财务数据和关键指标变化 - 公司在2024年第一季度报告净亏损1090万美元,相比2023年同期的640万美元有所增加 [24] - 研发费用从2023年同期的500万美元增加到880万美元,主要是由于CORAL、RIVER和HAP试验的临床开发费用增加 [24] - 一般及管理费用从2023年同期的260万美元增加到310万美元,主要是由于信息技术、财务人员和活动以及专业费用的增加 [25] - 截至2024年3月31日,公司的现金、现金等价物和可流通证券总额为7280万美元,相比2023年12月31日的8300万美元有所下降 [26] 各条业务线数据和关键指标变化 - 公司正在推进治疗难治性慢性咳嗽(RCC)和特发性肺纤维化(IPF)慢性咳嗽的临床开发计划 [8] - RCC的RIVER II期a期试验预计今年下半年完成,该试验将评估Haduvio对咳嗽频率的影响 [10][11][12] - IPF慢性咳嗽的CORAL II期b期剂量范围研究试验预计今年下半年完成样本量重估分析,全面结果预计2025年上半年公布 [15] 各个市场数据和关键指标变化 - 目前美国没有批准的RCC治疗药物,存在巨大的未满足和紧迫的需求 [9] - IPF患者约85%会出现慢性咳嗽,对患者的身心和社会生活造成严重影响,也可能加重IPF的病情进展 [13][14] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司认为Haduvio的作用机制可以在更多患者中发挥作用,并可能在基线咳嗽计数较高的患者中产生更强的疗效 [9] - 公司正在推进Haduvio在RCC和IPF慢性咳嗽适应症的临床开发,希望通过这些试验为Haduvio在慢性咳嗽领域的发展道路提供重要信息 [20] - 公司正在与FDA就Haduvio的滥用潜力研究进行沟通,希望能够保持口服Haduvio不被列管 [17][18] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为Haduvio的作用机制可以在更多患者中发挥作用,并可能在基线咳嗽计数较高的患者中产生更强的疗效 [9] - 公司对即将完成的临床试验结果感到兴奋,认为这些数据将有助于指导Haduvio在慢性咳嗽适应症的未来发展 [20] - 公司正在与FDA就Haduvio的滥用潜力研究进行沟通,希望能够保持口服Haduvio不被列管 [17][18] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Leland Gershell 提问 关于即将在ATS会议上发表的CANAL研究中关于咳嗽发作的分析,公司如何定义咳嗽发作,以及这对IPF患者有何影响 [29] Jennifer Good 和 David Clark 回答 - 目前业界还没有统一的咳嗽发作定义,不同专家使用不同的标准 [30][31][34][35] - 公司将在会议上听取两位专家使用不同方法进行的分析结果 [31][33] - 咳嗽发作可能对患者造成更大的伤害,因此研究这一指标很重要 [30] 问题2 Jack Padovano 提问 如果CORAL试验的样本量重估分析时已经达到统计学显著性,公司是否会提前终止试验 [43] 此外,如果Haduvio在IPF慢性咳嗽中显示出强大的疗效,公司是否可以直接进入III期试验 [46] David Clark 和 Jennifer Good 回答 - 样本量重估分析的目的是确认假设是否合理,而不是评估疗效是否达标 [46][47] - 即使疗效很强,公司也需要进行II期剂量探索试验,再进入III期关键试验 [48][49] 问题3 Nathanael Charoensook 提问 RIVER试验为何选择21天的疗程,而其他晚期试验通常为12-24周 [53] 此外,公司是否会评估不同基线咳嗽严重程度患者的疗效差异 [54] Jennifer Good 和 David Clark 回答 - II期a期试验通常采用交叉设计的短期试验,为验证药物概念提供依据 [54] - 公司之前的CANAL研究数据显示,基线咳嗽严重程度并未影响Haduvio的疗效 [57] - 公司将分析不同基线咳嗽严重程度患者的疗效变化,并评估其他指标如咳嗽发作 [58][61]