财务数据和关键指标变化 - 2024年第一季度净亏损为460万美元,每股亏损0.73美元,而2023年同期净亏损为450万美元,每股亏损0.98美元 [29] - 2024年第一季度研发费用为280万美元,较2023年同期的290万美元减少10万美元,主要是IkT-001Pro费用减少70万美元,但Risvo费用增加60万美元 [30] - 2024年3月31日现金及现金等价物为970万美元,预计可支持公司运营至2024年11月 [32] 各条业务线数据和关键指标变化 - Risvo(c-Abl抑制剂)的201试验已完成83%入组,共99名参与者,15名正在进行医学筛查,22名正在评估是否适合进行医学筛查 [13] - 201试验已有44名参与者完成12周给药期,共观察到25例轻度和3例中度不良事件,4人未完成12周试验 [14] - 公司预计6月完成最后一名参与者入组,并在下半年报告201试验的top-line数据 [15] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司正在探索IkT-001Pro(伊马替尼前药)在肺动脉高压(PAH)适应症的潜力,PAH市场规模约76.6亿美元 [25][26] - 公司与FDA进行了PAH适应症的pre-IND会议,确认了001Pro的新分子实体地位,并有机会获得相关的排他性指定 [27] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司正在推进Risvo和IkT-001Pro的临床和监管进程,寻求重要的临床和监管里程碑 [9] - 公司正在开发一种可识别磷酸化酪氨酸39的α-突触核蛋白抗体,用于追踪帕金森病的病理变化及Risvo的靶点占用情况 [17][18][19] - 公司正在与FDA就IkT-001Pro的505(b)(2)途径NDA提交进行讨论,并探索其在PAH适应症的潜力 [20-27] - 公司正在寻求IkT-001Pro的潜在合作伙伴,以帮助为PAH适应症的临床试验提供资金支持 [45-47] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对Risvo的201试验入组速度和帕金森病患者的广泛参与表示满意 [16] - 管理层认为,即使在12周短期治疗中无法看到帕金森病的明显逆转,但也希望能看到生活质量、疾病严重程度等方面的改善趋势 [37-38] - 管理层对IkT-001Pro在PAH适应症的潜力表示兴奋,认为这是一个难治疗的罕见病患群体,且公司已掌握了大量伊马替尼的安全性数据 [42-43] 问答环节重要的提问和回答 问题1 Ed White 提问 对于Risvo的201试验,公司会如何看待数据结果?如果结果积极,公司下一步的审批路径是什么? [36] Milton Werner 回答 公司希望能看到生活质量、疾病严重程度等方面的改善趋势,即使无法在短期内看到明显的逆转。如果看到这些积极信号,加上生物标志物数据,将推动公司进行III期试验。公司希望能筹集到资金,继续进行12个月的延长试验。[37-38] 问题2 Ed White 提问 对于IkT-001Pro在PAH适应症的发展,公司预计的临床试验方案会是什么样的? [39] Milton Werner 回答 公司计划进行一个标准的II期和III期临床试验方案。II期试验将以肺血管阻力为主要终点,样本量约140例。如果安全性数据良好,公司将修改方案,让II期患者无缝过渡到III期。III期的主要终点将是6分钟步行距离,预计需要看到超过30米的改善。公司认为IkT-001Pro是一个很有潜力的机会,因为已知伊马替尼是一种高效的药物,且公司有大量的安全性数据积累。[40-43] 问题3 Ed White 提问 公司是否有关于IkT-001Pro潜在合作的更新? [44] Milton Werner 回答 公司正在与多家潜在合作伙伴进行积极讨论。在获得FDA的一些重要监管里程碑后,公司现在有了更强的谈判筹码。考虑到PAH适应症的临床试验需要持续投入大量资金,公司需要寻求合作伙伴的支持。[45-47]