财务状况 - 公司现金、现金等价物和短期投资于2024年6月30日为1.445亿美元,预计可为公司运营提供资金支持至2025年第四季度[5] 临床试验进展 - 公司预计于2024年第三季度完成ENERGY 3关键试验的患者入组,该试验针对ENPP1缺乏症的儿童患者[2] - 公司预计于2024年第四季度公布ENERGY 1 I期1b期试验中婴儿ENPP1缺乏症患者的中期数据[3] - 公司预计于2024年第四季度公布SEAPORT 1 I期试验中终末期肾病接受血液透析患者的中期数据[4] - 公司于2024年7月获得FDA的快速通道认定,用于治疗ABCC6缺乏症(表现为假性黄瘤弹性纤维病)[12] - 公司计划于2025年第一季度启动ABCC6缺乏症儿童患者的关键性临床试验,前提是获得监管审查和充足的资金支持[16] 财务数据 - 2024年第二季度研发费用为2180万美元,较上年同期增加86%[19] - 2024年第二季度一般管理费用为590万美元,较上年同期增加26%[20] - 2024年第二季度净亏损为2700万美元,每股亏损0.44美元,较上年同期增加73%[21] - 研发费用同比增加86.4%,达到2,175.8万美元[34] - 一般及行政费用增加25.0%,达到590.7万美元[34] - 净亏损增加73.4%,达到2,703.3万美元[34] - 其他综合收益减少97.7%,仅为0.2万美元[34] - 研发费用同比增加73.6%,达到4,086.8万美元[36] - 利息收入增加49.9%,达到440.4万美元[36] - 利息费用增加147.5%,达到272.0万美元[36] - 其他综合收益减少156.3%,为负14.4万美元[36] 疾病患病率 - ENPP1缺乏症和ABCC6缺乏症的全球患病率可能远高于当前估计,因为单拷贝突变基因携带者也可能出现严重症状[23][26]