临床试验进展 - 公司正在进行INZ-701的ENPP1缺乏症、ABCC6缺乏症和钙化性溶血性尿毒症的临床试验[85] - INZ-701获得FDA快速通道和罕见儿科疾病指定用于治疗ENPP1缺乏症[84,86] - INZ-701在ENPP1缺乏症成人患者的临床试验中显示安全性良好,可以维持血浆PPi水平升高[91,92,93,94] - 公司计划启动ENERGY 2试验,评估INZ-701治疗ENPP1缺乏症婴儿患者的疗效[99] - 公司计划启动ENERGY 3试验,评估INZ-701治疗ENPP1缺乏症儿童患者的疗效[100,101] - INZ-701获得FDA和EMA的孤儿药资格认定,用于治疗ENPP1缺乏症和ABCC6缺乏症[84] - INZ-701在ABCC6缺乏症成人患者的临床试验中显示安全性良好,并改善了血管病变、视功能和患者报告的结果[87] - 公司计划启动ABCC6缺乏症儿童患者的临床试验[89] - 公司计划报告SEAPORT 1试验的中期数据,评估INZ-701治疗钙化性溶血性尿毒症的疗效[89] - 公司正在进行ABCC6缺陷成人患者的1/2期临床试验,初步数据显示INZ-701能够快速、显著和持续提高血浆PPi水平[107] - 公司1/2期临床试验的探索性终点结果显示,INZ-701可能对ABCC6缺陷患者的血管和视网膜功能产生益处[108] - 公司计划于2025年第一季度启动ABCC6缺陷儿童患者的注册性临床试验[110] - 公司已于2024年2月启动了SEAPORT 1临床试验,评估INZ-701在终末期肾病患者中的安全性和药代动力学[111] - 公司已于2024年6月启动了ADAPT长期安全性试验,为既往接受过INZ-701治疗的ENPP1和ABCC6缺陷患者提供持续治疗[112] - 公司已启动扩展获取计划,为无法参与临床试验的ENPP1缺陷患者提供INZ-701治疗[113] 公司发展计划 - 公司计划在成功完成ENPP1和ABCC6缺陷的临床开发后,寻求INZ-701在全球范围内的上市批准[114] - 公司相信INZ-701的作用机制可能使其在其他病理性矿化和内膜增生性疾病中产生治疗效益,并计划进一步探索[115][116] 财务情况 - 研发费用较上年同期增加1009.2万美元,主要是INZ-701相关研发费用增加853.2万美元,以及人员相关费用增加135.4万美元[137] - 一般及管理费用较上年同期增加117.9万美元,主要是咨询和人员相关费用增加[139] - 利息收入较上年同期增加42万美元,主要是由于利率上升和现金余额增加[140] - 利息费用较上年同期增加62.4万美元,主要是由于贷款协议下的借款[141] - 公司于2021年8月23日生效了一张总额为2亿美元的通用股票注册表,并于2023年12月31日通过"随时发行"计划共发行了355.4万股普通股,筹集净额2120万美元[154] - 从2024年7月1日至本报告日期,公司又通过"随时发行"计划发行了81.0万股普通股,筹集净额420万美元[154] - 公司于2022年4月完成了一次股票发行,共发行1,627.7万股普通股和352.3万股预付款认股权证,募集资金约6,830万美元[155] - 公司于2022年7月与K2 HealthVentures LLC签订了一笔总额7,000万美元的贷款协议,其中包括2,500万美元的首期贷款、2,000万美元的后续贷款以及2,500万美元的第四期贷款[156] - 公司于2023年8月完成了另一次股票发行,共发行1,437.5万股普通股,募集资金约6,440万美元[157] - 公司于2023年11月15日生效了一份总额3亿美元的通用注册声明,未来可能会根据市场情况发行各类证券[158] - 截至2024年6月30日,公司现金及现金等价物为1,523.3万美元,短期投资为12,929万美元,合计14,452.3万美元[159] - 2024年上半年,公司经营活动产生的现金流出为4,819.1万美元,投资活动产生的现金流入为2,821万美元,筹资活动产生的现金流入为61.7万美元[160] - 公司预计现有现金及现金等价物将可为公司运营提供资金支持至2025年第四季度[166] 风险因素 - 公司面临的主要市场风险为利率风险,但由于投资组合的短期性质和低风险特征,利率变动不会对公司财务状况和经营业绩产生重大影响[170] - 公司目前不存在重大外汇风险,但未来可能会与更多海外供应商合作,从而面临一定的汇率风险[172] - 通胀对公司的主要影响体现在增加了人工成本和临床试验成本,但总体影响有限[173]

