司完成Annamycin治疗软组织肉瘤肺转移美国1B/2期临床试验2期部分的入组[8] - Annamycin治疗AML的MIRACLE试验将采用自适应设计[6] 人员相关 - 公司近期任命胰腺癌专家Daniel D. Von Hoff加入科学顾问委员会支持Annamycin开发[3] 融资相关 - 公司已完成550万美元前期融资若里程碑相关认股权证全部行使潜在总收益可达1100万美元[3] 运营费用与亏损相关 - 2024年9月止三个月总运营费用为7135千美元2023年同期为5947千美元[20] - 2024年9月止九个月总运营费用为19998千美元2023年同期为20712千美元[20] - 2024年9月止三个月净亏损为10592千美元2023年同期为5609千美元[20] - 2024年9月止九个月净亏损为19881千美元2023年同期为19500千美元[20] 每股净亏损与加权平均普通股股数相关 - 2024年9月止三个月基本和稀释后每股净亏损为2.85美元2023年同期为2.82美元[20] - 2024年9月止九个月基本和稀释后每股净亏损为6.83美元2023年同期为9.94美元[20] - 2024年9月止三个月加权平均普通股股数为3714278股2023年同期为1987283股[20] - 2024年9月止九个月加权平均普通股股数为2910842股2023年同期为1961327股[20]

财务数据和关键指标变化 - 公司在本季度末拥有现金940万美元[26] - 公司市值约为1590万美元[26] - 公司股票平均每日交易量约为4万股[26] 各条业务线数据和关键指标变化 - 未涉及 各个市场数据和关键指标变化 - 未涉及 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司正在进行MIRACLE试验，这是一个3期试验，旨在评估Annamycin在治疗AML方面的疗效和安全性，试验采用自适应设计，分为A部分和B部分，A部分确定最佳剂量，B部分扩大剂量范围[12] - 公司正在积极招募患者，目标是在2025年第一季度开始治疗第一名患者，并在2025年下半年更新总体完全缓解率和招募情况，2026年中期进行主要数据读出，2028年获得二线患者的主要疗效数据并提交滚动新药申请[27][28] - 公司认为Annamycin有潜力填补AML患者未满足的需求，并且在其他领域也有潜在的应用，其增长潜力可能是AML领域的20倍[24] - 公司在STS项目上希望寻找合作伙伴，因为MIRACLE试验需要大量内部资源[44] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为目前的市值远未反映其作为3期公司的价值，随着MIRACLE试验的进行，机会将更加明显[6] - 公司认为AML领域仍有巨大的未满足需求，Annamycin有潜力成为一种更安全、更有效的蒽环类药物，并且可以避免与主要AML药物的交叉耐药性[8] - 公司认为其3期试验已经降低了风险，因为FDA要求的终点是与一种已批准的二线治疗标准进行比较，而Annamycin与该标准相比表现出显著的优势[16][17] - 公司认为如果试验数据提前显示出明显的优势，可能会缩短批准时间并降低风险[20] 其他重要信息 - 公司的高级管理团队为了确保试验的成功，不惜冒着个人风险前往乌克兰和格鲁吉亚与研究人员会面[23] 问答环节所有的提问和回答 问题: 10名二线患者的中位总生存期是否有更新 - 回答: 目前总体中位生存期已超过7个月，比文献预测的高出近一倍[32] 问题: MIRACLE试验的入组人数为何增加 - 回答: 关于120与240的问题，是因为描述段落的原因，实际每个治疗组一直是120人，总共240人，没有增加试验规模只是避免误导 Part A人数的变动是为了优化统计，全球临床试验复杂，在接近起跑线时会继续调整试验的实际人数[34][35][36] 问题: 2024年第三季度的研发费用是否包括Annamycin生产的一次性费用 - 回答: 是的，包括Annamycin生产以及MD Anderson的一些赞助研究费用[38] 问题: 11月1日的300万股计数中未包含的预付费认股权证的股数是多少 - 回答: 大约200万股[39] 问题: 为什么11月1日的计数比第三季度的加权平均数370万股低 - 回答: 因为8月发行的认股权证现在已经高于水面，所以现在在完全稀释的基础上计算认股权证[40] 问题: 3期试验预计花费多少 - 回答: 每三个季度约1500万美元，其中包括Annamycin生产的一次性费用，具体数字会随着试验地点和区域的确定而调整[43] 问题: STS项目是自己进行还是寻求合作伙伴 - 回答: 公司希望为该项目寻找合作伙伴，因为MIRACLE试验需要大量内部资源[44] 问题: 是否与FDA就MIRACLE试验的特殊方案评估进行过讨论或打算进行讨论 - 回答: 进行过讨论，但FDA建议不要进行，因为这需要时间，而且会限制公司在试验过程中对方案的调整[48]

- On track to start dosing in pivotal, adaptive Phase 3 clinical trial (the "MIRACLE" trial) designed for possible accelerated approval of Annamycin in combination with cytarabine for the treatment of R/R AML in Q1 2025- Median durability of CRc in MB-106 Annamycin+ Cytarabine AML clinical trial continues to climb - now past 8 months - Recent virtual AML KOL event underscores how Annamycin could significantly change the AML treatment landscape; Replay available here - Company to host conference call and web ...

