公司业务及药物研发 - 公司是一家专注于开发新型药物候选品的临床阶段生物制药公司[34] - 公司正在开发多个药物候选品，包括针对类风湿性关节炎和银屑病性关节炎的口服MK2抑制剂Zunsemetinib[34] - 公司计划在2023年11月公布Zunsemetinib在中度至重度类风湿性关节炎患者中的疗效数据[34] - 公司正在开发针对中度至重度特应性皮炎的局部软JAK 1/3抑制剂ATI-1777，并计划在2023年底公布疗效数据[36] - 公司已经在2022年5月启动了针对溃疡性结肠炎的口服共价ITK/JAK3抑制剂ATI-2138的临床试验，并计划在2024年初进行第二阶段试验[36] - 公司拥有多项针对MK2信号通路抑制剂和“软”JAK抑制剂的专利和专利申请，有效期在2031年至2042年之间[38] 财务状况及资金需求 - 公司自成立以来一直出现巨额净亏损，截至2023年9月30日，累计亏损达7.693亿美元[40] - 公司预计需要大量额外资金来支持持续运营[41] - 公司截至2023年9月30日，现金、现金等价物和可市场化证券总额为1.87亿美元[58] - 公司截至2023年9月30日，现金及现金等价物为3900万美元，较2022年12月31日的4530万美元有所下降[58] - 公司截至2023年9月30日，经营活动中的净现金流为-7156.4万美元，较2022年同期的-4845.2万美元有所增加[58] - 公司预计在未来一段时间内将继续出现净亏损，主要是由于继续开发药物候选品，发现和开发额外药物候选品等方面的支出[59] - 公司认为现有的现金、现金等价物和可市场化证券足以支持其未来12个月的运营和资本支出需求[60] - 公司可能通过出售股权或债务证券来筹集额外资金，但这可能会导致股东持股比例被稀释[60] 费用及收入情况 - 研发费用主要包括与CROs、临床试验网站和顾问合作的费用[45] - 公司的直接研发费用主要包括向CROs、顾问、临床试验网站和制造商支付的费用[46] - 公司的一般和行政费用主要包括高管、行政、财务和法律职能人员的薪资和相关成本[47] - 公司的其他收入主要包括存款利息[48] - 研发费用中，Zunsemetinib的支出在2023年9月30日的三个月内为6921千美元，较2022年同期减少3261千美元[51] - ATI-2138的研发费用在2023年9月30日的三个月内为3220千美元，较2022年同期增加1427千美元[53] - 2023年9月30日，公司的净亏损为29261千美元，较2019年同期减少9309千美元[50] - 其他收入在2023年9月30日的三个月内增加至2316千美元，较2022年同期增加1394千美元[50] - 2023年9月30日，公司的总成本和费用为40859千美元，较2019年同期增加967千美元[50] - 2023年9月30日，公司的总研发费用为23876千美元，较2019年同期增加220千美元[51] - 2023年9月30日，公司的总管理和行政费用为7091千美元，较2019年同期增加1278千美元[53] - 其他收入主要来自投资组合余额的利息收入[55]

公司业务及药物研发 - 公司是一家专注于开发新型药物候选品的临床阶段生物制药公司[35] - 公司正在开发多个药物候选品，包括针对类风湿性关节炎和银屑病性关节炎的口服MK2抑制剂 zunsemetinib[35] - 公司计划在2023年第四季度公布 zunsemetinib 在中度至重度类风湿性关节炎患者中的ACR20达标率数据[35] - 公司正在开发针对轻度至重度特应性皮炎的局部“软” JAK 1/3 抑制剂 ATI-1777，并计划在2023年下半年公布其在患者中的EASI评分变化数据[37] - 公司已向FDA提交了针对溃疡性结肠炎治疗的ATI-2138的IND，并计划在2023年9月公布数据以支持其进入第2期临床开发[37] - 公司正在探索使用口服MK2抑制剂 ATI-2231治疗胰腺癌和转移性乳腺癌的可能性，并计划在2023年下半年启动临床开发活动[37] 合作与许可协议 - 公司在2019年与EPI Health签订了资产购买协议，出售了RHOFADE的全球权利，EPI Health支付了35.2万美元的收购款[41] - 公司与Eli Lilly and Company签订了专利许可协议，授予Lilly使用baricitinib治疗斑秃的非独家权利，并已收到Lilly支付的1760万美元[41] - 公司与Pediatrix Therapeutics, Inc.