公司业务和产品 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发针对参与过敏、炎症和增殖性疾病的免疫效应细胞的治疗药物[45] - 公司最先进的治疗药物是lirentelimab（AK002）和AK006，分别针对Siglec-8和Siglec-6[45] - 公司计划在2023年上半年开始人体研究，评估AK006在健康志愿者和患有肥大细胞驱动疾病的患者中的潜力[46] 公司财务状况 - 公司在2012年成立以来，一直致力于研究和开发产品候选药物，但尚未获得任何产品销售批准或盈利[47] - 公司在2022年实施了一项重组计划，以减少运营成本、合同承诺，并与业务的临床发展计划更好地保持一致[47] - 公司在2023年3月底拥有252.6百万美元的现金、现金等价物和可市场化证券，预计足以支持未来至少12个月的计划运营[47] - 公司与Lonza AG签订了终止协议，支付了约136.5百万美元的终止费用，以减少运营成本[48] - 公司在2022年第一季度实施了重组计划，裁员约35%，并为留任员工制定了留任计划，包括现金留任奖金和RSUs[49] - 截至2023年3月31日，公司现金、现金等价物和投资为2.526亿美元[70] - 2022年9月，公司通过直接注册发行筹集了1.406亿美元净收益[71] - 2022年8月，公司与Cowen签订了销售协议，通过“市场”股权发行筹集了1.0万美元净收益[72] - 2023年3月31日，公司的经营活动净现金流为-3,013.9万美元，较2022年同期的-17,428.7万美元减少了14,414.8万美元[73] - 2023年3月31日，公司融资活动提供的现金为150万美元，其中包括来自ATM Offering发行普通股净收益100万美元和来自2018 ESPP购买普通股和行权股票的员工收到的50万美元[75] - 截至2023年3月31日，公司拥有252.6百万美元的现金、现金等价物和投资，足以支持未来至少12个月的计划运营[76] - 公司将继续需要额外资金来发展产品候选药物，获得商业批准并为可预见的未来资助运营[76] - 如果公司无法及时筹集额外资金，可能会延迟、减少或终止部分或全部开发工作[78] 费用和亏损情况 - 公司尚未从产品销售或其他方面产生任何收入，未来几年也不预计会有收入[50] - 公司的研发费用包括与咨询顾问、员工相关的成本、CROs和CDMOs的服务协议费用等[52] - 研发费用为3,307.8万美元，较2022年同期的1,768.07万美元减少了143.7万美元[65] - 总体管理费用为1,196.8万美元，较2022年同期的1,884.4万美元减少了6.9万美元[66] - 利息收入为267.8万美元，较2022年同期的8.3万美元增加了259.5万美元[67] - 其他费用净额为0.0万美元，较2022年同期的净支出1.45万美元减少了1.45万美元[68] - 净亏损为4,240.4万美元，较2022年同期的19,702.3万美元减少了15,461.9万美元[69] - 公司未涉足任何SEC规则和法规定义的资产负债表外安排[80]

公司运营风险 - 公司目前处于临床药物开发阶段，没有产品获得商业销售批准，难以评估当前业务并预测未来成功和生存[146] - 公司自成立以来已经遭受了巨额净亏损，预计将在可预见的未来继续遭受巨额净亏损[147] - 公司需要大量额外资本来支持运营，如果无法在需要时或以可接受的条件筹集资本，可能被迫推迟、减少和/或取消一个或多个研究和药物开发项目或未来的商业化努力[150] - 公司通过发行股票筹集了1.406亿美元的净收益[152] - 公司计划利用现有资金开展lirentelimab和AK006的研发，以及其他研发活动[152] - COVID-19对公司的运营和供应链造成了不利影响，可能会延迟产品的开发和商业化[153] - 公司的未来成功依赖于lirentelimab等产品的及时临床试验完成和获得市场批准[155] - 公司的临床试验可能会受到患者招募困难的影响，延迟获得必要的市场批准[158] - 临床试验可能无法充分证明产品的安全性和有效性，从而阻止或延迟产品的开发和商业化[161] - 公司可能在临床试验中遇到许多意外事件，延迟或阻止获得市场批准或商业化产品[162] - 监管机构修改批准产品候选药物的要求可能会对公司产生影响[163] - 公司目前没有获得销售批准的药物，无法保证将来会有可销售的药物[164] - 产品候选人可能无法在医疗界获得足够的市场接受度，影响商业成功[165] - 产品候选人的市场接受度取决于多个因素，包括临床试验中展示的疗效和安全性[166] - 如果任何产品候选人获得批准但未获得足够的医疗界接受度，公司的财务结果可能受到影响[167] - 公司针对的疾病患者人群规模较小，基于可能不准确的估计[168] - 公司的其他产品候选人处于比lirentelimab更早期的开发阶段，可能会面临失败或延迟的风险[169] - 公司的未来运营结果取决于成功开发、获得监管批准并成功商业化其他产品候选人[171] 法律法规合规风险 - 公司需遵守美国和外国的隐私和数据保护法律法规，如CCPA、CPRA、GDPR等，违规可能导致财务表现受损[196] - 公司在国际业务中面临着与隐私、数据保护和信息安全相关的法律法规风险，如GDPR和UK GDPR，违规可能面临高额罚款[197] - 公司在与客户和第三方支付者的关系中需遵守反回扣、欺诈和滥用法律法规，如联邦反回扣法、虚假索赔法等，违规可能导致刑事制裁和声誉损害[198] - 公司需遵守生物技术行业的自愿合规指南，报告与医疗保健提供者相关的信息[200] - 公司需遵守各州和外国的健康信息隐私和安全法律，如HIPAA，可能增加合规成本[201] 知识产权风险 - 公司的专利地位存在高度不确定性，可能会受到第三方挑战[209] - 在全球范围内保护知识产权可能会面临困难，特别是在某些发展中国家[211] - 美国最高法院近年来对专利案件做出了裁决，可能会削弱专利保护[214] - 未能保护商标和商号可能会影响公司在市场上的知名度[216] 生产与供应链风险 - 公司依赖第三方进行临床试验，可能会出现不满意的情况，包括未能按时完成试验[225] - 公司依赖第三方制造产品候选药物，可能会导致无法获得足够数量的产品或以可接受的成本获得[227] - 公司可能无法从扩大生产规模中获得预期的效益，第三方制造商可能无法成功扩大生产[230] - 产品候选人制造或配方方法的变化可能导致额外成本、延迟或对产品候选人开发产生意外影响[231] - 生物制品的制造复杂，第三方制造商可能在生产过程中遇到困难[232] 股东与管理层风险 - 公司的成功高度依赖于首席执行官和总裁等高管人员，吸引和留住高素质人才至关重要[204] - 公司的主要股东和管理层拥有我们股票的重要比例，并将能够对股东批准的事项施加重大控制[242] 其他风险 - 公司可能会考虑进行各种收购机会和战略合作，包括许可或收购互补产品、知识产权、技术或业务[257] - 公司可能会发行股票、承担额外债务或假设有条件的负债[257] - 公司可能会面临由于火灾、地震、停电、电信故障、恐怖活动等不可控事件而导致业务受损的风险[260] - 公司可能会受到税法变化或实施或解释的影响，对财务状况、经营业绩和现金流产生不利影响[263]