公司临床试验相关 - 公司是处于3期临床阶段的制药公司，有针对难治癌症和病毒的技术组合[64] - 公司核心技术包括Annamycin、WP1066组合、WP1122组合等[66][70][71] - Annamycin的3期MIRACLE试验将是全球性试验，初期目标约45个试验点[73] - MIRACLE试验预计2025年第3季度招募约45名受试者，2026年下半年约90名[73] - 公司计划2024年下半年开始与MIRACLE试验点签约[79] - 2025年第1季度MIRACLE试验将治疗第一名受试者[79] - 2026年下半年将确定MIRACLE试验的最佳剂量[79] - 2027年开始MIRACLE2试验3线受试者的招募[79] - 截至2024年10月24日MB - 106试验的数据情况[80] - 公司认为1B/2期试验已成功确立Annamycin与Cytarabine组合治疗AML的安全性和有效性[82] - MB - 106初步数据显示所有受试者（N = 22）完全缓解（CR）率为36％，完全缓解或完全缓解伴不完全血液学恢复（CRc）率为41％[83] - 二线受试者（N = 10）CR率为50％，CRc率为60％；二线和三线受试者（N = 14）CR率为43％，CRc率为50％[83] - 9例CRc患者的中位缓解持续时间（DoR）约为8个月且仍在发展[84] - 截至2024年4月1日，来自五项试验（AML和STS，内部和外部资助试验）的84名受试者的数据显示未发现心脏毒性信号[85] - MB - 107试验治疗软组织肉瘤肺转移的意向性治疗受试者总数为36人[86] - 2024年9月9日开始招募和治疗WP1066联合放疗治疗胶质母细胞瘤的患者，截至11月1日已治疗4名受试者[95] 公司财务相关 - 2024年8月发行相关的交易成本100万美元在2024年三季度和前九个月被计入权证负债[106] - 净利息收入在过去一年可比季度期间减少约20万美元[107] - 2024年前九个月研发费用1330万美元2023年为1290万美元增加40万美元[107] - 2024年前九个月一般和管理费用660万美元2023年为780万美元减少120万美元[109] - 2024年前九个月权证负债公允价值变动净收益140万美元2023年为10万美元[110] - 2024年9月30日现金使用于运营活动1880万美元较上一年增加10万美元[115] - 2024年8月19日公司股票和权证发行收到毛收入550万美元[115] - 公司认为截至2024年9月30日的现金和现金等价物足以支撑计划到2025年第一季度的运营[116] - 公司需寻求约1500万美元额外资金以支持运营到2025年第三季度[116] - 2024年前九个月与SEC调查相关的一般和管理费用约20万美元2023年为140万美元[117] 公司专利与资格认定相关 - 2024年4月9日和5月14日分别获得两项美国专利[88] - EMA授予Annamycin治疗AML的孤儿药资格认定[90] 公司数据公布相关 - 2024年9月23日公布Annamycin体内实验积极数据[92] - 2024年4月5 - 10日展示Annamycin抗癌活性和无心脏毒性的临床前数据[94]

HOUSTON, Nov. 5, 2024 /PRNewswire/ -- Moleculin Biotech, Inc., (Nasdaq: MBRX) ("Moleculin" or the "Company"), a late-stage pharmaceutical company with a broad portfolio of drug candidates targeting hard-to-treat tumors and viruses, today announced that it will report its financial results for the quarter ended September 30, 2024, on Friday, November 8, 2024. Moleculin management will host a conference call and live audio webcast to discuss the operational and financial results at 8:30 AM ET on Monday, Novem ...

Strong preclinical evidence of Annamycin's potential for treating pancreatic cancer presented at AACR expands collaborationHOUSTON, Nov. 4, 2024 /PRNewswire/ -- Moleculin Biotech, Inc., (Nasdaq: MBRX) (Moleculin or the Company), a late stage pharmaceutical company with a broad portfolio of drug candidates targeting hard-to-treat tumors and viruses, today announced the appointment of Daniel D. Von Hoff, M.D., F.A.C.P., FASCO, FAACR to its Annamycin Scientific Advisory Board.Walter Klemp, Chairman and Chief E ...

HOUSTON, Oct. 4, 2024 /PRNewswire/ -- Moleculin Biotech, Inc., (Nasdaq: MBRX) ("Moleculin" or the "Company"), a late stage pharmaceutical company with a broad portfolio of drug candidates targeting hard-totreat tumors and viruses, today announced its participation at two upcoming investor conferences. Details of the upcoming presentations are as follows: 3rd Annual ROTH Healthcare Opportunities Conference Format: Panel - Innovative Therapies for Liquid Tumors The panel will cover the drugs in development by ...