签订了许可协议，授予Pediatrix在大中华地区开发、生产和商业化ATI-1777的独家权利[42] 财务数据 - 2023年6月30日，公司收入总额为1,869,000美元，较去年同期增长341,000美元[52] - 合同研究收入为875,000美元，较去年同期下降343,000美元[52] - 许可收入为994,000美元，较去年同期增长714,000美元[52] - 研发费用为25,275,000美元，较去年同期增长6,496,000美元[53] - Zunsemetinib的研发费用为8,611,000美元，较去年同期增长2,005,000美元[53] - ATI-1777的研发费用为2,169,000美元，较去年同期下降1,341,000美元[53] - ATI-2138的研发费用为3,406,000美元，较去年同期增长2,265,000美元[53] - ATI-2231的研发费用为520,000美元，较去年同期下降983,000美元[53] - ATI-2138在2023年6月30日的三个月和六个月内的支出增加，主要是由于与一项Phase 1 MAD试验相关的临床开发支出增加，以及与前期开发活动相关的支出增加[54] - ATI-2231在2023年6月30日的三个月和六个月内的支出减少，主要是由于前期开发活动和IND-enabling研究在之前的期间，随着我们将该项目推进到2023年的IND提交[55] - 人员和股票补偿支出在2023年6月30日的三个月和六个月内的总体上增加，主要是由于与更高平均人数相关的成本增加，2023年授予的补偿调整和股权奖励[55] 公司财务及合同 - 公司总租赁付款义务为3.1百万美元[65] - 新总部租赁合同总付款义务为2.0百万美元[66] - 收购Confluence协议中，公司同意支付前Confluence股权持有人最高达7500万美元的剩余待定对价[67] 公司运营及风险 - 公司有两个报告部门，治疗和合同研究[68] - 公司的市场风险主要是利率风险，由于投资组合的短期性质和低风险特性，不会对投资组合的公允市场价值产生重大影响[69]

财务数据和关键指标变化 - 公司2023年第一季度现金、现金等价物和可流通证券为2.04亿美元,较2022年末的2.3亿美元有所下降 [1][2] - 公司第一季度净亏损为2820万美元,高于2022年同期的1880万美元,主要由于临床项目的推进 [11] - 公司第一季度总收入为250万美元,高于2022年同期的150万美元,主要由于获得更多的授权许可收入 [11] - 研发费用从2022年同期的1430万美元增加到2330万美元,主要由于ATI-450、ATI-1777和ATI-2138项目的推进 [11] - 管理费用从2022年同期的610万美元增加到880万美元,主要由于员工人数增加以支持公司的发展 [11] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进ATI-450在类风湿性关节炎和银屑病性关节炎的II期临床试验,预计2023年四季度和2024年上半年公布试验结果 [10] - ATI-1777在成人和儿童(12岁以上)中度至重度特应性皮炎的II期临床试验正在进行,预计2023年下半年公布结果 [6][7] - ATI-2138在溃疡性结肠炎的II期临床试验计划在完成I期多剂量研究后启动 [4] 各个市场数据和关键指标变化 - 无相关内容 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司原本是一家专注于皮肤科疾病的专科制药公司,后来收购了一家专注于人类基因组的研发公司,使公司能够将重点转移到解决免疫炎症性疾病的研发上 [4] - 公司认为在免疫炎症性疾病领域存在巨大的机会,可以为股东创造重大价值,公司拥有几个关键的临床阶段资产,其中包括潜在的首创MK2抑制剂zunsemetinib或ATI-450 [4] - 公司认为ATI-450在类风湿性关节炎和银屑病性关节炎的临床试验结果将很有竞争力 [16][20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司CEO表示,尽管面临经济下行、供应链受阻和全球冲突等种种挑战,但公司团队仍在继续推进各项临床试验,展现了创造力和灵活性 [4] - 公司CEO对公司的整体表现感到非常满意,认为公司拥有世界一流的大型制药公司质量的研究引擎,这对于公司规模来说是非常不同寻常的 [66] - 公司CEO表示,公司正专注于完成并及时报告正在进行的类风湿性关节炎和银屑病性关节炎的临床试验,并为这些适应症的III期试验做好准备,同时也在探索MK2机制在其他免疫炎症性疾病中的应用 [66] 问答环节重要的提问和回答 问题1 **Louise Chen 提问** - 公司如何看待HS试验中观察到的CK升高对RA试验的影响 [15] - 