财务数据和关键指标变化 - 公司现金、现金等价物、受限现金和定期存款于2024年3月31日为1.43亿美元,较2023年12月31日的1.56亿美元减少1300万美元 [29] - 公司认为其现金和现金等价物将足以为其运营提供资金至2026年,即至少12个月 [31] - 2024年第一季度归属于Cellectis股东的合并净收益为560万美元,每股0.08美元收益,而2023年同期为3010万美元亏损,每股0.58美元亏损 [32] - 2024年第一季度归属于Cellectis股东的经调整合并净收益为650万美元,每股0.09美元收益,而2023年同期为2810万美元亏损,每股0.55美元亏损 [34] 各条业务线数据和关键指标变化 - BALLI-01试验中,UCART22-P2制造的细胞比UCART22-P1更有效 [19][20][21][22] - NatHaLi-01试验中,UCART20x22在3例患者中均有反应,包括1例部分代谢反应和2例完全代谢反应 [23][24][25] - AMELI-01试验正在继续推进,正在以氟达拉滨、环磷酰胺和阿仑单抗淋巴细胞清除的2剂方案给患者输注 [26] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司在美国和欧洲(法国和西班牙)开设了NatHaLi-01试验的临床试验点 [52] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司将继续专注于推进自有的BALLI-01、NatHaLi-01和AMELI-01临床试验,同时与阿斯利康合作开发下一代基因编辑细胞和基因疗法 [13] - 公司相信基因编辑细胞和基因疗法将在多个治疗领域革新医疗,未来将成为分子医学的重要组成部分 [39] - 阿斯利康现持有公司约44%的股本和30%的表决权,并已委派两名董事加入公司董事会 [12] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对与阿斯利康的战略合作和投资感到兴奋,相信这将有助于开发下一代细胞和基因疗法 [8][38][39] - 公司有信心推进自有的三项临床试验,并继续开发前期管线 [13][38][39] 其他重要信息 - 公司任命Arthur Stril为临时首席财务官,接替Bing Wang [14][15][16] - 阿斯利康于2024年5月3日追加投资1.4亿美元,持有公司约44%的股本和30%的表决权 [9][10][11][12] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Gena Wang 提问 - 阿斯利康合作对公司战略有何影响?公司制造能力是否可供阿斯利康使用?未来数据更新时间表如何? [42][43][44][47] Arthur Stril 和 Mark Frattini 回答 - 自有管线战略未变,仍在大力推进UCART22、UCART20x22和UCART123 [43][44][47] - 阿斯利康可能会利用公司的制造能力,这是其感兴趣的一个原因 [44][45] - 预计2024年底将公布UCART22和UCART20x22的数据更新 [47][48] 问题2 Dev Prasad 提问 - UCART20x22目前有多少活跃临床试验点?是否能在2024年底确定推荐剂量? [51] Mark Frattini 回答 - 在美国和欧洲(法国和西班牙)都有活跃的临床试验点 [52] - 计划在2024年底前完成剂量递增阶段,届时将确定推荐剂量 [52][53] 问题3 Salveen Richter 提问 - 2024年各项目的数据更新时间表和预期 [55] Mark Frattini 回答 - UCART22和UCART20x22将在2024年底完成剂量递增阶段并公布数据 [57][58] - UCART123正在以2剂方案给患者输注,将在有足够数据时公布 [58]