财务状况 - 公司现金、现金等价物和短期投资于2024年6月30日为1.445亿美元，预计可为公司运营提供资金支持至2025年第四季度[5] 临床试验进展 - 公司预计于2024年第三季度完成ENERGY 3关键试验的患者入组，该试验针对ENPP1缺乏症的儿童患者[2] - 公司预计于2024年第四季度公布ENERGY 1 I期1b期试验中婴儿ENPP1缺乏症患者的中期数据[3] - 公司预计于2024年第四季度公布SEAPORT 1 I期试验中终末期肾病接受血液透析患者的中期数据[4] - 公司于2024年7月获得FDA的快速通道认定,用于治疗ABCC6缺乏症(表现为假性黄瘤弹性纤维病)[12] - 公司计划于2025年第一季度启动ABCC6缺乏症儿童患者的关键性临床试验,前提是获得监管审查和充足的资金支持[16] 财务数据 - 2024年第二季度研发费用为2180万美元,较上年同期增加86%[19] - 2024年第二季度一般管理费用为590万美元,较上年同期增加26%[20] - 2024年第二季度净亏损为2700万美元,每股亏损0.44美元,较上年同期增加73%[21] - 研发费用同比增加86.4%，达到2,175.8万美元[34] - 一般及行政费用增加25.0%，达到590.7万美元[34] - 净亏损增加73.4%，达到2,703.3万美元[34] - 其他综合收益减少97.7%，仅为0.2万美元[34] - 研发费用同比增加73.6%，达到4,086.8万美元[36] - 利息收入增加49.9%，达到440.4万美元[36] - 利息费用增加147.5%，达到272.0万美元[36] - 其他综合收益减少156.3%，为负14.4万美元[36] 疾病患病率 - ENPP1缺乏症和ABCC6缺乏症的全球患病率可能远高于当前估计,因为单拷贝突变基因携带者也可能出现严重症状[23][26]

- Complete enrollment in ENERGY 3, a pivotal trial of INZ-701 in pediatric patients with ENPP1 Deficiency, expected third quarter of 2024 - - Interim data from ENERGY 1, a Phase 1b trial of INZ-701 in infants with ENPP1 Deficiency, on track for fourth quarter of 2024 – - Interim data from SEAPORT 1, a Phase 1 trial of INZ-701 in patients with end-stage kidney disease receiving hemodialysis, on track for fourth quarter of 2024 – - Cash, cash equivalents, and short-term investments as of June 30, 2024, expect ...

BOSTON, July 02, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Inozyme Pharma, Inc. (NASDAQ:INZY) ("the Company" or "Inozyme"), a clinical-stage rare disease biopharmaceutical company developing novel therapeutics for the treatment of pathologic mineralization and intimal proliferation, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Fast Track designation to INZ-701 for the treatment of ABCC6 Deficiency. "Through Fast Track designation, the FDA recognizes the potential of INZ-701 in ABCC6 Deficienc ...

BOSTON, June 21, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Inozyme Pharma, Inc. (NASDAQ:INZY) ("the Company" or "Inozyme"), a clinical-stage rare disease biopharmaceutical company developing novel therapeutics for the treatment of pathologic mineralization and intimal proliferation, today announced a data presentation and sponsored symposium at the 11th International Conference on Children's Bone Health (ICCBH), which is being held June 22-25, 2024, in Salzburg, Austria. Presentation Details Title: Expanding the spectrum of ...

BOSTON, June 21, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Inozyme Pharma, Inc. (Nasdaq: INZY) (“the Company” or “Inozyme”), a clinical-stage rare disease biopharmaceutical company developing novel therapeutics for the treatment of pathologic mineralization and intimal proliferation, today announced a data presentation and sponsored symposium at the 11th International Conference on Children’s Bone Health (ICCBH), which is being held June 22-25, 2024, in Salzburg, Austria. Presentation Details Title: Expanding the spectrum o ...

BOSTON, May 23, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Inozyme Pharma, Inc. (NASDAQ:INZY) ("the Company" or "Inozyme"), a clinical-stage rare disease biopharmaceutical company developing novel therapeutics for the treatment of pathologic mineralization and intimal proliferation, today announced that the Company will present recently announced topline data from the Company's ongoing Phase 1/2 clinical trials of INZ-701 in adults with ENPP1 Deficiency and ABCC6 Deficiency (manifesting as pseudoxanthoma elasticum, or PXE), ...

BOSTON, May 08, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Inozyme Pharma, Inc. (NASDAQ:INZY) ("the Company" or "Inozyme"), a clinical-stage rare disease biopharmaceutical company developing novel therapeutics for the treatment of pathologic mineralization and intimal proliferation, today announced Doug Treco, Ph.D., CEO and Chairman of Inozyme, will participate in a fireside chat at the Bank of America Securities 2024 Health Care Conference on Wednesday, May 15, 2024 from 6:40-7:10pm ET / 3:40-4:10pm PT. A live webcast of t ...

UNITED STATES SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION WASHINGTON, DC 20549 FORM 10-Q (Mark One) ☒ QUARTERLY REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the quarterly period ended March 31, 2024 OR ☐ TRANSITION REPORT PURSUANT TO SECTION 13 OR 15(d) OF THE SECURITIES EXCHANGE ACT OF 1934 For the transition period from _____________________ to _____________________ Commission File Number: 001-39397 INOZYME PHARMA, INC. (Exact name of registrant as specified in its charter) Del ...

Exhibit 99.1 Inozyme Pharma Reports First Quarter 2024 Financial Results and Provides Business Highlights - Interim data from SEAPORT-1, a Phase 1 trial of INZ-701 in patients with end-stage kidney disease receiving hemodialysis, on track for fourth quarter of 2024 - - Interim data from ENERGY-1, a Phase 1b trial of INZ-701 in infants with ENPP1 Deficiency, on track for second half of 2024 - - Cash, cash equivalents, and short-term investments as of March 31, 2024 expected to fund operations into the fourth ...