公司如何看待扩大AD试验纳入标准至轻度患者,预期该类患者的疗效如何 [15] - 公司如何选择溃疡性结肠炎作为ATI-2138的首个适应症,以及预计何时可获得POC结果 [15] **Douglas Manion 回答** - 公司对RA试验的CK升高并不担心,因为在之前的临床试验中未观察到与之相关的任何症状 [16] - 公司相信在轻度AD患者中,ATI-1777也能发挥良好疗效,因为其他公司在该人群中也取得了积极结果 [16] - 公司选择溃疡性结肠炎作为首个适应症是基于ATI-2138的机制学特点,并且该领域正在快速发展,公司有信心尽快获得POC结果 [16] 问题2 **Corinne Jenkins 提问** - 公司观察到的CK升高与其他口服疗法(如JAK、TYK2、TNF-α抑制剂)相比如何,是否得到临床专家的反馈 [19] - 公司是否观察到其他细胞因子(如IL-17、IL-12、IL-23)的变化,对未来的开发决策有何启示 [21] **Douglas Manion 和 Joseph Monahan 回答** - 临床医生并不认为CK升高是一个值得担心的问题,因为这种现象在其他抗炎药物中也有观察到 [20][36][37] - 公司观察到ATI-450可以降低IL-17和IL-12等细胞因子的水平,这与其在RA试验中的积极疗效结果相一致 [23] 问题3 **Thomas Smith 提问** - RA试验中的患者中止率如何,是否可以与HS试验进行比较 [27][28] **Douglas Manion 和 Gail Cawkwell 回答** - RA试验的患者中止率低于公司的预期,并且保持稳定,低于之前同类试验的水平 [28][29] - 虽然RA试验是盲法的,但中止率明显低于HS试验 [28]

公司业务及药物研发 - 公司是一家专注于开发新型药物候选品的临床阶段生物制药公司[35] - 公司正在开发多个药物候选品，包括针对类风湿性关节炎和银屑病性关节炎的口服MK2抑制剂 zunsemetinib[35] - 公司计划在2023年第四季度公布 zunsemetinib 与甲氨蝶呤联合治疗中度至重度类风湿性关节炎患者的顶线数据[35] - 公司正在开发 ATI-1777 作为治疗轻度至重度特应性皮炎的局部“软”JAK 1/3抑制剂[36] - 公司计划在2023年下半年公布 ATI-1777 在中度至重度特应性皮炎患者中的顶线数据[36] - 公司已向FDA提交了 ATI-2138 用于溃疡性结肠炎的IND，并于2022年12月启动了一项安慰剂对照的多剂量试验[36] 财务状况及资金筹集 - 公司在2023年第一季度的净亏损为2820万美元，截至2023年3月31日，累计亏损达到7.105亿美元[38] - 公司在2023年3月发行了340万股普通股，募集总额为2750万美元[39] - 2023年3月31日，公司现金、现金等价物和可市场证券为2.044亿美元[56] - 2023年3月31日，公司总体营运活动现金流为净现金流出26,353,000美元[57] - 公司预计将在未来一段时间内继续出现净亏损和负现金流[55] - 公司通过股权和债务融资交易筹集资金[56] - 公司计划通过出售股权或债务证券筹集额外资金[58] 合同研究及收入情况 - 合同研究收入为2023年3月31日的889,000美元，较2022年同期的1,221,000美元下降，主要由于计费小时减少，部分抵消了平均计费率的提高[51] - 许可收入为2023年3月31日的1,639,000美元，较2022年同期的202,000美元增加，主要是由于根据Lilly许可协议收到的1,400,000美元的版税和里程碑付款[51] 公司治疗部门及市场风险 - 公司有两个报告部门，分别是治疗和合同研究[62] - 公司的治疗部门专注于研发创新疗法，解决免疫炎症性疾病的重大未满足需求[63] - 公司的合同研究部门通过提供实验室服务赚取收入[63] - 公司的市场风险主要受到利率敏感性的影响，市场利率上升会导致可交易证券价值下降[64] - 公司的投资组合具有短期和低风险特性，预计市场利率的即时10%变化不会对投资组合的公允市场价值产生重大影响[64] - 通货膨胀会增加公司的劳动力成本，但在最近几个月，通货膨胀对公司的业务、财务状况或运营结果没有产生重大影响[64]

