会议主要讨论的核心内容 - 公司的投资组合包括癌症、体外非癌症、再生医学和体内基因编辑等多个垂直领域 [3][4][5][6][7] - 公司在基因编辑技术的持续创新和改进上投入了大量资源,建立了专门的CRISPR X团队 [9][10][11][12] - 公司在交付技术方面主要关注脂质纳米颗粒(LNP),并取得了在肝脏以外器官如眼睛的递送突破 [13][14][15] - 公司首个获批上市的基因编辑产品Casgevy(与Vertex合作)的上市情况良好,全球需求旺盛,且获得较好的支付报销 [16][17][18][19][20][21][22][23] - 公司正在努力开发更加温和的预处理方案,以及体内造血干细胞编辑技术,以进一步提升Casgevy的临床应用 [28][29][30][31] - 公司的体内基因编辑平台正在开展心血管疾病相关靶点的临床试验,有望在今年内获得首批数据 [33][34][35] - 公司的自身免疫疾病业务发展迅速,有望凭借其独特的同种异体CAR-T疗法在该领域取得领先地位 [37][38][39][40][41][42] - 公司的肿瘤业务持续优化,预计今年将有新一代CAR-T产品的临床数据发布,有望进一步提升公司在该领域的竞争力 [45][46][47][48][50] - 公司的再生医学业务,特别是1型糖尿病项目,也是公司的重点发展方向之一 [53][54][55] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Salveen Richter 提问 公司如何在不同垂直领域间进行资本配置和R&D协同? [2] Sam Kulkarni 回答 公司根据CRISPR技术的优势和可以产生最大影响的疾病领域来确定投资组合 [3][4][5][6][7][8] 公司建立了专门的CRISPR X团队持续推进技术创新 [9][10][11][12] 问题2 Salveen Richter 提问 公司如何看待Casgevy的商业化情况,包括患者和医生反馈、渗透率以及未来优化的机会? [16][27] Sam Kulkarni 回答 Casgevy的上市反响良好,全球需求旺盛,获得较好的支付报销支持 [17][18][19][20][21][22][23] 公司正在努力开发更加温和的预处理方案,以及体内造血干细胞编辑技术,以进一步提升Casgevy的临床应用 [28][29][30][31] 问题3 Salveen Richter 提问 公司的体内基因编辑平台在心血管疾病领域的进展如何,首批数据意味着什么? [32] Sam Kulkarni 回答 公司的体内基因编辑平台正在开展心血管疾病相关靶点的临床试验,有望在今年内获得首批数据,这将为公司后续在该领域的发展奠定基础 [33][34][35]