药物候选品 - 公司正在开发的药物候选品包括MK2、Zunsemetinib、ATI-1777和ATI-2138[6] - Zunsemetinib是一种口服MK2抑制剂，用于治疗类风湿关节炎、汗腺炎和银屑病性关节炎[7] - ATI-1777是一种局部“软”JAK 1/3抑制剂，用于治疗中度至重度特应性皮炎[11] - ATI-2138是一种口服共价ITK/JAK3抑制剂，用于治疗T细胞介导的自身免疫疾病[13] - ATI-2138已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗银屑病[12] - ATI-2231 是一种口服MK2抑制剂，用于治疗胰腺癌和转移性乳腺癌，预计2023年启动临床开发活动[14] - ATI-2138-PKDP-102 是一项针对健康志愿者的多剂量试验，旨在调查ATI-2138的安全性、耐受性、药代动力学和药效动力学[14] 竞争对手和知识产权 - 我们面临来自各方面的激烈竞争，包括主要制药公司、生物技术公司、专业制药公司、学术机构和政府机构等[16] - 我们的竞争对手包括AbbVie、Amgen、Bristol Myers Squibb、Eli Lilly、Johnson & Johnson、Pfizer、Novartis、UCB、Regeneron Pharmaceuticals和Roche等大型制药公司[18] - 我们的竞争对手拥有更多的财务资源和研发专业知识，可能会在市场上建立强大的地位[19] - 我们拥有多项专利和专利申请，用于保护我们的药物候选品，包括针对MK2信号通路抑制剂、JAK抑制剂和ITK抑制剂的专利[20] - 我们通过专利、商标、版权和商业秘密保护我们的知识产权，以确保我们的药物候选品具有专有地位[22] 监管要求和市场环境 - 我们必须遵守美国FDA和其他国家的监管要求，以获得药物候选品的批准，并且需要遵守相关法规和规定，耗费大量时间和资源[26] - FDA可能要求风险评估和减轻策略(REMS)以确保产品的安全使用[36] - FDA可能要求在产品标签中包含特别警告，称为框警告[36] - FDA可能发出批准函或完整回应函[37] - 完整回应函可能需要额外的临床数据和/或额外的关键第三阶段临床试验[38] - FDA可能要求监测和监视计划以监测已商业化的产品的影响[38] - FDA可能根据后市场计划的结果阻止或限制进一步营销产品[38] - 在欧洲经济区（EEA），新化学实体（NCEs）通常获得八年数据排他性和额外两年市场排他性[45] - 美国和其他地方的医疗保健提供者、医生和第三方支付者将在推荐和开具我们获得营销批准的任何药物候选品方面发挥主导作用[46] - 联邦反回扣法案禁止任何人或实体，包括处方药制造商（或代表其行事的一方），故意和蓄意地直接或间接地索取、接受、提供或支付任何旨在诱导业务转介的报酬[47] - 美国政府对药品定价进行了加强监管，提出了多项立法和监管措施[54] - 2021年7月，拜登政府发布了一项行政命令，旨在促进美国经济中的竞争，其中包括针对处方药的多项规定[54] - 拜登政府还在2022年10月发布了另一项行政命令，要求卫生与公众服务部提交关于如何进一步利用医疗保险和医疗补助创新中心测试降低药品成本的新模式的报告[54]

公司概况 - Aclaris Therapeutics, Inc.是一家专注于Kinome的生物技术公司，拥有领先的Kinase专业知识和创新的药物候选品[3] - 公司的KINect®平台展示了在免疫炎症领域的成功，包括针对多种疾病的小分子药物研发[6] - 公司的药物开发管线包括针对免疫炎症疾病和肿瘤的多个药物候选品，其中一些处于临床试验阶段[7] 药物研发 - Zunsemetinib (ATI-450)是公司的一种MK2抑制剂，旨在锁定多种细胞因子的靶点[8] - Zunsemetinib是一种口服MK2抑制剂，旨在针对多种疾病的治疗，包括类风湿关节炎、银屑病等[11] - ATI-1777是一种局部“软”JAK抑制剂，用于治疗特应性皮炎，具有潜力成为80-120亿美元市场的治疗方案[16] - ATI-2138是一种ITK/JAK3抑制剂，具有治疗溃疡性结肠炎和其他T细胞介导疾病的潜力[21] 临床试验 - Zunsemetinib在健康受试者中展示了对关键细胞因子的强效抑制作用，表明其潜在的治疗效果[12] - Zunsemetinib在进行中的类风湿关节炎、银屑病性关节炎和汗腺炎的12周2a/2b期随机试验中，试验规模分别为95、240和70名受试者[14] - ATI-1777在特应性皮炎2a期试验中展示出显著的阳性数据，包括主要疗效终点在第4周的统计学显著性[17] - ATI-2138同时抑制ITK和JAK3途径，且在1期SAD试验中表现出良好的耐受性和剂量依赖的暂时半衰期[23] 财务状况 - 公司在2022年第三季度末拥有2.48亿美元的现金、现金等价物和市场证券[25] 领导团队 - 公司的领导团队拥有丰富的制药行业经验，包括超过25年的制药行业经验和超过35年的科研经验[26] 未来展望 - 公司预计2023年将有多个数据发布，包括ATI-450在不同疾病领域的阶段性数据[28]